- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01614457
Studie av Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose (CF) som har R117H-CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) mutasjon (KONDUCT) (KONDUCT)
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose som har R117H-CFTR-mutasjonen
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ivacaftor er den første CFTR-modulatoren som viser en forbedring i CFTR-funksjon og klinisk fordel hos personer med CF. Resultater fra fase 3-studier (VX08-770-102 [Studie 102] [NCT00909532] og VX08-770-103 [Studie 103] [NCT00909727]) viste at ivacaftor er effektiv i behandlingen av personer med GCFTR5CF mutasjon, som dokumentert ved vedvarende forbedringer i CFTR-kanalfunksjon (målt ved reduksjon i svettekloridkonsentrasjon) og tilsvarende betydelige, varige forbedringer i lungefunksjon, lungeforverringer, luftveissymptomer og vektøkning. Ivacaftor ble også godt tolerert, noe som fremgår av hyppigheten og årsakene til for tidlig seponering og resultatene av sikkerhetsvurderinger.
Ivacaftor (handelsnavn Kalydeco; 150 mg tabletter) ble opprinnelig godkjent i USA for behandling av CF hos personer 6 år og eldre som har en G551D-mutasjon i CFTR-genet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
-
Syracuse, New York, Forente stater
-
Valhalla, New York, Forente stater
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater
-
Fort Worth, Texas, Forente stater
-
Houston, Texas, Forente stater
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia
-
Edinburgh, Storbritannia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne med bekreftet diagnose av CF
- Må ha minst 1 allel av R117H CFTR-mutasjonen
- Prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) 40 prosent (%) til 90 % (for forsøkspersoner i alderen 12 år eller eldre) eller 40 % til 105 % (for forsøkspersoner i alderen 6 til 11 år) spådd normalt for alder, kjønn, og høyde
- 6 år eller eldre
- Minimum vekt på 15 kilo (kg) ved screening
- Kvinner i fertil alder må ikke være gravide
- Villig til å overholde prevensjonskrav
Ekskluderingskriterier:
- CFTR-genmutasjon som fører til CFTR-kanal med gating-defekt (det vil si hvilken som helst 1 av følgende mutasjoner: G551D, G178R, G551S, S549N, S549R, G970R, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D)
- Historie om enhver sykdom eller tilstand som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av ivacaftor til forsøkspersonen
- En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i terapi (inkludert antibiotika) for lungesykdom innen 4 uker før den første dosen av studiemedikamentet
- Unormal leverfunksjon, ved screening, definert som større enn eller lik (>=) 3 ganger øvre normalgrense (ULN), av 3 eller flere av følgende: serumaspartattransaminase (AST), serumalanintransaminase (ALT) , gamma-glutamyl transpeptidase (GGT), serum alkalisk fosfatase (ALP), total bilirubin
- Kolonisering med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus (for eksempel Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abscessus) ved screening
- Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
- Anamnese med misbruk av alkohol, medisiner eller ulovlige rusmidler innen 1 år før første dose studiemedisin
- Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie eller tidligere deltakelse i en undersøkelsesstudie innen 30 dager før screening
- Enhver "ikke-CF-relatert" sykdom innen 2 uker før dag 1 (første dose studiemedisin). "Sykdom" ble definert som en akutt (alvorlig eller ikke-alvorlig) tilstand (for eksempel gastroenteritt)
- Bruk av inhibitorer eller induktorer av cytokrom (CYP) P450 3A
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Ivacaftor
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
|
Ivacaftor 150 milligram (mg) tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
Andre navn:
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo matchet med Ivacaftor tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
|
Placebo matchet med Ivacaftor tablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde).
Hankinson-standarden ble brukt for mannlige forsøkspersoner 18 år og eldre og kvinnelige forsøkspersoner 16 år og eldre.
Wang-standarden ble brukt for mannlige forsøkspersoner i alderen 6 til 17 år og for kvinnelige forsøkspersoner i alderen 6 til 15 år.
|
Baseline, uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
|
Baseline, uke 24
|
Endring fra baseline i svetteklorid til og med uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Svetteprøver ble samlet ved å bruke en godkjent Macroduct (Wescor, Logan, Utah) oppsamlingsanordning.
Et volum større enn eller lik (>=) 15 mikroliter var nødvendig for bestemmelse av svetteklorid.
|
Baseline, uke 24
|
Endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
CFQ-R er et validert fagrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for personer med cystisk fibrose.
Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet
|
Baseline, uke 24
|
Tid til første lungeeksaserbasjon
Tidsramme: Dag 0 til 15, dag 16 til 56, dag 57 til 112, dag 113 til 168
|
Antall hendelser (pulmonal eksaserbasjon) i løpet av de forhåndsdefinerte tidsintervallene ble rapportert.
Et forsøksperson uten forverring før uttak fra studien ble ansett som sensurert på tilbaketrekningstidspunktet, og et forsøksperson uten forverring som fullfører studieperioden ble ansett som sensurert ved slutten av analyseperioden.
|
Dag 0 til 15, dag 16 til 56, dag 57 til 112, dag 113 til 168
|
Antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til oppfølging (3 til 4 uker etter siste dose [siste dose = uke 24])
|
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse, inkludert klinisk signifikante kliniske laboratorievurderinger som oppstår i løpet av studiet, enten det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke.
SAE: medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/langvarig sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødsel defekt, viktig medisinsk hendelse.
|
Baseline frem til oppfølging (3 til 4 uker etter siste dose [siste dose = uke 24])
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Richard Moss, MD, Stanford University
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX11-770-110
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført
Kliniske studier på Ivacaftor
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullført
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenRekruttering
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Storbritannia, Tyskland, Spania, Sveits, Canada, Nederland, Italia, Irland, Sverige, Frankrike, Danmark
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Australia, Canada, Tyskland, Sveits, Israel, Nederland, Belgia, Italia, Storbritannia, Frankrike
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationFullførtCystisk fibroseForente stater, Canada, Tyskland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Tyskland, Storbritannia, Canada, Australia, Sveits, Frankrike, Irland, Belgia, Danmark, Polen
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Australia, Canada, Frankrike, Storbritannia, Tyskland, Spania, Sveits, Belgia, Israel, Nederland, Danmark, Italia, Østerrike, Irland, Sverige
-
University of Alabama at BirminghamFullførtCystisk fibroseForente stater
-
University of Alabama at BirminghamTilbaketrukket
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisSociete Francaise de la Mucoviscidose; Effi-StatFullført