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Um estudo de Tadalafil para a distrofia muscular de Duchenne

25 de setembro de 2019 atualizado por: Eli Lilly and Company

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 de Tadalafil para distrofia muscular de Duchenne

O principal objetivo deste estudo é determinar se o tadalafil pode retardar o declínio na capacidade de andar de meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo também avaliará a segurança do tadalafil e quaisquer efeitos colaterais que possam estar associados a ele em meninos com DMD. Os participantes receberão o tratamento do estudo (tadalafil ou placebo) durante as primeiras 48 semanas do estudo e poderão então continuar em uma extensão aberta (OLE) que consiste em dois períodos durante os quais todos os participantes receberão tadalafil. No período OLE 1, todos os participantes receberão tadalafil por 48 semanas. Os participantes que concluírem o período OLE 1 continuarão no período OLE 2 e receberão tadalafil por pelo menos mais 48 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

331

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Essen, Alemanha, 45122
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      • Freiburg, Alemanha, 79106
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      • Göttingen, Alemanha, 37075
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      • Munich, Alemanha, 80337
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  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1204AAD
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  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
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      • Leuven, Bélgica, 3000
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      • Liège, Bélgica, 4000
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  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
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    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
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    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3A 1R9
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    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
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    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6C 2V5
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      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
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  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
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      • Madrid, Espanha, 28046
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      • San Sebastian, Espanha, 20014
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      • Valencia, Espanha, 46026
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  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis - Health Systems
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health Science Center
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Childrens Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Pennsylvania State University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Medical Center Dallas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Univ of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah School of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children of the King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital Research Foundation
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 125412
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  • França
      • Angers, França, 49933
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      • Nantes, França, 44093
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  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2300 RC
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      • Nijmegen, Holanda, 6500 HB
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  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
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      • Milano, Itália, 20122
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      • Padova, Itália, 35128
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      • Rome, Itália, 00165
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  • Japão
      • Aichi, Japão, 467-8602
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      • Nagano, Japão, 390-8621
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      • Saitama, Japão, 349-0196
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      • Tokyo, Japão, 187-8551
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  • Peru
      • Adana, Peru, 01330
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      • Ankara, Peru, 06100
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  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 000935
        • University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
  • Reino Unido
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
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  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 110-744
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  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
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      • Taipei, Taiwan, 100
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Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) confirmada por apresentação clínica típica (início de sinais ou sintomas clínicos antes dos 6 anos de idade, sustentados por um nível elevado de creatinina quinase sérica e dificuldade contínua para caminhar) juntamente com um registro de confirmação genética do diagnóstico de DMD, ou um registro de biópsia muscular mostrando deficiência de distrofina quase completa (excluindo fibras reversíveis)
  • Receber corticosteróides sistêmicos por um período mínimo de 6 meses imediatamente antes da triagem, sem alteração significativa na dose diária total ou regime de dosagem (exceto aqueles ajustados para alterações de peso) por um período mínimo de 3 meses imediatamente antes da triagem e uma expectativa razoável de que a dose total diária a dosagem e o regime de dosagem não mudarão significativamente (exceto para ajustes de peso) durante o estudo
  • Capaz de completar o teste de distância de caminhada de seis minutos (6MWD) com resultados dentro de 20% um do outro em um mínimo de 2 avaliações pré-randomização
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) ≥50% conforme determinado por ecocardiograma
  • O consentimento informado por escrito dos pais/responsável legal será obtido antes da realização de qualquer procedimento do estudo. Além disso, a criança pode ser obrigada a dar consentimento documentado, se for capaz.

Critério de exclusão:

  • Cardiomiopatia sintomática ou insuficiência cardíaca
  • Mudança no tratamento profilático para insuficiência cardíaca dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo
  • Distúrbio do ritmo cardíaco
  • Histórico de participação em terapia baseada em genes ou células, oligonucleotídeo antisense ou terapia de leitura de stop códon
  • Incapaz de tomar comprimidos administrados por via oral
  • Uso de qualquer tratamento farmacológico, exceto corticosteróides, que possa afetar a força muscular dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo (por exemplo, hormônio do crescimento, esteróides anabolizantes, incluindo testosterona)
  • Tratamento novo ou alterado com ervas ou suplementos dietéticos sendo tomado com a expectativa de um efeito na força ou função muscular durante 1 mês antes da primeira dose do medicamento do estudo
  • Cirurgia que pode ter um efeito na força ou função muscular dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou cirurgia planejada a qualquer momento durante o estudo
  • Evidência de uma lesão no membro inferior que pode afetar o desempenho no 6MWD
  • Problemas comportamentais graves, incluindo autismo grave ou distúrbios de déficit de atenção, que podem interferir na conclusão do 6MWD
  • Qualquer contra-indicação ao tadalafil (uso de qualquer forma de nitrato orgânico, regularmente e/ou intermitentemente, ou hipersensibilidade grave conhecida ao tadalafil)
  • História de insuficiência renal significativa ou evidência clínica de cirrose
  • Tem alergia conhecida a qualquer um dos excipientes dos comprimidos de tadalafila, principalmente à lactose
  • Terapia ou tratamento atual com inibidores da fosfodiesterase tipo 5 (PDE5) nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Placebo
Placebo administrado por via oral uma vez ao dia.
Medicamento: Placebo
Outros nomes:
  • Administrado por via oral
Experimental: 0,3 mg/kg de Tadalafil
0,3 miligrama por quilograma (mg/kg) de tadalafil por via oral uma vez ao dia.
Medicamento: Tadalafila
Administrado por via oral
Outros nomes:
  • LY450190
  • Cialis
Experimental: 0,6 mg/kg Tadalafil
0,6 mg/kg de tadalafil por via oral uma vez ao dia.
Medicamento: Tadalafila
Administrado por via oral
Outros nomes:
  • LY450190
  • Cialis

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base em distância de caminhada de seis minutos (6MWD) em metros
Prazo: Linha de base, Semana 48
O 6MWD mediu a distância em metros que um participante foi capaz de caminhar em 6 minutos. O estudo utilizou o procedimento 6MWD modificado especificamente para uso em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD), incluindo encorajamento verbal padronizado em intervalos específicos para manter a atenção no teste e uso de um "caçador de segurança" para caminhar atrás do participante durante o teste (McDonald e outros, 2010a). A mudança da média LS (LSM) da linha de base, o erro padrão foi derivado usando a metodologia de medidas repetidas de modelo misto (MMRM) com fatores para país agrupado, tratamento, visita, interação tratamento por visita e 6MWD da linha de base como uma covariável.
Linha de base, Semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação global da North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Prazo: Linha de base, Semana 48
A NSAA é uma escala funcional especificamente projetada para meninos ambulantes com DMD que pode fornecer informações adicionais sobre as funções motoras importantes para manter a deambulação normal e outras atividades importantes para a vida cotidiana. O NSAA é uma avaliação de 17 itens de pé, capacidade de transição de deitado para sentado, sentado para em pé e outras avaliações de mobilidade. Cada um dos 17 itens é avaliado em uma escala ordinal de 0, 1 ou 2, com pontuações mais altas refletindo melhor desempenho na avaliação, para uma pontuação total máxima de 34. Esta pontuação foi transformada em uma escala de 0 a 100 para a análise chave (referida como linearizada), com pontuações transformadas mais altas refletindo melhor desempenho. A mudança da média LS (LSM) do erro padrão da linha de base foi derivada usando metodologia de medidas repetidas de modelo misto (MMRM ) com fatores para país agrupado, tratamento, visita, interação tratamento a visita e valor do Dia 1 como covariável de linha de base.
Linha de base, Semana 48
Mudança da linha de base em testes de função cronometrados em segundos
Prazo: Linha de base, Semana 48
Os testes de função cronometrados incluíram o tempo gasto para levantar do chão, caminhar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus. Quanto menor o tempo em segundos gasto, melhor o desempenho. A alteração média de LS desde a linha de base, erro padrão, foi derivada usando a metodologia de medidas repetidas de modelo misto (MMRM) com fatores para país agrupado, tratamento, visita, interação tratamento por visita e valor do Dia 1 como covariável da linha de base.
Linha de base, Semana 48
Tempo para Piora Persistente de 10% em 6MWD
Prazo: Linha de base até a semana 48
O tempo no estudo até que o 6MWD se torne 10% menor que o 6MWD da linha de base e continue nesse nível ou abaixo até o final do estudo.
Linha de base até a semana 48
Tempo para Piora Persistente de 10% em Testes de Função Temporizada (TFT)
Prazo: Linha de base até a semana 48

Tempo no estudo até que o TFT se torne 10% pior do que o TFT basal e continue nesse nível ou abaixo até o final do estudo. O tempo até a piora persistente de 10% é o tempo observado após a linha de base até o primeiro ponto de tempo observado em que o tempo usado para os TFTs é >110% do tempo da linha de base e todos os valores de tempo observados posteriormente também são >110% da linha de base. Se o participante descontinuar antes de apresentar piora persistente, este resultado para o participante é censurado na data de descontinuação do período duplo-cego.

Apenas participantes com dados avaliáveis ​​completos foram analisados. Dados avaliáveis ​​completos foram definidos como tendo medição de linha de base, datas completas em visitas avaliáveis ​​e uma medição pós-linha de base em cada visita avaliável.
Linha de base até a semana 48
Mudança da linha de base nas pontuações do Instrumento de Coleta de Dados de Resultados Pediátricos (PODCI)
Prazo: Linha de base, Semana 48
O PODCI inclui uma Escala de Funcionamento Global e 5 escalas principais: Extremidade Superior e Função Física, Transferência/Mobilidade Básica, Esportes/Funcionamento Físico, Dor/Conforto e Felicidade. A Escala de Funcionamento Global é a média das pontuações médias de 4 dos 5 escalas centrais (todas exceto a escala central de felicidade). Os seguintes escores PODCI foram pré-especificados no protocolo para análise: Funcionamento Global, Membro Superior e Função Física, Transferência/Mobilidade Básica e Esportes/Funcionamento Físico. A Escala de Funcionamento Global e cada uma das escalas principais foram padronizadas para que uma pontuação de "0" represente um resultado ruim/pior saúde, enquanto "100" é o melhor resultado possível/melhor saúde (ou seja, o intervalo completo de cada pontuação é 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor funcionamento). A alteração da média LS (LSM) da linha de base, o erro padrão foi derivado usando MMRM com fatores para país agrupado, tratamento, visita, interação tratamento por consulta e escala PODC de linha de base como covariável.
Linha de base, Semana 48
Farmacocinética (PK): Depuração Aparente (CL/F) de Tadalafil
Prazo: Semanas 4, 12, 24 e 36: -1 hora até 24 horas após a dose
Os dados relatados são estimativas populacionais e variabilidade entre pacientes.
Semanas 4, 12, 24 e 36: -1 hora até 24 horas após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Eli Lilly and Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de maio de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

30 de maio de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 15122
  • H6D-MC-LVJJ (Outro identificador: Eli Lilly and Company)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Os dados anônimos individuais do nível do paciente serão fornecidos em um ambiente de acesso seguro após a aprovação de uma proposta de pesquisa e um acordo de compartilhamento de dados assinado.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados estão disponíveis 6 meses após a publicação primária e aprovação da indicação estudada nos EUA e na UE, o que ocorrer mais tarde. Os dados ficarão indefinidamente disponíveis para solicitação.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Uma proposta de pesquisa deve ser aprovada por um painel de revisão independente e os pesquisadores devem assinar um acordo de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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