Duchenne 근이영양증에 대한 Tadalafil의 연구
2019년 9월 25일 업데이트: Eli Lilly and Company
Duchenne 근이영양증에 대한 Tadalafil의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 시험
이 연구의 주요 목적은 tadalafil이 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년의 보행 능력 감소를 늦출 수 있는지 확인하는 것입니다.
이 연구는 또한 타다라필의 안전성과 DMD를 앓고 있는 소년들과 관련될 수 있는 부작용을 평가할 것입니다.
참가자는 연구의 첫 48주 동안 연구 치료(타다라필 또는 위약)를 받고 모든 참가자가 타다라필을 받는 두 기간으로 구성된 개방형 라벨 확장(OLE)을 계속할 수 있습니다.
OLE 기간 1에서 모든 참가자는 48주 동안 타다라필을 받게 됩니다.
OLE 기간 1을 완료하는 참가자는 OLE 기간 2로 계속 진행되며 최소 추가 48주 동안 타다라필을 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
331
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2300 RC
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Nijmegen, 네덜란드, 6500 HB
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Kaohsiung, 대만, 807
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Taipei, 대만, 100
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Seoul, 대한민국, 110-744
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Dresden, 독일, 01307
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Essen, 독일, 45122
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Freiburg, 독일, 79106
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Göttingen, 독일, 37075
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Munich, 독일, 80337
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Moscow, 러시아 연방, 125412
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis - Health Systems
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Health Science Center
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Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
- NW Florida Clinical Research Group
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Carolinas Healthcare System
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Childrens Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Pennsylvania State University College of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Childrens Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- Children's Medical Center Dallas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Univ of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah School of Medicine
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children of the King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital Research Foundation
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Gent, 벨기에, 9000
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Leuven, 벨기에, 3000
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Liège, 벨기에, 4000
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Barcelona, 스페인, 08025
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Madrid, 스페인, 28046
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San Sebastian, 스페인, 20014
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Valencia, 스페인, 46026
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Caba, 아르헨티나, C1204AAD
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 9DU
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Genova, 이탈리아, 16147
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Milano, 이탈리아, 20122
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Padova, 이탈리아, 35128
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Rome, 이탈리아, 00165
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Aichi, 일본, 467-8602
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Nagano, 일본, 390-8621
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Saitama, 일본, 349-0196
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Tokyo, 일본, 187-8551
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Adana, 칠면조, 01330
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Ankara, 칠면조, 06100
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3A 1R9
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3K 6R8
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6C 2V5
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
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San Juan, 푸에르토 리코, 000935
- University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
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Angers, 프랑스, 49933
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Nantes, 프랑스, 44093
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 유전적 확인 기록과 함께 전형적인 임상 증상(혈청 크레아티닌 키나아제 수치 상승으로 뒷받침되는 6세 이전의 임상 징후 또는 증상의 시작 및 지속적인 보행 장애)으로 확인된 뒤시엔느 근이영양증(DMD)이 있는 보행 가능한 남성 DMD 진단 또는 거의 완전한 디스트로핀 결핍을 나타내는 근육 생검 기록(회복성 섬유 제외)
- 스크리닝 직전 최소 6개월 동안 전신 코르티코스테로이드를 받고, 스크리닝 직전 최소 3개월 동안 총 1일 용량 또는 투약 요법(체중 변화를 조정하는 것은 제외)에 유의미한 변화가 없고, 하루에 총 용량이 용량 및 투여 요법은 연구 기간 동안 크게 변하지 않을 것입니다(체중 조정 제외).
- 최소 2개의 사전 무작위화 평가에서 서로 20% 이내의 결과로 6분 도보 거리(6MWD) 테스트를 완료할 수 있습니다.
- 좌심실 박출률(LVEF) ≥50%(심초음파로 결정)
- 연구 절차가 수행되기 전에 부모/법적 보호자로부터 서면 동의서를 얻을 것입니다. 또한 자녀는 가능한 경우 문서화된 동의를 제공해야 할 수도 있습니다.
제외 기준:
- 증후성 심근병증 또는 심부전
- 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 심부전에 대한 예방적 치료의 변경
- 심장 리듬 장애
- 유전자 또는 세포 기반 요법, 안티센스 올리고뉴클레오티드 또는 정지 코돈 판독 요법에 참여한 이력
- 경구 투여 정제를 복용할 수 없음
- 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 근력에 영향을 미칠 수 있는 코르티코스테로이드 이외의 모든 약리학적 치료(예: 성장 호르몬, 테스토스테론을 포함한 단백동화 스테로이드)의 사용
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 1개월 동안 근력 또는 기능에 대한 효과가 예상되는 약초 또는 식이 보조제를 사용한 신규 또는 변경된 치료
- 연구 시작 전 3개월 이내에 근력 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 수술 또는 연구 중 언제라도 계획된 수술
- 6MWD의 성능에 영향을 줄 수 있는 하지 부상의 증거
- 6MWD 완료를 방해할 수 있는 심각한 자폐증 또는 주의력 결핍 장애를 포함한 심각한 행동 문제
- 타다라필에 대한 모든 금기 사항(모든 형태의 유기 질산염을 규칙적으로 및/또는 간헐적으로 사용하거나 타다라필에 대해 알려진 심각한 과민증)
- 심각한 신부전의 병력 또는 간경변증의 임상적 증거
- 타다라필 정제의 부형제, 특히 유당에 대해 알려진 알레르기가 있는 경우
- 현재 PDE5(Phosphodiesterase Type 5) 억제제 요법 또는 지난 6개월 이내의 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약
위약은 하루에 한 번 구두로 복용합니다.
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다른 이름들:
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실험적: 0.3 mg/kg 타다라필
킬로그램당 0.3밀리그램(mg/kg) 타다라필을 1일 1회 경구 복용합니다.
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구두로 관리
다른 이름들:
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실험적: 0.6 mg/kg 타다라필
0.6 mg/kg tadalafil을 1일 1회 경구 복용합니다.
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구두로 관리
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6분 도보 거리(6MWD)의 기준선에서 미터로 변경
기간: 기준선, 48주차
|
6MWD는 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 거리를 미터 단위로 측정했습니다.
이 연구는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년에게 사용하기 위해 특별히 수정된 6MWD 절차를 사용했습니다. 여기에는 시험에 대한 주의를 유지하기 위해 특정 간격으로 표준화된 언어 격려와 시험 중 참가자 뒤를 걷는 "안전 추적자" 사용이 포함됩니다(McDonald 외, 2010a).
기준선으로부터의 LS 평균(LSM) 변화, 표준 오차는 풀링된 국가, 치료, 방문, 치료-방문 상호작용 및 공변량으로 기준선 6MWD에 대한 요인과 함께 혼합 모델 반복 측정(MMRM) 방법론을 사용하여 도출되었습니다.
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기준선, 48주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 글로벌 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차
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NSAA는 정상적인 보행 및 일상 생활에 중요한 기타 활동을 유지하는 데 중요한 운동 기능에 대한 추가 정보를 제공할 수 있는 DMD가 있는 걷는 소년을 위해 특별히 설계된 기능적 척도입니다.
NSAA는 서기, 누워서 앉기, 앉기에서 서기, 기타 이동성 평가로 전환하는 능력에 대한 17개 항목 평가입니다.
17개 항목 각각은 0, 1 또는 2의 순서 척도로 평가되며 점수가 높을수록 평가에서 더 나은 성과를 반영하여 총 최대 34점이 됩니다.
이 점수는 주요 분석(선형화라고 함)을 위해 0에서 100 척도로 변환되었으며 변환된 점수가 높을수록 더 나은 성과를 나타냅니다. 기준선 표준 오차에서 LS 평균(LSM) 변화는 혼합 모델 반복 측정 방법론(MMRM)을 사용하여 도출되었습니다. ) 통합 국가, 치료, 방문, 방문별 치료 상호작용 및 기준선 공변량으로서 1일차 값에 대한 요인과 함께.
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기준선, 48주차
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시간 제한 기능 테스트의 기준선에서 초 단위로 변경
기간: 기준선, 48주차
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시간 제한 기능 테스트에는 바닥에서 일어나고, 10미터를 걷고, 4개의 계단을 오르고, 4개의 계단을 내려가는 데 걸리는 시간이 포함되었습니다. 소요 시간(초)이 적을수록 성능이 더 좋습니다.
기준선으로부터의 LS 평균 변화, 표준 오차는 합동 국가, 치료, 방문, 치료별 방문 상호작용 및 기준선 공변량으로서 1일 값에 대한 요인과 함께 혼합 모델 반복 측정 방법론(MMRM)을 사용하여 도출되었습니다.
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기준선, 48주차
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6MWD에서 지속적인 10% 악화까지의 시간
기간: 48주까지의 기준선
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6MWD가 기준선 6MWD보다 10% 감소할 때까지의 연구 시간은 연구 종료 시까지 그 수준 이하로 지속됩니다.
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48주까지의 기준선
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정기 기능 테스트(TFT)에서 지속적으로 10% 악화되는 시간
기간: 48주까지의 기준선
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TFT가 기준선 TFT보다 10% 나빠질 때까지의 연구 시간은 연구가 끝날 때까지 해당 수준 이하로 계속됩니다. 지속적인 10% 악화까지의 시간은 TFT에 사용된 시간이 기준선 시간의 >110%이고 이후에 관찰된 모든 시간 값이 기준선의 >110%인 첫 번째 관찰 시점까지 기준선 이후 관찰된 시간입니다. 참가자가 지속적인 악화를 경험하기 전에 중단하는 경우 참가자에 대한 이 결과는 이중 맹검 기간이 중단된 날짜에 중단됩니다. 완전한 평가 가능한 데이터가 있는 참가자만 분석되었습니다. 완전한 평가 가능한 데이터는 기준선 측정, 평가 가능한 방문 시 완료 날짜 및 각 평가 가능한 방문 시 기준선 후 측정을 갖는 것으로 정의되었습니다. |
48주까지의 기준선
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PODCI(Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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PDCI는 전체 기능 척도와 5가지 핵심 척도를 포함합니다: 상지 및 신체 기능, 이동/기초 이동성, 스포츠/신체 기능, 통증/편안함 및 행복. 전체 기능 척도는 5개 중 4개 평균 점수의 평균입니다. 핵심 척도(행복 핵심 척도 제외). 분석을 위해 다음 PDCI 점수가 프로토콜에 사전 지정되었습니다: 전역 기능, 상지 및 신체 기능, 이동/기본 이동성 및 스포츠/신체 기능.
글로벌 기능 척도 및 각 핵심 척도는 "0" 점수가 불량한 결과/나쁜 건강 상태를 나타내고 "100"이 최상의 가능한 결과/최상의 건강 상태(즉, 각 점수의 전체 범위는 0점)로 표준화되었습니다. 100까지, 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냄).
기준선으로부터의 LS 평균(LSM) 변화, 표준 오차는 풀링된 국가, 치료, 방문, 치료별 방문 상호 작용 및 기준선 PODC 척도에 대한 요인을 공변량으로 사용하여 MMRM을 사용하여 도출되었습니다.
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기준선, 48주차
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약동학(PK): 타다라필의 겉보기 제거율(CL/F)
기간: 4주, 12주, 24주 및 36주차: 투여 후 -1시간에서 최대 24시간
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보고된 데이터는 모집단 추정치와 환자 간 가변성입니다.
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4주, 12주, 24주 및 36주차: 투여 후 -1시간에서 최대 24시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- McDonald CM, Henricson EK, Han JJ, Abresch RT, Nicorici A, Elfring GL, Atkinson L, Reha A, Hirawat S, Miller LL. The 6-minute walk test as a new outcome measure in Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2010 Apr;41(4):500-10. doi: 10.1002/mus.21544.
- Victor RG, Sweeney HL, Finkel R, McDonald CM, Byrne B, Eagle M, Goemans N, Vandenborne K, Dubrovsky AL, Topaloglu H, Miceli MC, Furlong P, Landry J, Elashoff R, Cox D; Tadalafil DMD Study Group. A phase 3 randomized placebo-controlled trial of tadalafil for Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2017 Oct 24;89(17):1811-1820. doi: 10.1212/WNL.0000000000004570. Epub 2017 Sep 29.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 5월 24일
처음 게시됨 (추정)
2013년 5월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 25일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 15122
- H6D-MC-LVJJ (기타 식별자: Eli Lilly and Company)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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예
IPD 계획 설명
익명화된 개별 환자 수준 데이터는 연구 제안 및 서명된 데이터 공유 계약의 승인 시 안전한 액세스 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 기간
데이터는 미국과 EU에서 연구된 적응증의 1차 출판 및 승인 중 더 늦은 시점으로부터 6개월 후에 사용할 수 있습니다.
요청 시 데이터를 무기한 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
연구 제안은 독립적인 검토 패널의 승인을 받아야 하며 연구자는 데이터 공유 계약에 서명해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 임상 연구 보고서(CSR)
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