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Ivacaftor 在具有 R117H-CF 跨膜电导调节因子 (CFTR) 突变 (KONDUCT) 的囊性纤维化 (CF) 受试者中的研究 (KONDUCT)

2015年1月31日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 Ivacaftor 在具有 R117H-CFTR 突变的囊性纤维化受试者中的疗效和安全性

这项研究的目的是评估 ivacaftor 在有 R117H-CFTR 突变的囊性纤维化 (CF) 受试者中的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Ivacaftor 是第一个在 CF 受试者中显示 CFTR 功能和临床益处改善的 CFTR 调节剂。 3 期研究（VX08-770-102 [研究 102] [NCT00909532] 和 VX08-770-103 [研究 103] [NCT00909727]）的结果表明，ivacaftor 可有效治疗具有 G551D-CFTR 的 CF 受试者CFTR 通道功能的持续改善（通过降低汗液氯化物浓度来衡量）以及肺功能、肺部恶化、呼吸系统症状和体重增加的相应显着、持久的改善证明了突变。 Ivacaftor 的耐受性也很好，过早停药的发生率和原因以及安全性评估的结果都证明了这一点。

Ivacaftor（商品名 Kalydeco；150 mg 片剂）最初在美国被批准用于治疗 CFTR 基因中有 G551D 突变的 6 岁及以上受试者的 CF。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

70

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国
      • Grand Rapids、Michigan、美国
    • Missouri
      • St. Louis、Missouri、美国
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国
    • New York
      • New York、New York、美国
      • Syracuse、New York、美国
      • Valhalla、New York、美国
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国
      • Fort Worth、Texas、美国
      • Houston、Texas、美国
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国
  • 英国
      • Belfast、英国
      • Edinburgh、英国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 确诊为 CF 的男性或女性
  • 必须至少有 1 个 R117H CFTR 突变的等位基因
  • 第一秒用力呼气量 (FEV1) 预测百分比 40% (%) 至 90%（对于 12 岁或以上的受试者）或 40% 至 105%（对于 6 至 11 岁的受试者）预测正常的年龄、性别、和身高
  • 6岁或以上
  • 筛选时的最低体重为 15 千克 (kg)
  • 有生育能力的女性不得怀孕
  • 愿意遵守避孕要求

排除标准：

  • 导致 CFTR 通道门控缺陷的 CFTR 基因突变（即以下任何一种突变：G551D、G178R、G551S、S549N、S549R、G970R、G1244E、S1251N、S1255P 或 G1349D）
  • 任何可能混淆研究结果或对受试者给予 ivacaftor 造成额外风险的疾病或病症的病史
  • 研究药物首次给药前 4 周内出现急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部恶化或肺部疾病疗法（包括抗生素）发生变化
  • 筛选时肝功能异常，定义为大于或等于（>=）正常值上限（ULN）的 3 倍，具有以下任何 3 种或更多种：血清天冬氨酸转氨酶（AST）、血清丙氨酸转氨酶（ALT） , γ-谷氨酰转肽酶 (GGT), 血清碱性磷酸酶 (ALP), 总胆红素
  • 筛选时定植与肺部状态更快下降相关的生物体（例如，新洋葱伯克霍尔德氏菌、伯克霍尔德氏菌和脓肿分枝杆菌）
  • 实体器官或血液移植史
  • 首次服用研究药物前 1 年内有酒精、药物或非法药物滥用史
  • 在筛选前 30 天内持续参与另一项治疗性临床研究或先前参与药物研究
  • 第 1 天（第一剂研究药物）前 2 周内的任何“非 CF 相关”疾病。 “疾病”被定义为急性（严重或不严重）病症（例如肠胃炎）
  • 使用任何细胞色素 (CYP) P450 3A 抑制剂或诱导剂

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依伐卡托
Ivacaftor 150 毫克 (mg) 片剂，每天口服两次，持续 24 周。
药品：依伐卡托
Ivacaftor 150 毫克 (mg) 片剂，每天口服两次，持续 24 周。
其他名称：
  • VX-770
  • Kalydeco
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂与 Ivacaftor 片剂相匹配，每天口服两次，持续 24 周。
药品：安慰剂
安慰剂与 Ivacaftor 片剂相匹配，每天口服两次，持续 24 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周预测的第一秒用力呼气量 (FEV1) 百分比相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。 Hankinson 和 Wang 标准用于计算 FEV1 预测百分比（针对年龄、性别和身高）。 Hankinson 标准用于 18 岁及以上的男性受试者和 16 岁及以上的女性受试者。 Wang 标准用于 6 至 17 岁的男性受试者和 6 至 15 岁的女性受试者。
基线，第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周身体质量指数 (BMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周
BMI 定义为以千克 (kg) 为单位的体重除以以平方米 (m^2) 为单位的身高。
基线，第 24 周
第 24 周汗液氯化物基线的变化
大体时间：基线，第 24 周
使用经批准的 Macroduct（Wescor，Logan，Utah）收集设备收集汗液样本。 测定汗液氯化物需要大于或等于 (>=) 15 微升的体积。
基线，第 24 周
第 24 周囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 24 周
CFQ-R 是经过验证的受试者报告结果，用于测量囊性纤维化受试者的健康相关生活质量。 呼吸域评估呼吸道症状（如咳嗽、充血、喘息），评分范围：0-100；分数越高表明症状越少，与健康相关的生活质量越好
基线，第 24 周
首次肺部恶化的时间
大体时间：第 0 至 15 天，第 16 至 56 天，第 57 至 112 天，第 113 至 168 天
报告了预先指定的时间间隔内的事件数（肺部恶化）。 在退出研究之前没有恶化的受试者被认为在退出时被删失，而没有恶化但完成研究期的受试者被认为在分析期结束时被删失。
第 0 至 15 天，第 16 至 56 天，第 57 至 112 天，第 113 至 168 天
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的受试者数量
大体时间：基线直至随访（最后一次给药后 3 至 4 周 [最后一次给药 = 第 24 周]）
AE：任何不良医学事件，包括在研究过程中发生的具有临床意义的临床实验室评估，无论是否被认为与研究药物有关。 SAE：医疗事件或状况，无论其与研究药物的关系如何，都属于以下任何类别：死亡、危及生命的不良经历、住院/长期住院、持续/严重残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件。
基线直至随访（最后一次给药后 3 至 4 周 [最后一次给药 = 第 24 周]）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

合作者

Cystic Fibrosis Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Richard Moss, MD、Stanford University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年7月1日

初级完成 (实际的)

2013年10月1日

研究完成 (实际的)

2013年10月1日

研究注册日期

首次提交

2012年6月5日

首先提交符合 QC 标准的

2012年6月7日

首次发布 (估计)

2012年6月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年2月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年1月31日

最后验证

2015年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX11-770-110

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