- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01229007
Study of Biostate® in Children With Hemophilia A
23 agosto 2017 aggiornato da: CSL Behring
A Phase III, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Haemophilia A
The objective of this study is to assess the efficacy and safety of a Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, and to investigate the pharmacokinetics of Biostate in children with haemophilia A.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
35
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Gomel, Bielorussia, 246040
- Study Site
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Minsk, Bielorussia, 223040
- Study Site
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Tbilisi, Georgia, 0179
- Study Site
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Guatemala, Guatemala, 01010
- Study Site
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Beirut, Libano
- Study Site
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Monterrey, Messico, 64000
- Study Site
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Dnipropetrovsk, Ucraina
- Study Site
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Lviv, Ucraina
- Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 12 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Male subjects between 0 and <12 years of age.
- Diagnosed with severe haemophilia A (FVIII:C <1%), and pre-treated for a minimum of 20 to 50 exposure days.
- Have evidence of vaccination against hepatitis A and B (or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunisation), as documented in the medical notes at enrolment.
- The subject and/or legal guardian understand(s) the nature of the study and has/have given written informed consent to participate in the study and is/are willing to comply with the protocol.
Exclusion Criteria:
- For all subjects at Day 1: Are actively bleeding.
- Have received an infusion of any FVIII product, cryoprecipitate, whole blood, plasma or desmopressin acetate in the 4 days prior to their dosing within the PK component.
- Have a known history of, or who are suspected of having FVIII inhibitors.
- Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of administration of the IMP.
- Have an impaired liver function ie, bilirubin >1.5 x upper limit of normal (ULN) and/or aspartate/alanine aminotransferase (AST/ALT) >2.5 x ULN (referring to limits of the laboratory that performs the determination) at Screening.
- Are human immunodeficiency virus [HIV]-1/-2 antibody positive with a viral load of >200/µL.
- Suffer from an acute or chronic medical condition, other than haemophilia A, which may, in the opinion of the Investigator, affect the conduct of the study.
- Suffering from von Willebrand disease (VWD) with von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) level <50 IU/dL at Screening.
- Have a known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to a plasma-derived FVIII product or to human albumin.
- Have participated in a clinical study or used an investigational compound in another study (eg, a new chemical entity not registered for clinical use) in the 3 months preceding the first day of IMP administration, or are planning to enter such a study during the study period.
- Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Biostate
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1 dose of 50 IU FVIII/kg body weight of Biostate administered intravenously on Day 1 in the PK component, followed by the Efficacy component for continuation of Biostate therapy, as required for a minimum of 50 exposure days.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Subjective assessment of Haemostatic efficacy
Lasso di tempo: Over minimum of 50 exposure days
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Over minimum of 50 exposure days
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Incremental recovery of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Half-life of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Area under the concentration curve (AUC) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Mean residence time (MRT) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Volume of distribution at steady state (Vss) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Maximum Plasma Concentration (Cmax) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Minimum Plasma Concentration (Cmin) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Time the maximum concentration occurs (tmax) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Total clearance of the drug from the body (CL=dose/AUC) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
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Number of infusions per bleeding event
Lasso di tempo: 1 day
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1 day
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Number of infusions per month
Lasso di tempo: 1 month
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1 month
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Number of infusions per year
Lasso di tempo: 1 year
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1 year
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Dose (IU/kg) per bleeding event
Lasso di tempo: 1 day
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1 day
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Dose (IU/kg) per month
Lasso di tempo: 1 month
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1 month
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Dose (IU/kg) per year
Lasso di tempo: 1 year
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1 year
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Frequency of adverse events (AEs)
Lasso di tempo: 6 months
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6 months
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Severity of AEs per subject
Lasso di tempo: 6 months
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6 months
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Severity of AEs per infusion
Lasso di tempo: 6 months
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6 months
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Relatedness of AEs per subject
Lasso di tempo: 6 months
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6 months
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Relatedness of AEs per infusion
Lasso di tempo: 6 months
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6 months
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Development of FVIII inhibitors
Lasso di tempo: Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
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Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 ottobre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 ottobre 2010
Primo Inserito (Stima)
27 ottobre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 agosto 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 agosto 2017
Ultimo verificato
1 luglio 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSLCT-BIO-08-53
- 1495 (Altro identificatore: CSL Behring)
- 2009-015112-18 (Numero EudraCT)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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