Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab) (REAL MG PRO)

31 августа 2026 г. обновлено: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

An Observational, Prospective, Multicenter, Open-label Study to Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab)

Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare autoimmune disease (a disease in which the body attacks its own tissues) that causes muscle weakness and significant fatigue.

Current treatments (corticosteroids, plasma exchange, intravenous immunoglobulin infusions) improve symptoms in many patients. However, many continue to suffer from fatigue and fatigability that are not well measured by standard tools. Moreover, these treatments can cause significant long-term side effects, reducing quality of life.

New treatments such as Rozanolixizumab (ROZ) are now available. They act rapidly and are well tolerated, allowing better symptom control while reducing the risks associated with conventional treatments.

To properly evaluate these new treatments, it is essential to understand patients' perspectives on their effectiveness. The scales used by physicians do not always capture all the symptoms experienced by patients, particularly fatigability. This is why a new tool has been developed: the MG symptoms PRO. This questionnaire allows patients to assess their own symptoms (fatigue, weakness of the eyes, mouth, breathing, muscle fatigability) in detail.

This research aims to better understand the effectiveness of treatments from the patients' perspective in order to improve their care.

The goal of the study is to evaluate the impact of Rozanolixizumab administration in real-world practice through the MG symptoms PRO questionnaire. This is an observational study, meaning that the medication is prescribed by the physician according to current regulations, and the study simply collects routine medical data during your follow-up, over a period of approximately 9 months.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Еще не набирают
        • CHU d'Angers
        • Контакт:
      • Boulogne-sur-Mer, Франция, 62231
        • Еще не набирают
        • Ch de Boulogne sur Mer
        • Контакт:
      • Créteil, Франция, 94000
        • Еще не набирают
        • Hopital Henri Mondor
        • Контакт:
          • Edoardo MALFATTI, PU-PH
          • Номер телефона: +33149812111
      • Garches, Франция, 92380
        • Еще не набирают
        • Hôpital Raymond Pointcarré
        • Контакт:
          • Diane FRIEDMAN, PH
          • Номер телефона: +33147107785
          • Электронная почта: friedman.diane@aphp.fr
      • Grenoble, Франция, 38700
        • Еще не набирают
        • CHU de GRENOBLE
        • Контакт:
      • Lille, Франция, 59037
        • Еще не набирают
        • CHU de Lille
        • Контакт:
          • Céline TARD, PH
          • Номер телефона: +330320444145
          • Электронная почта: celine.tard@chu-lille.fr
      • Lille, Франция, 59000
        • Еще не набирают
        • GHICL Saint Vincent de Paul
        • Контакт:
          • Julien Poupart, PH
          • Номер телефона: +33320874901
          • Электронная почта: poupart.julien@ghicl.net
      • Limoges, Франция, 87042
        • Еще не набирают
        • Chu Dupuytren 1
        • Контакт:
          • Laurent MAGY, PU-PH
          • Номер телефона: +33555056561
          • Электронная почта: laurent.magy@unlim.fr
      • Rouen, Франция, 76031
        • Еще не набирают
        • CHU Charles Nicolle
        • Контакт:
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Еще не набирают
        • CHU de Toulouse
        • Контакт:
          • Blandine ACKET, PH
          • Номер телефона: +33561779989
          • Электронная почта: acket.b@chu-toulouse.fr
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, Франция, 06000
        • Рекрутинг
        • Chu De Nice
        • Контакт:
          • Sabrina SACCONI
          • Номер телефона: 0492035757
          • Электронная почта: sacconi.s@chu-nice.fr
        • Контакт:
          • Sabrina SACCONI, pu-ph
          • Номер телефона: +33 4 92 03 57 57
          • Электронная почта: sacconi.s@chu-nice.fr

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Patients affected by generalized Myasthenia Gravis with anti-AChR and anti-MUSK and treated with ROZ

Описание

Inclusion Criteria:

  • Male or female subjects aged ≥18 years;
  • Diagnosed with MG with confirmed documentation and supported by a physical exam and confirmed seropositivity for anti AChR or anti MUSK antibodies;
  • Meets the clinical criteria as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) for generalized MG class IIa, IIb, IIIa, and IIIb;
  • Patient suitable for ROZ treatment (IgG ≥ 5,5 g/l);
  • Patient naïve for ROZ treatment, or receiving the last dose more than 3 months prior inclusion;
  • MG-ADL score ≥ 3 (with ≥ 3 points of non-ocular symptoms);
  • Patient must have received all mandatory vaccinations according to local regulations prior to study enrollment;
  • Capable of understanding the written informed consent, and providing signed, dated, and witnessed written informed consent;
  • Willing and able to comply with scheduled visits, treatment plan, study restrictions, laboratory tests, contraceptive guidelines, and other study procedures;
  • Patient affiliated to a European social security system.

Exclusion Criteria:

  • Any current mental condition (psychiatric disorder, senility, or dementia) that, in the opinion of the investigator, may affect study compliance or prevent understanding of the aims, investigational procedures, or possible consequences of the study; and/or patient with a Mini-mental State evaluation (MMSE) of <25;
  • History of any illness or any clinical condition that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject;
  • History of ongoing malignancy (except basal cell and squamous cell carcinomas of the skin, or in situ carcinoma of the cervix uteri that have been completely excised and cured);
  • Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at inclusion;
  • Patient receiving concomitant treatment with rituximab, anti-FcRn, complement inhibitors and/or PLEX;
  • Patients discontinued from rituximab without respecting the administration rules of ROZ;
  • Patient with end-stage diseases or with a disease that will enable him to be evaluated and/or treated;
  • Patients with non-treated active infections;
  • Patients with hypersensitivity to the active substance(s) or to any of the excipients, specifically: histidine, histidine hydrochloride monohydrate, proline, polysorbate 80, or water for injections.
  • Subject, or close relative of the subject, is the investigator or a sub-investigator, research assistant, pharmacist, study coordinator, or other staff directly involved with the conduct of the study at that site;
  • Patient protected by law, under guardianship or curator ship, or not able to participate in a clinical study according to the article L.1121-16 of the French Public Health Code

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
To assess in real-life the impact of the ROZ on MG symptoms PRO score in generalized MG patients with anti-AChR or anti-MUSK antibodies
Временное ограничение: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO score (frome non to severe)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Evaluate the impact of real life on MG symptoms PRO global sub-scores physical fatigue
Временное ограничение: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO sub-score physical fatigue (from none of the time to all the time)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on quality of life measured by MG-QOL15r
Временное ограничение: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-QOL15r (MYASTHENIA GRAVIS QUALITY OF LIFE 15 REVISED) (from not at all to very much)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on patient general state, measured by the Patient-Acceptable Symptom State (PASS)
Временное ограничение: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of PASS (PATIENT-ACCEPTABLE SYMPTOM STATE)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on the evolution of gMG after each cycle measured by MG-ADL score
Временное ограничение: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-ADL score (MYASTHENIA GRAVIS ACTIVITIES OF DAILY LIVING) (from normal to most severe)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 апреля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 апреля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 25-PP-23

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться