Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose (CF) som har R117H-CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) mutasjon (KONDUCT) (KONDUCT)

31. januar 2015 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose som har R117H-CFTR-mutasjonen

Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ivacaftor hos personer med cystisk fibrose (CF) som har R117H-CFTR-mutasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ivacaftor er den første CFTR-modulatoren som viser en forbedring i CFTR-funksjon og klinisk fordel hos personer med CF. Resultater fra fase 3-studier (VX08-770-102 [Studie 102] [NCT00909532] og VX08-770-103 [Studie 103] [NCT00909727]) viste at ivacaftor er effektiv i behandlingen av personer med GCFTR5CF mutasjon, som dokumentert ved vedvarende forbedringer i CFTR-kanalfunksjon (målt ved reduksjon i svettekloridkonsentrasjon) og tilsvarende betydelige, varige forbedringer i lungefunksjon, lungeforverringer, luftveissymptomer og vektøkning. Ivacaftor ble også godt tolerert, noe som fremgår av hyppigheten og årsakene til for tidlig seponering og resultatene av sikkerhetsvurderinger.

Ivacaftor (handelsnavn Kalydeco; 150 mg tabletter) ble opprinnelig godkjent i USA for behandling av CF hos personer 6 år og eldre som har en G551D-mutasjon i CFTR-genet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
      • Valhalla, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne med bekreftet diagnose av CF
  • Må ha minst 1 allel av R117H CFTR-mutasjonen
  • Prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) 40 prosent (%) til 90 % (for forsøkspersoner i alderen 12 år eller eldre) eller 40 % til 105 % (for forsøkspersoner i alderen 6 til 11 år) spådd normalt for alder, kjønn, og høyde
  • 6 år eller eldre
  • Minimum vekt på 15 kilo (kg) ved screening
  • Kvinner i fertil alder må ikke være gravide
  • Villig til å overholde prevensjonskrav

Ekskluderingskriterier:

  • CFTR-genmutasjon som fører til CFTR-kanal med gating-defekt (det vil si hvilken som helst 1 av følgende mutasjoner: G551D, G178R, G551S, S549N, S549R, G970R, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D)
  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av ivacaftor til forsøkspersonen
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i terapi (inkludert antibiotika) for lungesykdom innen 4 uker før den første dosen av studiemedikamentet
  • Unormal leverfunksjon, ved screening, definert som større enn eller lik (>=) 3 ganger øvre normalgrense (ULN), av 3 eller flere av følgende: serumaspartattransaminase (AST), serumalanintransaminase (ALT) , gamma-glutamyl transpeptidase (GGT), serum alkalisk fosfatase (ALP), total bilirubin
  • Kolonisering med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus (for eksempel Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abscessus) ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Anamnese med misbruk av alkohol, medisiner eller ulovlige rusmidler innen 1 år før første dose studiemedisin
  • Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie eller tidligere deltakelse i en undersøkelsesstudie innen 30 dager før screening
  • Enhver "ikke-CF-relatert" sykdom innen 2 uker før dag 1 (første dose studiemedisin). "Sykdom" ble definert som en akutt (alvorlig eller ikke-alvorlig) tilstand (for eksempel gastroenteritt)
  • Bruk av inhibitorer eller induktorer av cytokrom (CYP) P450 3A

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ivacaftor
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
Andre navn:
  • VX-770
  • Kalydeco
Placebo komparator: Placebo
Placebo matchet med Ivacaftor tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med Ivacaftor tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige forsøkspersoner 18 år og eldre og kvinnelige forsøkspersoner 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige forsøkspersoner i alderen 6 til 17 år og for kvinnelige forsøkspersoner i alderen 6 til 15 år.
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Baseline, uke 24
Endring fra baseline i svetteklorid til og med uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Svetteprøver ble samlet ved å bruke en godkjent Macroduct (Wescor, Logan, Utah) oppsamlingsanordning. Et volum større enn eller lik (>=) 15 mikroliter var nødvendig for bestemmelse av svetteklorid.
Baseline, uke 24
Endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
CFQ-R er et validert fagrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for personer med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet
Baseline, uke 24
Tid til første lungeeksaserbasjon
Tidsramme: Dag 0 til 15, dag 16 til 56, dag 57 til 112, dag 113 til 168
Antall hendelser (pulmonal eksaserbasjon) i løpet av de forhåndsdefinerte tidsintervallene ble rapportert. Et forsøksperson uten forverring før uttak fra studien ble ansett som sensurert på tilbaketrekningstidspunktet, og et forsøksperson uten forverring som fullfører studieperioden ble ansett som sensurert ved slutten av analyseperioden.
Dag 0 til 15, dag 16 til 56, dag 57 til 112, dag 113 til 168
Antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til oppfølging (3 til 4 uker etter siste dose [siste dose = uke 24])
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse, inkludert klinisk signifikante kliniske laboratorievurderinger som oppstår i løpet av studiet, enten det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke. SAE: medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/langvarig sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødsel defekt, viktig medisinsk hendelse.
Baseline frem til oppfølging (3 til 4 uker etter siste dose [siste dose = uke 24])

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Richard Moss, MD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2012

Først lagt ut (Anslag)

8. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. februar 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2015

Sist bekreftet

1. januar 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX11-770-110

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere