Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Study of Biostate® in Children With Hemophilia A

23. srpna 2017 aktualizováno: CSL Behring

A Phase III, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Haemophilia A

The objective of this study is to assess the efficacy and safety of a Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, and to investigate the pharmacokinetics of Biostate in children with haemophilia A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bělorusko
      • Gomel, Bělorusko, 246040
        • Study Site
      • Minsk, Bělorusko, 223040
        • Study Site
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0179
        • Study Site
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Study Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Study Site
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko, 64000
        • Study Site
  • Ukrajina
      • Dnipropetrovsk, Ukrajina
        • Study Site
      • Lviv, Ukrajina
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male subjects between 0 and <12 years of age.
  • Diagnosed with severe haemophilia A (FVIII:C <1%), and pre-treated for a minimum of 20 to 50 exposure days.
  • Have evidence of vaccination against hepatitis A and B (or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunisation), as documented in the medical notes at enrolment.
  • The subject and/or legal guardian understand(s) the nature of the study and has/have given written informed consent to participate in the study and is/are willing to comply with the protocol.

Exclusion Criteria:

  • For all subjects at Day 1: Are actively bleeding.
  • Have received an infusion of any FVIII product, cryoprecipitate, whole blood, plasma or desmopressin acetate in the 4 days prior to their dosing within the PK component.
  • Have a known history of, or who are suspected of having FVIII inhibitors.
  • Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of administration of the IMP.
  • Have an impaired liver function ie, bilirubin >1.5 x upper limit of normal (ULN) and/or aspartate/alanine aminotransferase (AST/ALT) >2.5 x ULN (referring to limits of the laboratory that performs the determination) at Screening.
  • Are human immunodeficiency virus [HIV]-1/-2 antibody positive with a viral load of >200/µL.
  • Suffer from an acute or chronic medical condition, other than haemophilia A, which may, in the opinion of the Investigator, affect the conduct of the study.
  • Suffering from von Willebrand disease (VWD) with von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) level <50 IU/dL at Screening.
  • Have a known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to a plasma-derived FVIII product or to human albumin.
  • Have participated in a clinical study or used an investigational compound in another study (eg, a new chemical entity not registered for clinical use) in the 3 months preceding the first day of IMP administration, or are planning to enter such a study during the study period.
  • Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Biostate
Biologický: Biostate
1 dose of 50 IU FVIII/kg body weight of Biostate administered intravenously on Day 1 in the PK component, followed by the Efficacy component for continuation of Biostate therapy, as required for a minimum of 50 exposure days.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Subjective assessment of Haemostatic efficacy
Časové okno: Over minimum of 50 exposure days
Over minimum of 50 exposure days
Incremental recovery of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Half-life of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Area under the concentration curve (AUC) of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Volume of distribution at steady state (Vss) of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Minimum Plasma Concentration (Cmin) of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Time the maximum concentration occurs (tmax) of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Total clearance of the drug from the body (CL=dose/AUC) of FVIII
Časové okno: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Number of infusions per bleeding event
Časové okno: 1 day
1 day
Number of infusions per month
Časové okno: 1 month
1 month
Number of infusions per year
Časové okno: 1 year
1 year
Dose (IU/kg) per bleeding event
Časové okno: 1 day
1 day
Dose (IU/kg) per month
Časové okno: 1 month
1 month
Dose (IU/kg) per year
Časové okno: 1 year
1 year

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frequency of adverse events (AEs)
Časové okno: 6 months
6 months
Severity of AEs per subject
Časové okno: 6 months
6 months
Severity of AEs per infusion
Časové okno: 6 months
6 months
Relatedness of AEs per subject
Časové okno: 6 months
6 months
Relatedness of AEs per infusion
Časové okno: 6 months
6 months
Development of FVIII inhibitors
Časové okno: Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Spolupracovníci

Parexel

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

27. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. srpna 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSLCT-BIO-08-53
  • 1495 (Recep Tayyip Erdogan University, Department of Scientific Research Project)
  • 2009-015112-18 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Biostate

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit