Study of Biostate® in Children With Hemophilia A
2017年8月23日 更新者：CSL Behring
A Phase III, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Haemophilia A
The objective of this study is to assess the efficacy and safety of a Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, and to investigate the pharmacokinetics of Biostate in children with haemophilia A.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
35
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
Inclusion Criteria:
- Male subjects between 0 and <12 years of age.
- Diagnosed with severe haemophilia A (FVIII:C <1%), and pre-treated for a minimum of 20 to 50 exposure days.
- Have evidence of vaccination against hepatitis A and B (or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunisation), as documented in the medical notes at enrolment.
- The subject and/or legal guardian understand(s) the nature of the study and has/have given written informed consent to participate in the study and is/are willing to comply with the protocol.
Exclusion Criteria:
- For all subjects at Day 1: Are actively bleeding.
- Have received an infusion of any FVIII product, cryoprecipitate, whole blood, plasma or desmopressin acetate in the 4 days prior to their dosing within the PK component.
- Have a known history of, or who are suspected of having FVIII inhibitors.
- Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of administration of the IMP.
- Have an impaired liver function ie, bilirubin >1.5 x upper limit of normal (ULN) and/or aspartate/alanine aminotransferase (AST/ALT) >2.5 x ULN (referring to limits of the laboratory that performs the determination) at Screening.
- Are human immunodeficiency virus [HIV]-1/-2 antibody positive with a viral load of >200/µL.
- Suffer from an acute or chronic medical condition, other than haemophilia A, which may, in the opinion of the Investigator, affect the conduct of the study.
- Suffering from von Willebrand disease (VWD) with von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) level <50 IU/dL at Screening.
- Have a known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to a plasma-derived FVIII product or to human albumin.
- Have participated in a clinical study or used an investigational compound in another study (eg, a new chemical entity not registered for clinical use) in the 3 months preceding the first day of IMP administration, or are planning to enter such a study during the study period.
- Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：Biostate
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1 dose of 50 IU FVIII/kg body weight of Biostate administered intravenously on Day 1 in the PK component, followed by the Efficacy component for continuation of Biostate therapy, as required for a minimum of 50 exposure days.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Subjective assessment of Haemostatic efficacy
時間枠：Over minimum of 50 exposure days
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Over minimum of 50 exposure days
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Incremental recovery of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Half-life of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Area under the concentration curve (AUC) of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Mean residence time (MRT) of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Volume of distribution at steady state (Vss) of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Maximum Plasma Concentration (Cmax) of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Minimum Plasma Concentration (Cmin) of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Time the maximum concentration occurs (tmax) of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Total clearance of the drug from the body (CL=dose/AUC) of FVIII
時間枠：Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Number of infusions per bleeding event
時間枠：1 day
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1 day
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Number of infusions per month
時間枠：1 month
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1 month
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Number of infusions per year
時間枠：1 year
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1 year
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Dose (IU/kg) per bleeding event
時間枠：1 day
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1 day
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Dose (IU/kg) per month
時間枠：1 month
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1 month
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Dose (IU/kg) per year
時間枠：1 year
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1 year
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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Frequency of adverse events (AEs)
時間枠：6 months
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6 months
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Severity of AEs per subject
時間枠：6 months
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6 months
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Severity of AEs per infusion
時間枠：6 months
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6 months
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|
Relatedness of AEs per subject
時間枠：6 months
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6 months
|
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Relatedness of AEs per infusion
時間枠：6 months
|
6 months
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Development of FVIII inhibitors
時間枠：Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
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Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年8月1日
一次修了 (実際)
2014年7月1日
研究の完了 (実際)
2014年7月1日
試験登録日
最初に提出
2010年10月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年10月26日
最初の投稿 (見積もり)
2010年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年8月23日
最終確認日
2014年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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