Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av tadalafil for Duchenne muskeldystrofi

25. september 2019 oppdatert av: Eli Lilly and Company

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 3-forsøk med tadalafil for Duchenne muskeldystrofi

Hovedformålet med denne studien er å finne ut om tadalafil kan bremse nedgangen i gangevnen til gutter som har Duchenne muskeldystrofi (DMD). Studien vil også vurdere sikkerheten til tadalafil og eventuelle bivirkninger som kan være forbundet med det hos gutter som har DMD. Deltakerne vil motta studiebehandling (tadalafil eller placebo) de første 48 ukene av studien, og kan deretter fortsette inn i en åpen utvidelse (OLE) som består av to perioder der alle deltakerne vil få tadalafil. I OLE periode 1 vil alle deltakere få tadalafil i 48 uker. Deltakere som fullfører OLE-periode 1 vil fortsette inn i OLE-periode 2 og vil motta tadalafil i minst 48 uker til.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

331

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1204AAD
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Leuven, Belgia, 3000
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Liège, Belgia, 4000
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1R9
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2V5
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125412
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis - Health Systems
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • NW Florida Clinical Research Group
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Healthcare System
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Childrens Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Pennsylvania State University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Children's Medical Center Dallas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Univ of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah School of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Children of the King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital Research Foundation
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Milano, Italia, 20122
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Padova, Italia, 35128
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Rome, Italia, 00165
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Japan
      • Aichi, Japan, 467-8602
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2300 RC
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Nijmegen, Nederland, 6500 HB
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 000935
        • University of Puerto Rico, Medical Sciences Campus
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Madrid, Spania, 28046
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • San Sebastian, Spania, 20014
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Valencia, Spania, 46026
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Storbritannia
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 9DU
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Taipei, Taiwan, 100
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01330
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Essen, Tyskland, 45122
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
      • Munich, Tyskland, 80337
        • For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ambulante menn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) bekreftet av typisk klinisk presentasjon (debut av kliniske tegn eller symptomer før 6 års alder støttet av et forhøyet serumkreatininkinasenivå og vedvarende problemer med å gå) sammen med enten en registrering av en genetisk bekreftelse av DMD-diagnosen, eller en registrering av muskelbiopsi som viser nesten fullstendig dystrofinmangel (unntatt revertante fibre)
  • Får systemiske kortikosteroider i minimum 6 måneder rett før screening, uten signifikant endring i total daglig dose eller doseringsregime (bortsett fra de som justerer for vektendringer) i minimum 3 måneder rett før screening og en rimelig forventning om at totalt daglig dosering og doseringsregime vil ikke endre seg vesentlig (bortsett fra justeringer for vekt) i løpet av studien
  • Kunne fullføre testen på seks minutters gangavstand (6MWD) med resultater innenfor 20 % av hverandre ved minimum 2 forhåndsrandomiseringsvurderinger
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) ≥50 % som bestemt ved ekkokardiogram
  • Skriftlig informert samtykke fra foreldre/verge vil bli innhentet før en eventuell studieprosedyre utføres. I tillegg kan barnet bli pålagt å gi dokumentert samtykke, dersom det er i stand.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomatisk kardiomyopati eller hjertesvikt
  • Endring i profylaktisk behandling for hjertesvikt innen 3 måneder før oppstart av studiebehandling
  • Hjerterytmeforstyrrelse
  • Historie med deltagelse i gen- eller cellebasert terapi, eller antisense-oligonukleotid eller stopp-kodon-gjennomlesningsterapi
  • Kan ikke ta oralt administrerte tabletter
  • Bruk av annen farmakologisk behandling enn kortikosteroider som kan ha en effekt på muskelstyrken innen 3 måneder før studiebehandlingen starter (for eksempel veksthormon, anabole steroider inkludert testosteron)
  • Ny eller endret behandling med urte- eller kosttilskudd tatt med en forventning om effekt på muskelstyrke eller funksjon i løpet av 1 måned før første dose av studiemedikamentet
  • Kirurgi som kan ha effekt på muskelstyrke eller funksjon innen 3 måneder før studiestart eller planlagt operasjon når som helst i løpet av studien
  • Bevis på skade i underekstremitetene som kan påvirke ytelsen på 6MWD
  • Alvorlige atferdsproblemer, inkludert alvorlig autisme eller oppmerksomhetsforstyrrelser, som kan forstyrre fullføringen av 6MWD
  • Enhver kontraindikasjon for tadalafil (bruk av enhver form for organisk nitrat, enten regelmessig og/eller periodisk, eller kjent alvorlig overfølsomhet for tadalafil)
  • Anamnese med betydelig nyreinsuffisiens eller kliniske tegn på cirrhose
  • Har kjent allergi mot noen av hjelpestoffene i tadalafil tabletter, spesielt laktose
  • Nåværende fosfodiesterase type 5 (PDE5) hemmerterapi eller behandling i løpet av de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Placebo
Placebo tatt oralt en gang daglig.
Legemiddel: Placebo
Andre navn:
  • Administrert oralt
Eksperimentell: 0,3 mg/kg tadalafil
0,3 milligram per kilogram (mg/kg) tadalafil tatt oralt én gang daglig.
Legemiddel: Tadalafil
Administreres oralt
Andre navn:
  • LY450190
  • Cialis
Eksperimentell: 0,6 mg/kg tadalafil
0,6 mg/kg tadalafil tatt oralt én gang daglig.
Legemiddel: Tadalafil
Administreres oralt
Andre navn:
  • LY450190
  • Cialis

