Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilot Trial Utilizing β-hydroxy-β-methylbutyrate to Lower IGFBP7 Levels in People With ALS (ROAR HMB)

2 september 2026 bijgewerkt door: Duke University

A Widely Inclusive, Hybrid-Decentralized Pilot Trial Utilizing β-hydroxy-β-methylbutyrate to Lower IGFBP7 Levels in People With ALS

This is an open label trial of a supplement called HMB in patients with ALS. The researchers are evaluating its safety and tolerability, as well as its ability to lower insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) and Neurofilament light chain levels (NFL) and to slow ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R) progression.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This will be a widely inclusive, three-center, open-label pilot trial enrolling 100 people living with ALS. Duke (25 participants) and Temple (25 participants) will be traditional sites that consent, screen and follow participants in person, Everything ALS (50 participants) will be a decentralized site providing virtual consenting, screening and follow up. The total time commitment will be 9 months. All participants who pass screening will provide demographics, disease characteristics, co-morbidities, and concomitant medications. They will have a baseline ALSFRS-R score obtained, a baseline slope of Listener Effort Prediction Model (LEPM)-predicted Listener Effort (LE) progression, and Motor Movement Exam (MME) score. For those who enroll at Duke or Temple, blood will be drawn for neurofilament light chain (NfL) and IGFBP7 levels. For patients at Duke or Temple who consent to lumbar puncture, CSF will be drawn for NfL and IGFBP7 levels as well. Each month after baseline, participants will be contacted by phone by each site's study coordinator to review adverse events, new co-morbidities, and concomitant medications, and to generate a new clinician-administered ALSFRS-R score. For Duke and Temple participants, at month 1, 3 and 6 they will be asked to return for in person blood draws for NfL and IGFBP7 levels. Those who sign the additional consent for lumbar punctures will have CSF drawn as well and this will be checked for NfL and IGFBP7 levels at month 3, too. LSFRS-R is routinely measured as part of clinical care. All of the described blood tests and investigational treatments are being performed exclusively for research purposes. HMB will be given at a dose of 3g daily.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Bedlack, MD, PhD
        • Contact:
    • Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Male or female aged at least 18 years.
  2. Sporadic or familial ALS diagnosed as per Gold Coast Criteria (37).
  3. Patient is able to understand and express informed consent (in the opinion of the site investigator).
  4. Patient is able to read and write English.
  5. Patient is expected to survive for the duration of the trial.
  6. Women must not be pregnant (will have evidence of a negative pregnancy test obtained by study team at baseline, or by local physician within past 7 days or be post-menopausal)
  7. Women must not be able to become pregnant (e.g., post-menopausal, surgically sterile, or using adequate birth control methods) for the duration of the study and three months after study completion. Adequate contraception includes abstinence, hormonal contraception (oral contraception, implanted contraception, injected contraception, or other hormonal contraception, for example patch or contraceptive ring), intrauterine device (IUD) in place for ≥ 3 months, barrier method in conjunction with spermicide, or another adequate method.

Exclusion Criteria:

  1. Actively or recently (within past 30 days) participating in another intervention trial.
  2. Currently or recently (within 30 days) taking HMB
  3. Prior side effects from HMB deemed to be significant by the investigator
  4. Patient has a medical or psychiatric illness that could in the investigator's opinion interfere with the patient's ability to participate in this study.
  5. Pregnant women or women currently breastfeeding.
  6. Elevated serum calcium or vitamin D levels.
  7. Life expectancy shorter than the duration of the trial.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB) administration
Geneesmiddel: β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB)
Our source of HMB will be Life Extension's "Wellness Code Muscle Strength & Restore Formula. The dose will be 3g daily, which has previously been shown to be safe and well-tolerated, and to reduce IGFBP7 blood levels in humans.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Baseline, month 3, month 9
A quickly administered (five minute) ordinal rating scale (ratings 0-4) used to determine patients' assessments of their capability and independence in 12 functional activities. All 12 activities are relevant to people living with ALS.The ALSFRS-R declines linearly with time over a wide range during the course of ALS and it has been validated for telephone use. The ALSFRS-R Range is 0-48. The more points, the better the person is functioning.
Baseline, month 3, month 9
Speech (Listener Effort)
Tijdsspanne: Baseline, month 3, month 9
Listener effort (LE) is a perceptual rating of the amount of work necessary for a listener to understand speech, rated by an expert speech-language pathologist on a visual analog scale from 0 (easily understood) - 100 (unintelligible even with full effort) and it has proven to be one of the most robust overall measures of dysarthria.
Baseline, month 3, month 9

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neurofilament Light Chain levels (blood)
Tijdsspanne: Baseline, month 3, and month 6
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3, and month 6
Neurofilament Light Chain levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
Tijdsspanne: Baseline, month 3
Neurofilaments are neuron-specific components of the cytoskeleton. They exist in heavy, medium, and light chain forms. Neurofilament light chain levels are elevated in the spinal fluid and the blood of patients with ALS and other neurodegenerative diseases, and higher levels predict more severe disease progression.
Baseline, month 3
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (blood)
Tijdsspanne: Baseline, month 3 and month 6
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3 and month 6
Insulin-like growth-factor binding protein 7 (IGFBP7) levels (Cerebrospinal fluid (CSF))
Tijdsspanne: Baseline, month 3
Non-competitive inhibitor of the IGF-1 receptor
Baseline, month 3
Frequency of ALS reversals
Tijdsspanne: 6 months
Frequency of ALS reversals will be calculated as the number of participants who have an ALSFRS-R score that improves by 4 points or more over 6 months of treatment.
6 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Duke University

Medewerkers

Temple University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard Bedlack, MD, PhD, Duke University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00120054

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren