このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

A Widely Inclusive, Hybrid-Decentralized Pilot Trial Utilizing β-hydroxy-β-methylbutyrate to Lower IGFBP7 Levels in People With ALS

2026年5月11日 更新者：Duke University
This is an open label trial of a supplement called HMB in patients with ALS. The researchers are evaluating its safety and tolerability, as well as its ability to lower insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) and Neurofilament light chain levels (NFL) and to slow ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R) progression.

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

This will be a widely inclusive, three-center, open-label pilot trial enrolling 100 people living with ALS. Duke (25 participants) and Temple (25 participants) will be traditional sites that consent, screen and follow participants in person, Everything ALS (50 participants) will be a decentralized site providing virtual consenting, screening and follow up. The total time commitment will be 9 months. All participants who pass screening will provide demographics, disease characteristics, co-morbidities, and concomitant medications. They will have a baseline ALSFRS-R score obtained, a baseline slope of Listener Effort Prediction Model (LEPM)-predicted Listener Effort (LE) progression, and Motor Movement Exam (MME) score. For those who enroll at Duke or Temple, blood will be drawn for neurofilament light chain (NfL) and IGFBP7 levels. For patients at Duke or Temple who consent to lumbar puncture, CSF will be drawn for NfL and IGFBP7 levels as well. Each month after baseline, participants will be contacted by phone by each site's study coordinator to review adverse events, new co-morbidities, and concomitant medications, and to generate a new clinician-administered ALSFRS-R score. For Duke and Temple participants, at month 1, 3 and 6 they will be asked to return for in person blood draws for NfL and IGFBP7 levels. Those who sign the additional consent for lumbar punctures will have CSF drawn as well and this will be checked for NfL and IGFBP7 levels at month 3, too. LSFRS-R is routinely measured as part of clinical care. All of the described blood tests and investigational treatments are being performed exclusively for research purposes. HMB will be given at a dose of 3g daily.

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Richard Bedlack, MD, PhD
        • コンタクト：
    • Pennsylvania

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Inclusion Criteria:

  1. Male or female aged at least 18 years.
  2. Sporadic or familial ALS diagnosed as per Gold Coast Criteria (37).
  3. Patient is able to understand and express informed consent (in the opinion of the site investigator).
  4. Patient is able to read and write English.
  5. Patient is expected to survive for the duration of the trial.
  6. Women must not be pregnant (will have evidence of a negative pregnancy test obtained by study team at baseline, or by local physician within past 7 days or be post-menopausal)
  7. Women must not be able to become pregnant (e.g., post-menopausal, surgically sterile, or using adequate birth control methods) for the duration of the study and three months after study completion. Adequate contraception includes abstinence, hormonal contraception (oral contraception, implanted contraception, injected contraception, or other hormonal contraception, for example patch or contraceptive ring), intrauterine device (IUD) in place for ≥ 3 months, barrier method in conjunction with spermicide, or another adequate method.

Exclusion Criteria:

  1. Actively or recently (within past 30 days) participating in another intervention trial.
  2. Currently or recently (within 30 days) taking HMB
  3. Prior side effects from HMB deemed to be significant by the investigator
  4. Patient has a medical or psychiatric illness that could in the investigator's opinion interfere with the patient's ability to participate in this study.
  5. Pregnant women or women currently breastfeeding.
  6. Elevated serum calcium or vitamin D levels.
  7. Life expectancy shorter than the duration of the trial.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB) administration
薬：β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB)
Our source of HMB will be Life Extension's "Wellness Code Muscle Strength & Restore Formula. The dose will be 3g daily, which has previously been shown to be safe and well-tolerated, and to reduce IGFBP7 blood levels in humans.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R)
時間枠：Baseline, month 3, month 9
A quickly administered (five minute) ordinal rating scale (ratings 0-4) used to determine patients' assessments of their capability and independence in 12 functional activities. All 12 activities are relevant to people living with ALS.The ALSFRS-R declines linearly with time over a wide range during the course of ALS and it has been validated for telephone use. The ALSFRS-R Range is 0-48. The more points, the better the person is functioning.
Baseline, month 3, month 9
Speech (Listener Effort)
時間枠：Baseline, month 3, month 9
Listener effort (LE) is a perceptual rating of the amount of work necessary for a listener to understand speech, rated by an expert speech-language pathologist on a visual analog scale from 0 (easily understood) - 100 (unintelligible even with full effort) and it has proven to be one of the most robust overall measures of dysarthria.
Baseline, month 3, month 9

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Neurofilament Light Chain levels (blood)
時間枠：Baseline, month 3, and month 6
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3, and month 6
Neurofilament Light Chain levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
時間枠：Baseline, month 3
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (blood)
時間枠：Baseline, month 3 and month 6
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3 and month 6
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
時間枠：Baseline, month 3
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3
Frequency of ALS reversals
時間枠：6 months
Frequency of ALS reversals will be calculated as the number of participants who have an ALSFRS-R score that improves by 4 points or more over 6 months of treatment.
6 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Duke University

協力者

Temple University

捜査官

  • 主任研究者：Richard Bedlack, MD, PhD、Duke University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年7月1日

一次修了 (推定)

2026年7月1日

研究の完了 (推定)

2026年8月1日

試験登録日

最初に提出

2026年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月11日

最初の投稿 (実際)

2026年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月11日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Pro00120054

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB)の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Estonia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する