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bytt fra grunnlinje i seks minutters gange (6MWD) i meter
Tidsramme: Baseline, uke 48
6MWD målte avstanden i meter en deltaker var i stand til å gå på 6 minutter. Studien brukte 6MWD prosedyre modifisert spesifikt for bruk hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), inkludert standardisert verbal oppmuntring ved spesifikke intervaller for å opprettholde oppmerksomheten til testen, og bruk av en "sikkerhetsjager" for å gå bak deltakeren under testing (McDonald et al., 2010a). LS gjennomsnitt (LSM) endring fra baseline, standard feil ble utledet ved bruk av mixed model repeated measurements (MMRM) metodikk med faktorer for sammenslått land, behandling, besøk, behandling-for-besøk interaksjon og baseline 6MWD som en kovariat.
Baseline, uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Global Score
Tidsramme: Baseline, uke 48
NSAA er en funksjonsskala spesielt utviklet for ambulante gutter med DMD som kan gi tilleggsinformasjon om motoriske funksjoner som er viktige for å opprettholde normal ambulasjon og andre aktiviteter som er viktige for hverdagen. NSAA er en 17-elements evaluering av stående, evne til overgang fra liggende til sittende, sittende til stående, og andre mobilitetsvurderinger. Hvert av de 17 elementene blir evaluert på en ordinær skala på 0, 1 eller 2, med høyere poengsum som reflekterer bedre ytelse på vurderingen, for en total maksimal poengsum på 34. Denne poengsummen ble transformert til en skala fra 0 til 100 for nøkkelanalysen (referert til som linearisert), med høyere transformerte poengsum som reflekterer bedre ytelse. LS-middelverdien (LSM) fra standardfeilen i utgangspunktet ble utledet ved bruk av metode for gjentatte målinger med blandet modell (MMRM). ) med faktorer for sammenslått land, behandling, besøk, behandling-for-besøk-interaksjon og dag 1-verdi som baseline-kovariat.
Baseline, uke 48
Endring fra baseline i tidsbestemte funksjonstester i sekunder
Tidsramme: Baseline, uke 48
Tidsinnstilte funksjonstester inkluderte tiden det tok å reise seg fra gulvet, gå 10 meter, gå opp 4 trapper og gå ned 4 trapper. Jo lavere tid det tok i sekunder, jo bedre ytelse. LS gjennomsnittlig endring fra baseline, standardfeil, ble utledet ved bruk av mixed model repeated measurement methodology (MMRM) med faktorer for sammenslått land, behandling, besøk, behandling-for-besøk-interaksjon og dag 1-verdi som baseline-kovariat.
Baseline, uke 48
Tid til vedvarende 10 % forverring i 6MWD
Tidsramme: Baseline til og med uke 48
Tid på studien til 6MWD blir 10 % mindre enn baseline 6MWD og fortsetter på dette nivået eller lavere til slutten av studien.
Baseline til og med uke 48
Tid til vedvarende 10 % forverring i tidsbestemte funksjonstester (TFT)
Tidsramme: Baseline til og med uke 48

Tid på studien til TFT blir 10 % dårligere enn baseline TFT og fortsetter på dette nivået eller lavere til slutten av studien. Tiden til vedvarende 10 % forverring er den observerte tiden etter baseline til det første observerte tidspunktet hvor tiden deres brukt for TFT-ene er >110 % av baseline-tiden og alle tidsverdiene observert etterpå også er >110 % av baseline. Hvis deltakeren slutter før han opplever vedvarende forverring, blir dette resultatet for deltakeren sensurert på datoen for seponering av dobbeltblindeperioden.

Kun deltakere med fullstendig evaluerbare data ble analysert. Komplette evaluerbare data ble definert som å ha baseline-måling, komplette datoer ved evaluerbare besøk og en post-baseline-måling ved hvert evaluerbare besøk.
Baseline til og med uke 48
Endring fra baseline i PodCI-poeng (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument).
Tidsramme: Baseline, uke 48
PODCI inkluderer en global funksjonsskala og 5 kjerneskalaer: øvre ekstremitet og fysisk funksjon, overføring/grunnleggende mobilitet, sport/fysisk funksjon, smerte/komfort og lykke. Den globale funksjonsskalaen er gjennomsnittet av gjennomsnittsskårene fra 4 av de 5 kjerneskalaer (alle unntatt kjerneskalaen for lykke). Følgende PODCI-skår ble forhåndsspesifisert i protokollen for analyse: Global funksjon, øvre ekstremitet og fysisk funksjon, overføring/grunnleggende mobilitet og sport/fysisk funksjon. Global Functioning Scale og hver av kjerneskalaene ble standardisert slik at en poengsum på "0" representerer et dårlig utfall/verre helse, mens "100" er best mulig utfall/best helse (dvs. det komplette spekteret av hver poengsum er 0) til 100, med høyere poengsum som representerer bedre funksjon). LS-middelendring (LSM) fra baseline, standardfeil ble utledet ved bruk av MMRM med faktorer for sammenslått land, behandling, besøk, behandling-for-besøk interaksjon og baseline PODC-skala som kovariat.
Baseline, uke 48
Farmakokinetikk (PK): Tilsynelatende clearance (CL/F) av tadalafil
Tidsramme: Uke 4, 12, 24 og 36: -1 time opptil 24 timer etter dose
Dataene som er rapportert er befolkningsestimat og variabilitet mellom pasienter.
Uke 4, 12, 24 og 36: -1 time opptil 24 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2013

Først lagt ut (Anslag)

30. mai 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15122
  • H6D-MC-LVJJ (Annen identifikator: Eli Lilly and Company)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte individuelle pasientnivådata vil bli gitt i et sikkert tilgangsmiljø ved godkjenning av et forskningsforslag og en signert datadelingsavtale.

IPD-delingstidsramme

Data er tilgjengelig 6 måneder etter den primære publisering og godkjenning av indikasjonen studert i USA og EU, avhengig av hva som er senere. Data vil være tilgjengelig på ubestemt tid for forespørsel.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Et forskningsforslag må godkjennes av et uavhengig granskningspanel og forskere må signere en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Spain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere