An OLIP Study (Open Label Individual Patient) of Nusinersen in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen
2026年9月22日 更新者:Craig Campbell、London Health Sciences Centre Research Institute OR Lawson Research Institute of St. Joseph's
An Open Label Individual Patient (OLIP) Study of Nusinersen (BIIB058) in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen
This study is an open label individual patient study of the drug Nusinsersen.
調査の概要
詳細な説明
This is a Single Patient Study (SPS)/Open Label Individual Patient (OLIP) long-term extension study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of nusinersen administered by intrathecal injection at a higher dose (28 mg maintenance) for up to 5 years to a participant who has previously participated in Biogen Study 232SM302.
研究の種類
介入
入学 (推定)
1
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Cara Grobbecker
- 電話番号:56216 519-685-8500
- メール:cara.grobbecker@lhsc.on.ca
研究場所
-
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
Inclusion Criteria:
- Signed informed consent of parent(s) or legal guardian(s) and signed informed assent of the participant, if indicated per participant's capacity to assent and institutional guidelines.
- Completion of Study 232SM302.
- Ability to complete all study procedures, measurements, and visits, and parent(s) or legal guardian(s)/participant has adequately supportive psychosocial circumstances, in the opinion of the Investigator.
- Meets age-appropriate institutional criteria for the use of anesthesia/sedation, if use is planned for study procedures (as assessed by the Investigator and either anesthesiologist or pulmonologist).
- All female participants of childbearing potential (defined as any female physiologically capable of becoming pregnant) and all male participants of reproductive age must practice effective contraception.
Exclusion Criteria:
- Any new condition or worsening of an existing condition that, according to the Investigator, would make the participant unsuitable for inclusion, could interfere with the assessment of safety, or would compromise the ability of the participant to undergo study procedures.
- Treatment with another investigational therapy or enrollment in another interventional clinical study after the final dose in Study 232SM302.
- Treatment with an approved therapy for Spinal Muscular Atrophy after the final dose in Study 232SM302.
- History of systemic hypersensitivity reaction to nusinersen, the excipients contained in the formulation, and if appropriate, any diagnostic agents to be administered during the study.
- Participants who are pregnant or currently breastfeeding and those intending to become pregnant during the study.
- The participant's parent(s) or legal guardian(s) is not willing or able to meet guidelines in the consensus statement for standard of care in Spinal Muscular Atrophy [Finkel 2018; Mercuri 2018] or provide nutritional and respiratory support throughout the study, per the Investigator's judgment.
- Other unspecified reasons that, in the opinion of the Investigator, make the participant unsuitable for enrollment.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的:Open label
Open label |
Nusinersen intrathecal injection |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Long-term safety and tolerability of Nusinersen 28mg dosing through adverse events experienced
時間枠:From enrollment to the end of treatment of one year
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The descriptors of adverse events experienced |
From enrollment to the end of treatment of one year
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年9月17日
一次修了 (推定)
2028年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2026年9月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年9月22日
最初の投稿 (実際)
2026年9月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月22日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。