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A Widely Inclusive, Hybrid-Decentralized Pilot Trial Utilizing β-hydroxy-β-methylbutyrate to Lower IGFBP7 Levels in People With ALS

11 de maio de 2026 atualizado por: Duke University
This is an open label trial of a supplement called HMB in patients with ALS. The researchers are evaluating its safety and tolerability, as well as its ability to lower insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) and Neurofilament light chain levels (NFL) and to slow ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R) progression.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This will be a widely inclusive, three-center, open-label pilot trial enrolling 100 people living with ALS. Duke (25 participants) and Temple (25 participants) will be traditional sites that consent, screen and follow participants in person, Everything ALS (50 participants) will be a decentralized site providing virtual consenting, screening and follow up. The total time commitment will be 9 months. All participants who pass screening will provide demographics, disease characteristics, co-morbidities, and concomitant medications. They will have a baseline ALSFRS-R score obtained, a baseline slope of Listener Effort Prediction Model (LEPM)-predicted Listener Effort (LE) progression, and Motor Movement Exam (MME) score. For those who enroll at Duke or Temple, blood will be drawn for neurofilament light chain (NfL) and IGFBP7 levels. For patients at Duke or Temple who consent to lumbar puncture, CSF will be drawn for NfL and IGFBP7 levels as well. Each month after baseline, participants will be contacted by phone by each site's study coordinator to review adverse events, new co-morbidities, and concomitant medications, and to generate a new clinician-administered ALSFRS-R score. For Duke and Temple participants, at month 1, 3 and 6 they will be asked to return for in person blood draws for NfL and IGFBP7 levels. Those who sign the additional consent for lumbar punctures will have CSF drawn as well and this will be checked for NfL and IGFBP7 levels at month 3, too. LSFRS-R is routinely measured as part of clinical care. All of the described blood tests and investigational treatments are being performed exclusively for research purposes. HMB will be given at a dose of 3g daily.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Richard Bedlack, MD, PhD
        • Contato:
    • Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. Male or female aged at least 18 years.
  2. Sporadic or familial ALS diagnosed as per Gold Coast Criteria (37).
  3. Patient is able to understand and express informed consent (in the opinion of the site investigator).
  4. Patient is able to read and write English.
  5. Patient is expected to survive for the duration of the trial.
  6. Women must not be pregnant (will have evidence of a negative pregnancy test obtained by study team at baseline, or by local physician within past 7 days or be post-menopausal)
  7. Women must not be able to become pregnant (e.g., post-menopausal, surgically sterile, or using adequate birth control methods) for the duration of the study and three months after study completion. Adequate contraception includes abstinence, hormonal contraception (oral contraception, implanted contraception, injected contraception, or other hormonal contraception, for example patch or contraceptive ring), intrauterine device (IUD) in place for ≥ 3 months, barrier method in conjunction with spermicide, or another adequate method.

Exclusion Criteria:

  1. Actively or recently (within past 30 days) participating in another intervention trial.
  2. Currently or recently (within 30 days) taking HMB
  3. Prior side effects from HMB deemed to be significant by the investigator
  4. Patient has a medical or psychiatric illness that could in the investigator's opinion interfere with the patient's ability to participate in this study.
  5. Pregnant women or women currently breastfeeding.
  6. Elevated serum calcium or vitamin D levels.
  7. Life expectancy shorter than the duration of the trial.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB) administration
Medicamento: β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB)
Our source of HMB will be Life Extension's "Wellness Code Muscle Strength & Restore Formula. The dose will be 3g daily, which has previously been shown to be safe and well-tolerated, and to reduce IGFBP7 blood levels in humans.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R)
Prazo: Baseline, month 3, month 9
A quickly administered (five minute) ordinal rating scale (ratings 0-4) used to determine patients' assessments of their capability and independence in 12 functional activities. All 12 activities are relevant to people living with ALS.The ALSFRS-R declines linearly with time over a wide range during the course of ALS and it has been validated for telephone use. The ALSFRS-R Range is 0-48. The more points, the better the person is functioning.
Baseline, month 3, month 9
Speech (Listener Effort)
Prazo: Baseline, month 3, month 9
Listener effort (LE) is a perceptual rating of the amount of work necessary for a listener to understand speech, rated by an expert speech-language pathologist on a visual analog scale from 0 (easily understood) - 100 (unintelligible even with full effort) and it has proven to be one of the most robust overall measures of dysarthria.
Baseline, month 3, month 9

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Neurofilament Light Chain levels (blood)
Prazo: Baseline, month 3, and month 6
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3, and month 6
Neurofilament Light Chain levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
Prazo: Baseline, month 3
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (blood)
Prazo: Baseline, month 3 and month 6
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3 and month 6
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
Prazo: Baseline, month 3
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3
Frequency of ALS reversals
Prazo: 6 months
Frequency of ALS reversals will be calculated as the number of participants who have an ALSFRS-R score that improves by 4 points or more over 6 months of treatment.
6 months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Duke University

Colaboradores

Temple University

Investigadores

  • Investigador principal: Richard Bedlack, MD, PhD, Duke University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

15 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00120054

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

  • RJK Biopharma Ltd
    Peking University Third Hospital
    Ativo, não recrutando
    Estudo clínico de fase I para avaliar a segurança e eficácia de uma única injeção intratecal de RJK002 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA)
    Esclerose Lateral Amiotrófica Als
    China
  • ALS Therapy Development Institute
    Recrutamento
    ALS Research Collaborative (ARC)
    ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) | Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Doença do neurônio motor, esclerose lateral amiotrófica | ALS com demência frontotemporal (ALS/FTD)
    Estados Unidos
  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... e outros colaboradores
    Concluído
    Answer ALS: Iniciativa individualizada para descoberta de ALS (AnswerALS)
    Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Atrofia Muscular Progressiva | Controles Saudáveis | ALS de braço mangual | Amiotrofia monomélica | Portadores assintomáticos do gene da ELA
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Concluído
    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Lou Gehrig | Esclerose Lateral Primária (PLS) | Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Doença do Neurônio Motor (MND) | ELA Esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... e outros colaboradores
    Concluído
    Pesquisa avançada e tratamento para degeneração lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | FTLD | Demência Frontotemporal (FTD) | Síndrome PPA | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... e outros colaboradores
    Recrutamento
    ARTFL LEFFTDS Degeneração Lobar Frontotemporal Longitudinal (ALLFTD)
    Esclerose Lateral Amiotrófica | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | Demência Frontotemporal Relacionada ao GRN | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva Primária... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
    Recrutamento
    PET de Ultra-Alta Resolução no Envelhecimento, Neurodegeneração e Perturbações Psicóticas
    MSA - Atrofia de Múltiplos Sistemas | Demência com corpos de Lewy (DLB) | Demência de Alzheimer (DA) | PSP - Paralisia Supranuclear Progressiva | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Mal de Parkinson | Distúrbio Comportamental do Sono REM (iRBD) | ELA - Esclerose Lateral Amiotrófica | Perturbação... e outras condições
    Bélgica

Ensaios clínicos em β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB)

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