R117H-CF 막간 전도도 조절기(CFTR) 돌연변이(KONDUCT)가 있는 낭포성 섬유증(CF) 피험자에 대한 Ivacaftor 연구 (KONDUCT)
2015년 1월 31일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
R117H-CFTR 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 대상자에서 Ivacaftor의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구의 목적은 R117H-CFTR 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 ivacaftor의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Ivacaftor는 CFTR 기능의 개선과 CF 환자의 임상적 이점을 보여주는 최초의 CFTR 조절제입니다. 3상 연구(VX08-770-102 [Study 102] [NCT00909532] 및 VX08-770-103 [Study 103] [NCT00909727])의 결과에 따르면 ivacaftor는 G551D-CFTR이 있는 CF 환자의 치료에 효과적입니다. CFTR 채널 기능의 지속적인 개선(땀 염화물 농도의 감소로 측정)과 이에 상응하는 폐 기능, 폐 악화, 호흡기 증상 및 체중 증가의 실질적이고 지속적인 개선으로 입증되는 돌연변이. Ivacaftor는 또한 조기 중단 비율 및 이유와 안전성 평가 결과에서 알 수 있듯이 내약성이 우수했습니다.
Ivacaftor(상표명 Kalydeco; 150mg 정제)는 미국에서 CFTR 유전자에 G551D 돌연변이가 있는 6세 이상의 피험자에서 CF 치료용으로 처음 승인되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국
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Hartford, Connecticut, 미국
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Grand Rapids, Michigan, 미국
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St. Louis, Missouri, 미국
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Omaha, Nebraska, 미국
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New York
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New York, New York, 미국
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Syracuse, New York, 미국
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Valhalla, New York, 미국
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
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Charleston, South Carolina, 미국
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Houston, Texas, 미국
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Richmond, Virginia, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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Morgantown, West Virginia, 미국
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국
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Belfast, 영국
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Edinburgh, 영국
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CF 진단이 확인된 남성 또는 여성
- R117H CFTR 돌연변이의 대립 유전자가 1개 이상 있어야 합니다.
- 1초 내 강제 호기량 예측 비율(FEV1) 40%(%) ~ 90%(12세 이상 피험자) 또는 40% ~ 105%(6~11세 피험자)는 연령, 성별, 높이
- 6세 이상
- 스크리닝 시 최소 체중 15kg(kg)
- 가임 여성은 임신하지 않아야 합니다.
- 피임 요구 사항을 기꺼이 준수합니다.
제외 기준:
- 게이팅 결함이 있는 CFTR 채널로 이어지는 CFTR 유전자 돌연변이(즉, 다음 돌연변이 중 하나: G551D, G178R, G551S, S549N, S549R, G970R, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D)
- 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 ivacaftor를 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 연구 약물의 첫 투여 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함)의 변경
- 스크리닝 시, 다음 중 3개 이상의 정상 상한치(ULN)의 3배 이상(>=)으로 정의되는 비정상 간 기능: 혈청 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 혈청 알라닌 트랜스아미나제(ALT) , 감마-글루타밀 트랜스펩티다아제(GGT), 혈청 알칼리 포스파타아제(ALP), 총 빌리루빈
- 스크리닝 시 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체(예: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa 및 Mycobacterium abscessus)의 집락화
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 연구 약물의 첫 투여 전 1년 이내에 알코올, 약물 또는 불법 약물 남용 이력
- 스크리닝 전 30일 이내에 다른 치료적 임상 연구에 지속적으로 참여하거나 시험 약물 연구에 이전에 참여
- 1일 전 2주 이내의 모든 "비-CF 관련" 질병(연구 약물의 첫 번째 용량). "질병"은 급성(심각하거나 심각하지 않은) 상태(예: 위장염)로 정의되었습니다.
- 시토크롬(CYP) 억제제 또는 유도제 사용 P450 3A
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이바카프터
Ivacaftor 150밀리그램(mg) 정제를 24주 동안 매일 2회 경구 투여합니다.
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Ivacaftor 150밀리그램(mg) 정제를 24주 동안 매일 2회 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약은 24주 동안 매일 2회 구두로 Ivacaftor 정제와 일치했습니다.
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위약은 24주 동안 매일 2회 구두로 Ivacaftor 정제와 일치했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 24주까지 예측된 1초 강제 호기량(FEV1)의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
Hankinson 및 Wang 표준을 사용하여 예상 FEV1(연령, 성별 및 키) 백분율을 계산했습니다.
Hankinson 표준은 18세 이상의 남성 피험자와 16세 이상의 여성 피험자에게 사용되었습니다.
Wang 표준은 6~17세의 남성 피험자와 6~15세의 여성 피험자에게 사용되었습니다.
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 체질량 지수(BMI) 기준선에서 변화
기간: 기준선, 24주차
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터(m^2) 단위의 키로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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기준선, 24주차
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기준선에서 24주까지 땀 염화물의 변화
기간: 기준선, 24주차
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승인된 Macroduct(Wescor, Logan, Utah) 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
땀 염화물의 측정에는 15 마이크로리터 이상의 부피(>=)가 필요했습니다.
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기준선, 24주차
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낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 기준선에서 24주까지의 변화
기간: 기준선, 24주차
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CFQ-R은 낭포성 섬유증이 있는 피험자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 피험자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선, 24주차
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첫 번째 폐 악화까지의 시간
기간: 0~15일, 16~56일, 57~112일, 113~168일
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미리 지정된 시간 간격 동안 사건(폐 악화)의 수가 보고되었습니다.
연구 철회 이전에 악화가 없었던 피험자는 연구 철회 시점에서 중도절단된 것으로 간주하고 연구 기간을 마친 악화가 없는 피험자는 분석 기간 종료 시 중도절단된 것으로 간주하였다.
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0~15일, 16~56일, 57~112일, 113~168일
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 피험자 수
기간: 기준선에서 후속 조치까지(마지막 투여 후 3~4주[마지막 투여 = 24주])
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AE: 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 과정 중에 발생하는 임상적으로 중요한 임상 실험실 평가를 포함하여 모든 예상치 못한 의학적 발생.
SAE: 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/장기간 입원, 지속성/중대한 장애/무능, 선천성 기형/출산 결함, 중요한 의료 사건.
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기준선에서 후속 조치까지(마지막 투여 후 3~4주[마지막 투여 = 24주])
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Richard Moss, MD, Stanford University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 6월 7일
처음 게시됨 (추정)
2012년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 1월 31일
마지막으로 확인됨
2015년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX11-770-110
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