만성 육아종 질환 치료를 위한 수정된 줄기 세포 이식 절차

이 연구는 활동성 감염 환자의 만성 육아종증(CGD) 치료를 위한 새로운 줄기 세포 이식 절차의 안전성과 유효성을 조사할 것입니다. CGD는 환자를 생명을 위협하는 감염에 취약하게 만드는 감염과 싸우는 백혈구의 일종인 호중구의 유전 질환입니다. 항생제를 사용한 표준 치료, 때로는 수술이 항상 성공적인 것은 아니며 감염이 지속되는 환자는 장기적인 예후가 좋지 않습니다.

기증된 줄기 세포(백혈구, 적혈구 및 혈소판과 같은 다양한 혈액 성분으로 성숙되는 골수에서 생성된 세포)의 이식은 CGD를 치료할 수 있습니다. 그러나 이 절차는 고용량 화학 요법과 방사선으로 면역 체계를 완전히 억제해야 하기 때문에 특히 활동성 감염 환자의 경우 사망 위험이 큽니다. 또한 감염과 싸우는 백혈구의 또 다른 유형인 기증자의 림프구는 기증자 세포가 환자의 세포를 "이물질"로 "보고" 면역 체계를 구축하는 이식편대숙주병(GvHD)을 유발할 수 있습니다. 그들을 거부하는 반응. 이러한 위험을 줄이기 위해 이 연구의 환자들은 저용량 화학 요법과 무방사선 요법을 받게 될 것입니다. 또한 기증자의 림프구는 이식할 나머지 줄기 세포에서 제거되어 GvHD의 위험을 줄입니다.

활성 비바이러스 감염이 있는 1세에서 55세 사이의 CGD 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 그들은 병력, 신체 검사 및 혈액 검사(기증자와 유전자 일치의 적합성 검사 포함)를 받게 됩니다. 질병 상태를 평가하기 위해 골수 샘플을 채취합니다. 국소 마취하에 시행되는 이 검사는 특수 바늘을 사용하여 관골에서 골수를 뽑아냅니다. 중심 정맥 카테터(정맥에 삽입되는 유연한 플라스틱 튜브)는 치료가 시작되기 전에 배치됩니다. 혈액을 채취하고 수혈하고, 약물을 투여하고, 기증된 줄기세포를 주입하는 데 사용됩니다.

이식 수술 며칠 전에 환자는 일반적으로 사용되는 두 가지 항암제인 시클로포스파마이드와 플루다라빈으로 저용량 화학 요법을 시작합니다. 그들은 또한 기증된 세포의 거부를 방지하기 위해 항흉선세포 글로불린을 투여받을 것입니다. 이 컨디셔닝 요법이 완료되면 중앙선을 통해 줄기세포를 주입하게 됩니다. 거부반응을 예방하기 위해 줄기세포 이식 4일 전과 3개월 후에 환자에게 사이클로스포린을 투여합니다.

이식 후 약 3주 후에 환자는 퇴원하게 됩니다. 그들은 3개월 동안 매주 후속 클리닉 방문을 위해 돌아올 것이며 그 다음에는 매주 두 번 방문할 것입니다. 이러한 방문에는 증상 확인, 신체 검사 및 혈액 검사가 포함됩니다. 필요한 경우 수혈이 제공됩니다. 후속 방문은 이식 후 4, 6, 12, 18, 24, 30 및 36개월에, 또는 필요한 경우 더 자주, 그 다음에는 매년 방문하도록 예약됩니다.