Study of Biostate® in Children With Hemophilia A
2017년 8월 23일 업데이트: CSL Behring
A Phase III, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Haemophilia A
The objective of this study is to assess the efficacy and safety of a Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, and to investigate the pharmacokinetics of Biostate in children with haemophilia A.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
35
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
Inclusion Criteria:
- Male subjects between 0 and <12 years of age.
- Diagnosed with severe haemophilia A (FVIII:C <1%), and pre-treated for a minimum of 20 to 50 exposure days.
- Have evidence of vaccination against hepatitis A and B (or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunisation), as documented in the medical notes at enrolment.
- The subject and/or legal guardian understand(s) the nature of the study and has/have given written informed consent to participate in the study and is/are willing to comply with the protocol.
Exclusion Criteria:
- For all subjects at Day 1: Are actively bleeding.
- Have received an infusion of any FVIII product, cryoprecipitate, whole blood, plasma or desmopressin acetate in the 4 days prior to their dosing within the PK component.
- Have a known history of, or who are suspected of having FVIII inhibitors.
- Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of administration of the IMP.
- Have an impaired liver function ie, bilirubin >1.5 x upper limit of normal (ULN) and/or aspartate/alanine aminotransferase (AST/ALT) >2.5 x ULN (referring to limits of the laboratory that performs the determination) at Screening.
- Are human immunodeficiency virus [HIV]-1/-2 antibody positive with a viral load of >200/µL.
- Suffer from an acute or chronic medical condition, other than haemophilia A, which may, in the opinion of the Investigator, affect the conduct of the study.
- Suffering from von Willebrand disease (VWD) with von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) level <50 IU/dL at Screening.
- Have a known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to a plasma-derived FVIII product or to human albumin.
- Have participated in a clinical study or used an investigational compound in another study (eg, a new chemical entity not registered for clinical use) in the 3 months preceding the first day of IMP administration, or are planning to enter such a study during the study period.
- Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Biostate
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1 dose of 50 IU FVIII/kg body weight of Biostate administered intravenously on Day 1 in the PK component, followed by the Efficacy component for continuation of Biostate therapy, as required for a minimum of 50 exposure days.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Subjective assessment of Haemostatic efficacy
기간: Over minimum of 50 exposure days
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Over minimum of 50 exposure days
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Incremental recovery of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Half-life of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Area under the concentration curve (AUC) of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Mean residence time (MRT) of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Volume of distribution at steady state (Vss) of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Maximum Plasma Concentration (Cmax) of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Minimum Plasma Concentration (Cmin) of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Time the maximum concentration occurs (tmax) of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Total clearance of the drug from the body (CL=dose/AUC) of FVIII
기간: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Number of infusions per bleeding event
기간: 1 day
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1 day
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Number of infusions per month
기간: 1 month
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1 month
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Number of infusions per year
기간: 1 year
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1 year
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Dose (IU/kg) per bleeding event
기간: 1 day
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1 day
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Dose (IU/kg) per month
기간: 1 month
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1 month
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Dose (IU/kg) per year
기간: 1 year
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1 year
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Frequency of adverse events (AEs)
기간: 6 months
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6 months
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Severity of AEs per subject
기간: 6 months
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6 months
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Severity of AEs per infusion
기간: 6 months
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6 months
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Relatedness of AEs per subject
기간: 6 months
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6 months
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Relatedness of AEs per infusion
기간: 6 months
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6 months
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Development of FVIII inhibitors
기간: Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
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Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 10월 26일
처음 게시됨 (추정)
2010년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 8월 23일
마지막으로 확인됨
2014년 7월 1일
추가 정보
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