- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT07838779
An OLIP Study (Open Label Individual Patient) of Nusinersen in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen
An Open Label Individual Patient (OLIP) Study of Nusinersen (BIIB058) in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen
This study is an open label individual patient study of the drug Nusinsersen.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
This is a Single Patient Study (SPS)/Open Label Individual Patient (OLIP) long-term extension study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of nusinersen administered by intrathecal injection at a higher dose (28 mg maintenance) for up to 5 years to a participant who has previously participated in Biogen Study 232SM302.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Cara Grobbecker
- Номер телефона: 56216 519-685-8500
- Электронная почта: cara.grobbecker@lhsc.on.ca
Места учебы
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Inclusion Criteria:
- Signed informed consent of parent(s) or legal guardian(s) and signed informed assent of the participant, if indicated per participant's capacity to assent and institutional guidelines.
- Completion of Study 232SM302.
- Ability to complete all study procedures, measurements, and visits, and parent(s) or legal guardian(s)/participant has adequately supportive psychosocial circumstances, in the opinion of the Investigator.
- Meets age-appropriate institutional criteria for the use of anesthesia/sedation, if use is planned for study procedures (as assessed by the Investigator and either anesthesiologist or pulmonologist).
- All female participants of childbearing potential (defined as any female physiologically capable of becoming pregnant) and all male participants of reproductive age must practice effective contraception.
Exclusion Criteria:
- Any new condition or worsening of an existing condition that, according to the Investigator, would make the participant unsuitable for inclusion, could interfere with the assessment of safety, or would compromise the ability of the participant to undergo study procedures.
- Treatment with another investigational therapy or enrollment in another interventional clinical study after the final dose in Study 232SM302.
- Treatment with an approved therapy for Spinal Muscular Atrophy after the final dose in Study 232SM302.
- History of systemic hypersensitivity reaction to nusinersen, the excipients contained in the formulation, and if appropriate, any diagnostic agents to be administered during the study.
- Participants who are pregnant or currently breastfeeding and those intending to become pregnant during the study.
- The participant's parent(s) or legal guardian(s) is not willing or able to meet guidelines in the consensus statement for standard of care in Spinal Muscular Atrophy [Finkel 2018; Mercuri 2018] or provide nutritional and respiratory support throughout the study, per the Investigator's judgment.
- Other unspecified reasons that, in the opinion of the Investigator, make the participant unsuitable for enrollment.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Open label
Open label |
Nusinersen intrathecal injection |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Long-term safety and tolerability of Nusinersen 28mg dosing through adverse events experienced
Временное ограничение: From enrollment to the end of treatment of one year
|
The descriptors of adverse events experienced |
From enrollment to the end of treatment of one year
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Nusinersen OLIP-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
We have no plans to publish the data.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .