Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie tadalafilu na dystrofię mięśniową Duchenne'a

25 września 2019 zaktualizowane przez: Eli Lilly and Company

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 tadalafilu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy tadalafil może spowolnić spadek zdolności chodzenia chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Badanie oceni również bezpieczeństwo tadalafilu i wszelkie działania niepożądane, które mogą być z nim związane u chłopców z DMD. Uczestnicy otrzymają badany lek (tadalafil lub placebo) przez pierwsze 48 tygodni badania, a następnie będą mogli kontynuować otwarte przedłużenie (OLE), które składa się z dwóch okresów, podczas których wszyscy uczestnicy będą otrzymywać tadalafil. W pierwszym okresie OLE wszyscy uczestnicy będą otrzymywać tadalafil przez 48 tygodni. Uczestnicy, którzy ukończyli 1. okres OLE, przejdą do 2. okresu OLE i będą otrzymywać tadalafil przez co najmniej kolejne 48 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

331

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Caba, Argentyna, C1204AAD
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Leuven, Belgia, 3000
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Liège, Belgia, 4000
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Nantes, Francja, 44093
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • San Sebastian, Hiszpania, 20014
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2300 RC
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Nijmegen, Holandia, 6500 HB
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Ankara, Indyk, 06100
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 467-8602
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Nagano, Japonia, 390-8621
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Saitama, Japonia, 349-0196
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2V5
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Essen, Niemcy, 45122
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Munich, Niemcy, 80337
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 000935
        • University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 110-744
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis - Health Systems
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Health Science Center
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Childrens Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Pennsylvania State University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Children's Medical Center Dallas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Univ of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah School of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children of the King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital Research Foundation
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 807
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Taipei, Tajwan, 100
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Milano, Włochy, 20122
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Padova, Włochy, 35128
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Rome, Włochy, 00165
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Zjednoczone Królestwo
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ambulatoryjne samce z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) potwierdzoną typowym obrazem klinicznym (wystąpienie objawów klinicznych przed 6. rokiem życia potwierdzonym podwyższonym poziomem kinazy kreatyniny w surowicy i utrzymującymi się trudnościami w chodzeniu) wraz z zapisem potwierdzenia genetycznego diagnozy DMD lub zapis biopsji mięśnia wykazujący prawie całkowity niedobór dystrofiny (z wyłączeniem rewertantów włókien)
  • Otrzymywanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed badaniem przesiewowym, bez znaczących zmian całkowitej dziennej dawki lub schematu dawkowania (z wyjątkiem dostosowywania do zmian masy ciała) przez co najmniej 3 miesiące bezpośrednio przed badaniem przesiewowym i uzasadnione oczekiwanie, że całkowita dzienna dawka dawkowanie i schemat dawkowania nie zmienią się istotnie (z wyjątkiem dostosowania masy ciała) w czasie trwania badania
  • Zdolność do ukończenia testu sześciominutowego marszu (6MWD) z wynikami różniącymi się o 20% w co najmniej 2 ocenach przed randomizacją
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥50%, jak określono w badaniu echokardiograficznym
  • Pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów prawnych zostanie uzyskana przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury badawczej. Ponadto dziecko może zostać poproszone o wyrażenie udokumentowanej zgody, jeśli jest do tego zdolne.

Kryteria wyłączenia:

  • Objawowa kardiomiopatia lub niewydolność serca
  • Zmiana w leczeniu profilaktycznym niewydolności serca w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Zaburzenia rytmu serca
  • Historia udziału w terapii genowej lub komórkowej, oligonukleotydach antysensownych lub terapii odczytu kodonów stop
  • Nie można przyjmować tabletek podawanych doustnie
  • Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego innego niż kortykosteroidy, które może mieć wpływ na siłę mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (np. hormon wzrostu, sterydy anaboliczne, w tym testosteron)
  • Nowe lub zmienione leczenie preparatami ziołowymi lub suplementami diety z oczekiwanym wpływem na siłę lub funkcję mięśni w okresie 1 miesiąca przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
  • Operacja, która może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowana operacja w dowolnym momencie podczas badania
  • Dowody na uraz kończyny dolnej, który może mieć wpływ na wydajność na 6MWD
  • Poważne problemy behawioralne, w tym ciężki autyzm lub zaburzenia uwagi, które mogą zakłócać ukończenie 6MWD
  • Jakiekolwiek przeciwwskazania do stosowania tadalafilu (stosowanie azotanów organicznych w dowolnej formie, regularnie i/lub sporadycznie lub znana ciężka nadwrażliwość na tadalafil)
  • Historia znacznej niewydolności nerek lub kliniczne objawy marskości
  • Znana alergia na którąkolwiek substancję pomocniczą w tabletkach tadalafilu, zwłaszcza na laktozę
  • Obecna terapia inhibitorem fosfodiesterazy typu 5 (PDE5) lub leczenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Placebo
Placebo przyjmowane doustnie raz dziennie.
Lek: Placebo
Inne nazwy:
  • Podawany doustnie
Eksperymentalny: 0,3 mg/kg tadalafilu
0,3 miligrama na kilogram (mg/kg) tadalafilu przyjmowanego doustnie raz dziennie.
Lek: Tadalafil
Podawany doustnie
Inne nazwy:
  • LY450190
  • Cialis
Eksperymentalny: 0,6 mg/kg tadalafilu
0,6 mg/kg tadalafilu przyjmowanego doustnie raz dziennie.
Lek: Tadalafil
Podawany doustnie
Inne nazwy:
  • LY450190
  • Cialis

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w dystansie sześciominutowego marszu (6MWD) w metrach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
6MWD mierzyło dystans w metrach, jaki uczestnik był w stanie przejść w ciągu 6 minut. W badaniu wykorzystano procedurę 6MWD zmodyfikowaną specjalnie do stosowania u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), w tym standaryzowaną zachętę werbalną w określonych odstępach czasu, aby utrzymać uwagę na teście, oraz użycie „ścigacza bezpieczeństwa”, aby chodzić za uczestnikiem podczas testu (McDonald i in., 2010a). Średnią zmianę LS (LSM) w stosunku do wartości wyjściowej, błąd standardowy wyprowadzono przy użyciu metodologii powtarzanych pomiarów modelu mieszanego (MMRM) z czynnikami dla zbiorczego kraju, leczenia, wizyty, interakcji między leczeniem a wizytą i wyjściową 6MWD jako współzmienną.
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w globalnym wyniku North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
NSAA to skala funkcjonalna zaprojektowana specjalnie dla chodzących chłopców z DMD, która może dostarczyć dodatkowych informacji na temat funkcji motorycznych ważnych dla utrzymania normalnego poruszania się i innych czynności ważnych w życiu codziennym. NSAA to 17-punktowa ocena pozycji stojącej, zdolności przejścia z leżenia do siedzenia, siedzenia do stania oraz inne oceny mobilności. Każda z 17 pozycji jest oceniana w skali porządkowej 0, 1 lub 2, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają lepsze wyniki w ocenie, co daje łączny maksymalny wynik 34. Ten wynik został przekształcony na skalę od 0 do 100 na potrzeby analizy kluczowej (określanej jako linearyzowana), przy czym wyższe przekształcone wyniki odzwierciedlały lepsze wyniki. Zmiana średniej LS (LSM) w stosunku do podstawowego błędu standardowego została wyprowadzona przy użyciu metodologii powtarzanych pomiarów modelu mieszanego (MMRM ) ze zbiorczymi czynnikami dla kraju, leczenia, wizyty, interakcji leczenie po wizycie i wartością dnia 1 jako wyjściową współzmienną.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od linii bazowej w czasowych testach funkcji w kilka sekund
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Czasowe testy funkcji obejmowały czas potrzebny na podniesienie się z podłogi, przejście 10 metrów, wejście po 4 schodach i zejście po 4 schodach. Im krótszy czas w sekundach, tym lepsza wydajność. Średnia zmiana LS w stosunku do wartości początkowej, błąd standardowy, została wyprowadzona przy użyciu metodologii powtarzanych pomiarów modelu mieszanego (MMRM) z czynnikami dla zbiorczego kraju, leczenia, wizyty, interakcji między leczeniem a wizytą i wartością z dnia 1 jako wyjściową współzmienną.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Czas do trwałego pogorszenia o 10% w 6MWD
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 48
Czas nauki do momentu, gdy 6MWD stanie się o 10% krótszy niż wyjściowa 6MWD i pozostanie na tym poziomie lub niższym do końca badania.
Wartość bazowa do tygodnia 48
Czas do trwałego pogorszenia o 10% w testach funkcji czasowych (TFT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 48

Czas nauki do momentu, gdy TFT stanie się o 10% gorszy od podstawowego TFT i utrzymuje się na tym poziomie lub niższym do końca badania. Czas do trwałego pogorszenia o 10% to obserwowany czas po linii bazowej do pierwszego zaobserwowanego punktu czasowego, w którym ich czas użyty do TFT wynosi >110% czasu linii bazowej, a wszystkie wartości czasu obserwowane później również >110% linii bazowej. Jeśli uczestnik przerwie badanie przed wystąpieniem trwałego pogorszenia, ten wynik dla uczestnika zostanie ocenzurowany w dniu przerwania okresu podwójnie ślepej próby.

Przeanalizowano tylko uczestników z pełnymi danymi do oceny. Pełne dane podlegające ocenie zdefiniowano jako posiadające pomiar wyjściowy, pełne daty wizyt podlegających ocenie i pomiar po linii bazowej podczas każdej wizyty podlegającej ocenie.
Wartość bazowa do tygodnia 48
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach w narzędziu do gromadzenia danych dotyczących wyników leczenia pediatrycznego (PODCI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
PODCI obejmuje Globalną Skalę Funkcjonowania i 5 podstawowych skal: Kończyny Górne i Funkcje Fizyczne, Transfer/Podstawowa Mobilność, Funkcjonowanie Sportowe/Fizyczne, Ból/Komfort i Szczęście. Globalna Skala Funkcjonowania to średnia średnich wyników z 4 z 5 podstawowe skale (wszystkie z wyjątkiem podstawowej skali szczęścia). W protokole analizy wstępnie określono następujące wyniki PODCI: Funkcjonowanie ogólne, Kończyny górne i Funkcje Fizyczne, Przenoszenie/Podstawowa Mobilność oraz Sport/Funkcjonowanie Fizyczne. Globalna Skala Funkcjonowania i każda z podstawowych skal zostały wystandaryzowane w taki sposób, że wynik „0” oznacza zły wynik/gorszy stan zdrowia, podczas gdy „100” oznacza najlepszy możliwy wynik/najlepszy stan zdrowia (tj. pełny zakres każdego wyniku wynosi 0) do 100, przy czym wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie). Średnią zmianę LS (LSM) w stosunku do wartości wyjściowej, błąd standardowy uzyskano przy użyciu metody MMRM z czynnikami dla zbiorczego kraju, leczenia, wizyty, interakcji między leczeniem a wizytą i wyjściową skalą PODC jako współzmienną.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Farmakokinetyka (PK): Pozorny klirens (CL/F) tadalafilu
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12, 24 i 36: -1 godzina do 24 godzin po podaniu
Podane dane to oszacowanie populacji i zmienność między pacjentami.
Tygodnie 4, 12, 24 i 36: -1 godzina do 24 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15122
  • H6D-MC-LVJJ (Inny identyfikator: Eli Lilly and Company)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Zanonimizowane dane na poziomie poszczególnych pacjentów zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku dostępu po zatwierdzeniu propozycji badań i podpisaniu umowy o udostępnianiu danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane są dostępne po 6 miesiącach od pierwotnej publikacji i zatwierdzenia badanego wskazania w USA i UE, w zależności od tego, co nastąpi później. Dane będą dostępne na żądanie przez czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Propozycja badań musi zostać zatwierdzona przez niezależny zespół recenzentów, a badacze muszą podpisać umowę o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj