Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab) (REAL MG PRO)
2026年8月31日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
An Observational, Prospective, Multicenter, Open-label Study to Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab)
Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare autoimmune disease (a disease in which the body attacks its own tissues) that causes muscle weakness and significant fatigue.
Current treatments (corticosteroids, plasma exchange, intravenous immunoglobulin infusions) improve symptoms in many patients. However, many continue to suffer from fatigue and fatigability that are not well measured by standard tools. Moreover, these treatments can cause significant long-term side effects, reducing quality of life.
New treatments such as Rozanolixizumab (ROZ) are now available. They act rapidly and are well tolerated, allowing better symptom control while reducing the risks associated with conventional treatments.
To properly evaluate these new treatments, it is essential to understand patients' perspectives on their effectiveness. The scales used by physicians do not always capture all the symptoms experienced by patients, particularly fatigability. This is why a new tool has been developed: the MG symptoms PRO. This questionnaire allows patients to assess their own symptoms (fatigue, weakness of the eyes, mouth, breathing, muscle fatigability) in detail.
This research aims to better understand the effectiveness of treatments from the patients' perspective in order to improve their care.
The goal of the study is to evaluate the impact of Rozanolixizumab administration in real-world practice through the MG symptoms PRO questionnaire. This is an observational study, meaning that the medication is prescribed by the physician according to current regulations, and the study simply collects routine medical data during your follow-up, over a period of approximately 9 months.
調査の概要
状態
募集
条件
研究の種類
観察的
入学 (推定)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Angers、フランス、49933
- まだ募集していません
- CHU d'Angers
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コンタクト：
- Marco Spinazzi, PH
- 電話番号：+33241357933
- メール：marco.spinazzi@chu-angers.fr
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Boulogne-sur-Mer、フランス、62231
- まだ募集していません
- Ch de Boulogne sur Mer
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コンタクト：
- Mathieu BATAILLE, PH
- 電話番号：+321993056
- メール：m.bataille@ch-boulogne.fr
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Créteil、フランス、94000
- まだ募集していません
- Hopital Henri Mondor
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コンタクト：
- Edoardo MALFATTI, PU-PH
- 電話番号：+33149812111
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Garches、フランス、92380
- まだ募集していません
- Hôpital Raymond Pointcarré
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コンタクト：
- Diane FRIEDMAN, PH
- 電話番号：+33147107785
- メール：friedman.diane@aphp.fr
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Grenoble、フランス、38700
- まだ募集していません
- CHU de GRENOBLE
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コンタクト：
- Emmeline LAGRANGE, PH
- メール：elagrange@chu-grenoble.fr
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Lille、フランス、59037
- まだ募集していません
- CHU de Lille
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コンタクト：
- Céline TARD, PH
- 電話番号：+330320444145
- メール：celine.tard@chu-lille.fr
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Lille、フランス、59000
- まだ募集していません
- GHICL Saint Vincent de Paul
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コンタクト：
- Julien Poupart, PH
- 電話番号：+33320874901
- メール：poupart.julien@ghicl.net
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Limoges、フランス、87042
- まだ募集していません
- Chu Dupuytren 1
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コンタクト：
- Laurent MAGY, PU-PH
- 電話番号：+33555056561
- メール：laurent.magy@unlim.fr
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Rouen、フランス、76031
- まだ募集していません
- CHU Charles Nicolle
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コンタクト：
- Anne-Laure BEDAT-MILLET, PH
- 電話番号：+33232885721
- メール：anne-laure.millet@chu-rouen.fr
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Toulouse、フランス、31059
- まだ募集していません
- CHU de Toulouse
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コンタクト：
- Blandine ACKET, PH
- 電話番号：+33561779989
- メール：acket.b@chu-toulouse.fr
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Alpes-maritimes
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Nice、Alpes-maritimes、フランス、06000
- 募集
- Chu De Nice
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コンタクト：
- Sabrina SACCONI
- 電話番号：0492035757
- メール：sacconi.s@chu-nice.fr
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コンタクト：
- Sabrina SACCONI, pu-ph
- 電話番号：+33 4 92 03 57 57
- メール：sacconi.s@chu-nice.fr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Patients affected by generalized Myasthenia Gravis with anti-AChR and anti-MUSK and treated with ROZ
説明
Inclusion Criteria:
- Male or female subjects aged ≥18 years;
- Diagnosed with MG with confirmed documentation and supported by a physical exam and confirmed seropositivity for anti AChR or anti MUSK antibodies;
- Meets the clinical criteria as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) for generalized MG class IIa, IIb, IIIa, and IIIb;
- Patient suitable for ROZ treatment (IgG ≥ 5,5 g/l);
- Patient naïve for ROZ treatment, or receiving the last dose more than 3 months prior inclusion;
- MG-ADL score ≥ 3 (with ≥ 3 points of non-ocular symptoms);
- Patient must have received all mandatory vaccinations according to local regulations prior to study enrollment;
- Capable of understanding the written informed consent, and providing signed, dated, and witnessed written informed consent;
- Willing and able to comply with scheduled visits, treatment plan, study restrictions, laboratory tests, contraceptive guidelines, and other study procedures;
- Patient affiliated to a European social security system.
Exclusion Criteria:
- Any current mental condition (psychiatric disorder, senility, or dementia) that, in the opinion of the investigator, may affect study compliance or prevent understanding of the aims, investigational procedures, or possible consequences of the study; and/or patient with a Mini-mental State evaluation (MMSE) of <25;
- History of any illness or any clinical condition that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject;
- History of ongoing malignancy (except basal cell and squamous cell carcinomas of the skin, or in situ carcinoma of the cervix uteri that have been completely excised and cured);
- Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at inclusion;
- Patient receiving concomitant treatment with rituximab, anti-FcRn, complement inhibitors and/or PLEX;
- Patients discontinued from rituximab without respecting the administration rules of ROZ;
- Patient with end-stage diseases or with a disease that will enable him to be evaluated and/or treated;
- Patients with non-treated active infections;
- Patients with hypersensitivity to the active substance(s) or to any of the excipients, specifically: histidine, histidine hydrochloride monohydrate, proline, polysorbate 80, or water for injections.
- Subject, or close relative of the subject, is the investigator or a sub-investigator, research assistant, pharmacist, study coordinator, or other staff directly involved with the conduct of the study at that site;
- Patient protected by law, under guardianship or curator ship, or not able to participate in a clinical study according to the article L.1121-16 of the French Public Health Code
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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To assess in real-life the impact of the ROZ on MG symptoms PRO score in generalized MG patients with anti-AChR or anti-MUSK antibodies
時間枠：7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO score (frome non to severe)
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7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Evaluate the impact of real life on MG symptoms PRO global sub-scores physical fatigue
時間枠：7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO sub-score physical fatigue (from none of the time to all the time)
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7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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Evaluate the impact of real life on quality of life measured by MG-QOL15r
時間枠：7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-QOL15r (MYASTHENIA GRAVIS QUALITY OF LIFE 15 REVISED) (from not at all to very much)
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7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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Evaluate the impact of real life on patient general state, measured by the Patient-Acceptable Symptom State (PASS)
時間枠：7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of PASS (PATIENT-ACCEPTABLE SYMPTOM STATE)
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7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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Evaluate the impact of real life on the evolution of gMG after each cycle measured by MG-ADL score
時間枠：7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-ADL score (MYASTHENIA GRAVIS ACTIVITIES OF DAILY LIVING) (from normal to most severe)
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7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年6月15日
一次修了 (推定)
2028年3月1日
研究の完了 (推定)
2028年3月1日
試験登録日
最初に提出
2026年4月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月30日
最初の投稿 (実際)
2026年5月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月31日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 25-PP-23
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。