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An OLIP Study (Open Label Individual Patient) of Nusinersen in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen

An Open Label Individual Patient (OLIP) Study of Nusinersen (BIIB058) in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen

This study is an open label individual patient study of the drug Nusinsersen.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Description détaillée

This is a Single Patient Study (SPS)/Open Label Individual Patient (OLIP) long-term extension study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of nusinersen administered by intrathecal injection at a higher dose (28 mg maintenance) for up to 5 years to a participant who has previously participated in Biogen Study 232SM302.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

1

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  1. Signed informed consent of parent(s) or legal guardian(s) and signed informed assent of the participant, if indicated per participant's capacity to assent and institutional guidelines.
  2. Completion of Study 232SM302.
  3. Ability to complete all study procedures, measurements, and visits, and parent(s) or legal guardian(s)/participant has adequately supportive psychosocial circumstances, in the opinion of the Investigator.
  4. Meets age-appropriate institutional criteria for the use of anesthesia/sedation, if use is planned for study procedures (as assessed by the Investigator and either anesthesiologist or pulmonologist).
  5. All female participants of childbearing potential (defined as any female physiologically capable of becoming pregnant) and all male participants of reproductive age must practice effective contraception.

Exclusion Criteria:

  1. Any new condition or worsening of an existing condition that, according to the Investigator, would make the participant unsuitable for inclusion, could interfere with the assessment of safety, or would compromise the ability of the participant to undergo study procedures.
  2. Treatment with another investigational therapy or enrollment in another interventional clinical study after the final dose in Study 232SM302.
  3. Treatment with an approved therapy for Spinal Muscular Atrophy after the final dose in Study 232SM302.
  4. History of systemic hypersensitivity reaction to nusinersen, the excipients contained in the formulation, and if appropriate, any diagnostic agents to be administered during the study.
  5. Participants who are pregnant or currently breastfeeding and those intending to become pregnant during the study.
  6. The participant's parent(s) or legal guardian(s) is not willing or able to meet guidelines in the consensus statement for standard of care in Spinal Muscular Atrophy [Finkel 2018; Mercuri 2018] or provide nutritional and respiratory support throughout the study, per the Investigator's judgment.
  7. Other unspecified reasons that, in the opinion of the Investigator, make the participant unsuitable for enrollment.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Open label

Open label

Nusinersen intrathecal injection

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Long-term safety and tolerability of Nusinersen 28mg dosing through adverse events experienced
Délai: From enrollment to the end of treatment of one year

The descriptors of adverse events experienced

From enrollment to the end of treatment of one year

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

17 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 septembre 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2026

Première publication (Réel)

24 septembre 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

We have no plans to publish the data.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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