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Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab) (REAL MG PRO)

31 de agosto de 2026 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

An Observational, Prospective, Multicenter, Open-label Study to Monitor the Evolution of Myasthenia Gravis Symptoms in Real-life in Patients With Anti-AChR and Anti-MUSK Generalised Myasthenia Gravis in Therapy With RYSTIGGO® (Rozanolixizumab)

Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare autoimmune disease (a disease in which the body attacks its own tissues) that causes muscle weakness and significant fatigue.

Current treatments (corticosteroids, plasma exchange, intravenous immunoglobulin infusions) improve symptoms in many patients. However, many continue to suffer from fatigue and fatigability that are not well measured by standard tools. Moreover, these treatments can cause significant long-term side effects, reducing quality of life.

New treatments such as Rozanolixizumab (ROZ) are now available. They act rapidly and are well tolerated, allowing better symptom control while reducing the risks associated with conventional treatments.

To properly evaluate these new treatments, it is essential to understand patients' perspectives on their effectiveness. The scales used by physicians do not always capture all the symptoms experienced by patients, particularly fatigability. This is why a new tool has been developed: the MG symptoms PRO. This questionnaire allows patients to assess their own symptoms (fatigue, weakness of the eyes, mouth, breathing, muscle fatigability) in detail.

This research aims to better understand the effectiveness of treatments from the patients' perspective in order to improve their care.

The goal of the study is to evaluate the impact of Rozanolixizumab administration in real-world practice through the MG symptoms PRO questionnaire. This is an observational study, meaning that the medication is prescribed by the physician according to current regulations, and the study simply collects routine medical data during your follow-up, over a period of approximately 9 months.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Miastenia Gravis Generalizada

Intervenção / Tratamento

Outro: Patients diagnosed with generalized myasthenia gravis and treated with Rozanolixizumab

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

França
- - Angers, França, 49933
    - Ainda não está recrutando
    - CHU d'Angers
    - Contato:
      
      Marco Spinazzi, PH
      
      Número de telefone: +33241357933
      
      E-mail: marco.spinazzi@chu-angers.fr
  - Boulogne-sur-Mer, França, 62231
    - Ainda não está recrutando
    - Ch de Boulogne sur Mer
    - Contato:
      
      Mathieu BATAILLE, PH
      
      Número de telefone: +321993056
      
      E-mail: m.bataille@ch-boulogne.fr
  - Créteil, França, 94000
    - Ainda não está recrutando
    - Hopital Henri Mondor
    - Contato:
      
      Edoardo MALFATTI, PU-PH
      
      Número de telefone: +33149812111
  - Garches, França, 92380
    - Ainda não está recrutando
    - Hôpital Raymond Pointcarré
    - Contato:
      
      Diane FRIEDMAN, PH
      
      Número de telefone: +33147107785
      
      E-mail: friedman.diane@aphp.fr
  - Grenoble, França, 38700
    - Ainda não está recrutando
    - CHU de GRENOBLE
    - Contato:
      
      Emmeline LAGRANGE, PH
      
      E-mail: elagrange@chu-grenoble.fr
  - Lille, França, 59037
    - Ainda não está recrutando
    - CHU de Lille
    - Contato:
      
      Céline TARD, PH
      
      Número de telefone: +330320444145
      
      E-mail: celine.tard@chu-lille.fr
  - Lille, França, 59000
    - Ainda não está recrutando
    - GHICL Saint Vincent de Paul
    - Contato:
      
      Julien Poupart, PH
      
      Número de telefone: +33320874901
      
      E-mail: poupart.julien@ghicl.net
  - Limoges, França, 87042
    - Ainda não está recrutando
    - Chu Dupuytren 1
    - Contato:
      
      Laurent MAGY, PU-PH
      
      Número de telefone: +33555056561
      
      E-mail: laurent.magy@unlim.fr
  - Rouen, França, 76031
    - Ainda não está recrutando
    - CHU Charles Nicolle
    - Contato:
      
      Anne-Laure BEDAT-MILLET, PH
      
      Número de telefone: +33232885721
      
      E-mail: anne-laure.millet@chu-rouen.fr
  - Toulouse, França, 31059
    - Ainda não está recrutando
    - CHU de Toulouse
    - Contato:
      
