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Minipooled-IVIG in Primary Immunodeficiency Disease

2020년 5월 10일 업데이트: Alshaimaa Mokhtar Selim mohamed, Assiut University

Study of Safety and Efficacy of Mini-pool Intravenous Immunoglobulin (MP-IVIG) Prepared by Assiut University Hospital Blood Bank in Primary Immunodeficiency Patients

  1. study the pharmacokinetics of mini-pooled intravenous immunoglobulin( MP-IVIG)
  2. Study the safety and efficacy of a newly developed preparation of MP-IVIG in children with primary immunodeficiency (PID) :

    • Adverse reaction of MP-IVIG(anaphylaxis and haemolysis)( no or mild or moderate)
    • Prevention of severe bacterial infection
    • Improvement of general health(weight gain and mentality)
    • Integration in to social live
  3. Compare the efficacy of MP-IVIG to standard IVIG in children with primary immunodeficiency (PID).

연구 개요

상세 설명

Primary immunodeficiency diseases (PID) are a heterogeneous group of inherited disorders of the immune system, predisposing individuals to recurrent infections, allergy, autoimmunity, and malignancies. Clinical descriptions have already been made for more than 200 PIDs, for which over 150 forms of PID have been molecularly characterized .

A population prevalence of diagnosed PID in the United States at approximately 1 in 1,200 persons.

A part from local registration in some centres there is no national registry of PID in Egypt, and hence, the prevalence of these disorders in the investigator's population is still unknown .

An increasing number of PID are recognized, and effective treatments are possible. Early use of prophylactic antibiotics and replacement immunoglobulin can prevent significant end organ damage and improve long quality of life in these patients .

Immunoglobulin G (IgG) is an essential plasma derived medicine that is lacking in developing countries .IgG shortages leave immune deficient patients without treatment, exposing them to devastating recurrent infections from local pathogens. A simple and practical method for producing IgG from normal plasma collected in developing countries is needed to provide better, faster access to IgG for patients .

Magdy EL-Ekiaby, et al 2010 introduce the concept of small-scale ("minipool") plasma processing methods implementable with minimum infrastructural requirements. They developed viral inactivation and protein purification technologies in single-use equipment to prepare virally safe solvent/detergent-filtered (S/D-F) plasma Producing a 90%pure immunoglobulin fraction in disposable single-use devices for transfusion as well as minipool S/D-F cryoprecipitate to treat bleeding disorders.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Assiut, 이집트
        • Faculty of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • Age group: children patients under 18 years.
  • The study will include patient diagnosed as primary immunodeficiency disease (PID) in Assiut university hospital on standard IVIG therapy.

Exclusion Criteria:

  • Patient has SCID.
  • Patient with history of severe IVIG side effect.
  • Patient with severe immunodeficiency and has severe disseminated infection.
  • Patient with renal impairment
  • Patient with hepatic cell failure
  • Patient with endocrinal abnormalities
  • patient with secondary immunodeficiency diseases

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: minipooled- Intravenous immunoglobulin(MP-IVIG)
• MP-IVIG equivalent to 1 g/ kg of standard IVIG over a 6-hour to 8-hour period monthly alternated by standard IVIG for a period of 12 months follow up and the newly diagnosed cases admitted to AUH in the follow up period will be included.
The process of MP-IVIG preparation will involve the use of caprylic acid for purification and virus inactivation of Igs from mini-pools of 20 plasma donations collected in our CBTS in AUH. The equipment used for the process comprised disposable blood bags, hemodialyzers, and purification and microbial filters.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Efficacy of MP-IVIG assessed by the incidence of acute Serious Bacterial infections(SBIs)
기간: 1 year
The rate of Acute SBIs for each participant per 1 year will be assessed by questionnaire (Serious Bacterial Infections) include sign and symptoms of acute serious bacterial infections, i.e. bacterial pneumonia, bacteremia/sepsis, bacterial meningitis, osteomyelitis/ septic arthritis, visceral abscess.
1 year
Safty of MP-IVIG assessed by percentage of adverse Events
기간: 72 hour after adminstration of MP-IVIG and betwen infusions period
Overall percentage of adverse events as hemolysis and anaphylaxis headache and other complains that occur during 72 hours of following an infusion of MP-IVIG will be assessed by1) vital sign(pulse,blood pressure,Respiratory rate and temprature 2)Hemolysis by hemoglobin level,LDH,billirubin level.2)lbetwen infusions by home diaries.
72 hour after adminstration of MP-IVIG and betwen infusions period
Study the pharmacokinetics- MP-IVIG trough levels
기간: predose sample

MP-IVIG trough level concentration values of serum total IgG pre the MP-IVIG infusion

(if applicable).

predose sample
Study the pharmacokinetics MP-IVIG plasma concentration -time curve
기간: (1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Blood samples for analysis of pharmacokinetics MP-IVIG plasma concentration -time curve were obtained and analysed
(1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Study the pharmacokinetics MP-IVIG half-life
기간: (1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Blood samples for analysis of pharmacokinetics MP-IVIG haf-life were obtained and analysed
(1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Study the pharmacokinetics MP-IVIG area under the curve
기간: (1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Blood samples for analysis of pharmacokinetics MP-IVIG haf-life were obtained and analysed
(1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Study the pharmacokinetics MP-IVIG Cmax
기간: (1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Blood samples for analysis of pharmacokinetics MP-IVIG Cmax were obtained and analysed
(1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Study the pharmacokinetics of MP-IVIG-Tmax.
기간: (1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Blood samples for analysis of pharmacokinetics MP-IVIG Tmax were obtained and analysed
(1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Study the pharmacokinetics of MP-IVIG elimination rate constant(s).
기간: (1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose
Blood samples for analysis of pharmacokinetics MP-IVIG elimination rate constant(s) were obtained and analysed
(1 hour, 2 hours and 1, 2, 3, 7, 14 and 21 days) post-dose

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Compare efficacy of MP-IVIG vs standard IVIG by compare incidence of SBIs of both
기간: 1 year
• Compare the efficacy of MP-IVIG to standard IVIG in children with Primary immunodeficiency disease (PID).
1 year

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 연구 책임자: Maha A Mohammed, professor, Assiut University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 3월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 28일

처음 게시됨 (실제)

2019년 4월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 5월 10일

마지막으로 확인됨

2020년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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