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An OLIP Study (Open Label Individual Patient) of Nusinersen in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen

An Open Label Individual Patient (OLIP) Study of Nusinersen (BIIB058) in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen

This study is an open label individual patient study of the drug Nusinsersen.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This is a Single Patient Study (SPS)/Open Label Individual Patient (OLIP) long-term extension study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of nusinersen administered by intrathecal injection at a higher dose (28 mg maintenance) for up to 5 years to a participant who has previously participated in Biogen Study 232SM302.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

1

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Signed informed consent of parent(s) or legal guardian(s) and signed informed assent of the participant, if indicated per participant's capacity to assent and institutional guidelines.
  2. Completion of Study 232SM302.
  3. Ability to complete all study procedures, measurements, and visits, and parent(s) or legal guardian(s)/participant has adequately supportive psychosocial circumstances, in the opinion of the Investigator.
  4. Meets age-appropriate institutional criteria for the use of anesthesia/sedation, if use is planned for study procedures (as assessed by the Investigator and either anesthesiologist or pulmonologist).
  5. All female participants of childbearing potential (defined as any female physiologically capable of becoming pregnant) and all male participants of reproductive age must practice effective contraception.

Exclusion Criteria:

  1. Any new condition or worsening of an existing condition that, according to the Investigator, would make the participant unsuitable for inclusion, could interfere with the assessment of safety, or would compromise the ability of the participant to undergo study procedures.
  2. Treatment with another investigational therapy or enrollment in another interventional clinical study after the final dose in Study 232SM302.
  3. Treatment with an approved therapy for Spinal Muscular Atrophy after the final dose in Study 232SM302.
  4. History of systemic hypersensitivity reaction to nusinersen, the excipients contained in the formulation, and if appropriate, any diagnostic agents to be administered during the study.
  5. Participants who are pregnant or currently breastfeeding and those intending to become pregnant during the study.
  6. The participant's parent(s) or legal guardian(s) is not willing or able to meet guidelines in the consensus statement for standard of care in Spinal Muscular Atrophy [Finkel 2018; Mercuri 2018] or provide nutritional and respiratory support throughout the study, per the Investigator's judgment.
  7. Other unspecified reasons that, in the opinion of the Investigator, make the participant unsuitable for enrollment.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Open label

Open label

Nusinersen intrathecal injection

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Long-term safety and tolerability of Nusinersen 28mg dosing through adverse events experienced
Periodo de tiempo: From enrollment to the end of treatment of one year

The descriptors of adverse events experienced

From enrollment to the end of treatment of one year

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

17 de septiembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de septiembre de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de septiembre de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

We have no plans to publish the data.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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