      Blandine ACKET, PH
      
      Número de telefone: +33561779989
      
      E-mail: acket.b@chu-toulouse.fr
- Alpes-maritimes
  - Nice, Alpes-maritimes, França, 06000
    - Recrutamento
    - Chu De Nice
    - Contato:
      
      Sabrina SACCONI
      
      Número de telefone: 0492035757
      
      E-mail: sacconi.s@chu-nice.fr
    - Contato:
      
      Sabrina SACCONI, pu-ph
      
      Número de telefone: +33 4 92 03 57 57
      
      E-mail: sacconi.s@chu-nice.fr

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Patients affected by generalized Myasthenia Gravis with anti-AChR and anti-MUSK and treated with ROZ

Descrição

Inclusion Criteria:

Male or female subjects aged ≥18 years;
Diagnosed with MG with confirmed documentation and supported by a physical exam and confirmed seropositivity for anti AChR or anti MUSK antibodies;
Meets the clinical criteria as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America (MFGA) for generalized MG class IIa, IIb, IIIa, and IIIb;
Patient suitable for ROZ treatment (IgG ≥ 5,5 g/l);
Patient naïve for ROZ treatment, or receiving the last dose more than 3 months prior inclusion;
MG-ADL score ≥ 3 (with ≥ 3 points of non-ocular symptoms);
Patient must have received all mandatory vaccinations according to local regulations prior to study enrollment;
Capable of understanding the written informed consent, and providing signed, dated, and witnessed written informed consent;
Willing and able to comply with scheduled visits, treatment plan, study restrictions, laboratory tests, contraceptive guidelines, and other study procedures;
Patient affiliated to a European social security system.

Exclusion Criteria:

Any current mental condition (psychiatric disorder, senility, or dementia) that, in the opinion of the investigator, may affect study compliance or prevent understanding of the aims, investigational procedures, or possible consequences of the study; and/or patient with a Mini-mental State evaluation (MMSE) of <25;
History of any illness or any clinical condition that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject;
History of ongoing malignancy (except basal cell and squamous cell carcinomas of the skin, or in situ carcinoma of the cervix uteri that have been completely excised and cured);
Clinically significant uncontrolled active or chronic bacterial, viral, or fungal infection at inclusion;
Patient receiving concomitant treatment with rituximab, anti-FcRn, complement inhibitors and/or PLEX;
Patients discontinued from rituximab without respecting the administration rules of ROZ;
Patient with end-stage diseases or with a disease that will enable him to be evaluated and/or treated;
Patients with non-treated active infections;
Patients with hypersensitivity to the active substance(s) or to any of the excipients, specifically: histidine, histidine hydrochloride monohydrate, proline, polysorbate 80, or water for injections.
Subject, or close relative of the subject, is the investigator or a sub-investigator, research assistant, pharmacist, study coordinator, or other staff directly involved with the conduct of the study at that site;
Patient protected by law, under guardianship or curator ship, or not able to participate in a clinical study according to the article L.1121-16 of the French Public Health Code

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
To assess in real-life the impact of the ROZ on MG symptoms PRO score in generalized MG patients with anti-AChR or anti-MUSK antibodies Prazo: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months	To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO score (frome non to severe)	7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Evaluate the impact of real life on MG symptoms PRO global sub-scores physical fatigue Prazo: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months	To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG symptoms PRO sub-score physical fatigue (from none of the time to all the time)	7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on quality of life measured by MG-QOL15r Prazo: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months	To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-QOL15r (MYASTHENIA GRAVIS QUALITY OF LIFE 15 REVISED) (from not at all to very much)	7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on patient general state, measured by the Patient-Acceptable Symptom State (PASS) Prazo: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months	To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of PASS (PATIENT-ACCEPTABLE SYMPTOM STATE)	7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months
Evaluate the impact of real life on the evolution of gMG after each cycle measured by MG-ADL score Prazo: 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months	To monitor 7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months the change from baseline of MG-ADL score (MYASTHENIA GRAVIS ACTIVITIES OF DAILY LIVING) (from normal to most severe)	7 days after the end of every cycle of treatment for 9 months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

6 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

25-PP-23

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .