Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab) (REAL MG PRO)

maanantai 31. elokuuta 2026 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

An Observational, Prospective, Multicenter, Open-label Study to Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab)

Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare autoimmune disease (a disease in which the body attacks its own tissues) that causes muscle weakness and significant fatigue.

Current treatments (corticosteroids, plasma exchange, intravenous immunoglobulin infusions) improve symptoms in many patients. However, many continue to suffer from fatigue and fatigability that are not well measured by standard tools. Moreover, these treatments can cause significant long-term side effects, reducing quality of life.

New treatments such as Rozanolixizumab (ROZ) are now available. They act rapidly and are well tolerated, allowing better symptom control while reducing the risks associated with conventional treatments.

To properly evaluate these new treatments, it is essential to understand patients' perspectives on their effectiveness. The scales used by physicians do not always capture all the symptoms experienced by patients, particularly fatigability. This is why a new tool has been developed: the MG symptoms PRO. This questionnaire allows patients to assess their own symptoms (fatigue, weakness of the eyes, mouth, breathing, muscle fatigability) in detail.

This research aims to better understand the effectiveness of treatments from the patients' perspective in order to improve their care.

The goal of the study is to evaluate the impact of Rozanolixizumab administration in real-world practice through the MG symptoms PRO questionnaire. This is an observational study, meaning that the medication is prescribed by the physician according to current regulations, and the study simply collects routine medical data during your follow-up, over a period of approximately 9 months.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU d'Angers
        • Ottaa yhteyttä:
      • Boulogne-sur-Mer, Ranska, 62231
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ch de Boulogne sur Mer
        • Ottaa yhteyttä:
      • Créteil, Ranska, 94000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hopital Henri Mondor
        • Ottaa yhteyttä:
          • Edoardo MALFATTI, PU-PH
          • Puhelinnumero: +33149812111
      • Garches, Ranska, 92380
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hôpital Raymond Pointcarré
        • Ottaa yhteyttä:
      • Grenoble, Ranska, 38700
      • Lille, Ranska, 59037
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU de Lille
        • Ottaa yhteyttä:
      • Lille, Ranska, 59000
        • Ei vielä rekrytointia
        • GHICL Saint Vincent de Paul
        • Ottaa yhteyttä:
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Ei vielä rekrytointia
        • Chu Dupuytren 1
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rouen, Ranska, 76031
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU Charles Nicolle
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU de Toulouse
        • Ottaa yhteyttä:
    • Alpes-maritimes
      • Nice, Alpes-maritimes, Ranska, 06000
        • Rekrytointi
        • Chu De Nice
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Patients affected by generalized Myasthenia Gravis with anti-AChR and anti-MUSK and treated with ROZ

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Male or female subjects aged ≥18 years;
  • Diagnosed with MG with confirmed documentation and supported by a physical exam and confirmed seropositivity for anti AChR or anti MUSK antibodies;
  • Meets the clinical criteria as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) for generalized MG class IIa, IIb, IIIa, and IIIb;
  • Patient suitable for ROZ treatment (IgG ≥ 5,5 g/l);
  • Patient naïve for ROZ treatment, or receiving the last dose more than 3 months prior inclusion;
  • MG-ADL score ≥ 3 (with ≥ 3 points of non-ocular symptoms);
  • Patient must have received all mandatory vaccinations according to local regulations prior to study enrollment;
  • Capable of understanding the written informed consent, and providing signed, dated, and witnessed written informed consent;
  • Willing and able to comply with scheduled visits, treatment plan, study restrictions, laboratory tests, contraceptive guidelines, and other study procedures;
  • Patient affiliated to a European social security system.

Exclusion Criteria:

  • Any current mental condition (psychiatric disorder, senility, or dementia) that, in the opinion of the investigator, may affect study compliance or prevent understanding of the aims, investigational procedures, or possible consequences of the study; and/or patient with a Mini-mental State evaluation (MMSE) of <25;
  • History of any illness or any clinical condition that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject;
  • History of ongoing malignancy (except basal cell and squamous cell carcinomas of the skin, or in situ carcinoma of the cervix uteri that have been completely excised and cured);
  • Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at inclusion;
  • Patient receiving concomitant treatment with rituximab, anti-FcRn, complement inhibitors and/or PLEX;
  • Patients discontinued from rituximab without respecting the administration rules of ROZ;
  • Patient with end-stage diseases or with a disease that will enable him to be evaluated and/or treated;
  • Patients with non-treated active infections;
  • Patients with hypersensitivity to the active substance(s) or to any of the excipients, specifically: histidine, histidine hydrochloride monohydrate, proline, polysorbate 80, or water for injections.
  • Subject, or close relative of the subject, is the investigator or a sub-investigator, research assistant, pharmacist, study coordinator, or other staff directly involved with the conduct of the study at that site;
  • Patient protected by law, under guardianship or curator ship, or not able to participate in a clinical study according to the article L.1121-16 of the French Public Health Code

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To assess in real-life the impact of the ROZ on MG symptoms PRO score in generalized MG patients with anti-AChR or anti-MUSK antibodies
Aikaikkuna: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO score (frome non to severe)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Evaluate the impact of real life on MG symptoms PRO global sub-scores physical fatigue
Aikaikkuna: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO sub-score physical fatigue (from none of the time to all the time)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on quality of life measured by MG-QOL15r
Aikaikkuna: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-QOL15r (MYASTHENIA GRAVIS QUALITY OF LIFE 15 REVISED) (from not at all to very much)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on patient general state, measured by the Patient-Acceptable Symptom State (PASS)
Aikaikkuna: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of PASS (PATIENT-ACCEPTABLE SYMPTOM STATE)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on the evolution of gMG after each cycle measured by MG-ADL score
Aikaikkuna: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-ADL score (MYASTHENIA GRAVIS ACTIVITIES OF DAILY LIVING) (from normal to most severe)
7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 25-PP-23

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa