그레이브스 안와병증의 시롤리무스 (RETROSIRGO)
그레이브스병 및 중등도에서 중증 및 활동성 그레이브스 안와병증(GO) 환자에서 시롤리무스(라파마이신)의 효능을 평가하기 위한 관찰, 후향적, 단일 센터, 임상 연구
그레이브스 안와병증(GO)은 갑상선 및 안와 조직에서 발현되는 항원에 대한 자가면역으로 인해 안와 섬유아세포 증식 및 글리코사미노글리칸의 방출로 인해 그레이브스병과 관련된 장애 및 손상 상태입니다. 현재 사용 가능한 치료법, 특히 글루코코르티코이드가 모든 환자에게 효과적인 것은 아닙니다. Sirolimus로 치료받은 GO 환자의 두 가지 사례가 약물에 대한 우수한 반응으로 보고되었습니다.
Sirolimus 사용의 근거는 작용 메커니즘에 있습니다. Sirolimus는 T 세포 활성화와 섬유아세포 증식을 억제할 수 있습니다. 또한 IGF-1(Insulin-Like Growth Factor-1) 경로에 간접적으로 작용하며 최근 임상시험에서 IGF-1 수용체(Teprotumumab)에 대한 단일클론 항체가 GO 환자에게 효과적인 것으로 나타났습니다. 따라서 Sirolimus는 GO 환자의 단일 요법으로 GO에서 사용될 수 있습니다.
본 약물 대 표준 치료, 관찰 연구의 목적은 중간 정도의 중증 활성 GO 환자에서 2차 치료로서 Sirolimus의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계: 관찰
Sirolimus(15명 환자) 또는 methylprednisolone(15명 환자)으로 18개월 연속 준수 치료를 받은 중등도에서 중증 및 활동성 GO가 있는 30명의 연속 환자를 비교합니다.
연구 일정
기준선 방문 - (시간 0) 치료 기간(1주차 - 12주차): 시험약(Sirolimus) 매일 투여 또는 표준 치료(methylprednisolone) 매주 투여 결과 방문(24주차)
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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PI
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Pisa, PI, 이탈리아, 56124
- Endocrinologia II
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 동의서 양식에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하여 서면 동의서를 제공할 의사와 능력이 있는 환자
- 다음 기준 중 하나 이상이 존재하는 것으로 정의되는 중등도에서 중증 GO: 성 및 인종에 대한 정상 값과 비교하여 안구돌출이 ≥2 mm; 지속적인 복시에 대한 변칙의 존재; 뚜껑 후퇴 ≥2 mm
- 활동성 GO: CAS(4) ≥ 가장 영향을 받은 눈의 7개 지점 중 2개
- 글루코코르티코이드 및/또는 안와 방사선 요법 및/또는 안와 감압 수술을 사용한 이전 GO 치료, 현재 치료 전 24주 이상 수행
- 연령의 남성 및 여성 환자: 18-75세
제외 기준:
- 시신경병증
- 현재 치료 전 24주 동안 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제 및/또는 셀레늄 치료 및/또는 안와 방사선 요법 및/또는 안와 감압 수술
- 환자가 포괄적인 서면 동의를 얻지 못하는 정신 질환
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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시롤리무스
2차 치료제로 시롤리무스로 12주 치료
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첫날 2mg 경구 투여 후 12주 동안 하루 0.5mg
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메틸프레드니솔론
12주 동안 메틸프레드니솔론 치료, 2차 치료로 제공
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500 mg/주(6주), 250 mg/주(6주)(누적 용량 4.5 g).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GO 전체 응답
기간: 24주
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기준선과 비교하여 다음 중 2개 이상이 있는 대상자의 백분율: a) 임상 활동 점수(CAS)가 1점 이상 개선됨; b) 적어도 2mm의 안구돌출 개선; c) 최소 2mm의 뚜껑 구멍 개선; d) 눈 근육 수축 ≥8도의 개선; e) 해당되는 경우 반대쪽 눈에서 이러한 매개변수의 악화 없이 최소 0.2/1의 시력 향상.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안구돌출증의 변화
기간: 24주
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반대쪽 눈에서 악화되지 않고 연구 눈에서 기준선 평가와 비교하여 2mm 이상 감소한 피험자의 비율
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24주
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임상 활동 점수(CAS)의 변화
기간: 24주
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반대쪽 눈에서 악화되지 않고 연구 눈에서 CAS가 적어도 2점 감소한 피험자의 백분율
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24주
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삶의 질 변화
기간: 24주
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GO(GO-QoL)에 특화된 설문지로 결정된 두 그룹 간의 삶의 질 점수 비교
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24주
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안구의 변화
기간: 24주
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최소 8도 이상 안구 돌출이 증가한 피험자의 비율
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24주
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눈꺼풀 구경의 변화
기간: 24주
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2mm 이상 감소한 피험자의 비율
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24주
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복시의 변화
기간: 24주
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복시가 개선된 비율
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24주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 면역계 질환
- 자가면역질환
- 내분비계 질환
- 유전병, 선천적
- 갑상선 질환
- 눈 질환, 유전
- 그레이브스병
- 안구돌출증
- 안와 질환
- 갑상선종
- 갑상선 기능 항진증
- 눈 질환
- 그레이브스 안병증
- 약물의 생리적 효과
- 항감염제
- 자율 작용제
- 말초 신경계 작용제
- 항염증제
- 항종양제
- 면역억제제
- 면역학적 요인
- 항구토제
- 위장약
- 글루코 코르티코이드
- 호르몬
- 호르몬, 호르몬 대체물 및 호르몬 길항제
- 항종양제, 호르몬
- 신경보호제
- 보호제
- 항균제
- 항생제, 항종양제
- 항진균제
- 프레드니솔론
- 메틸프레드니솔론 아세테이트
- 메틸프레드니솔론
- 메틸프레드니솔론 헤미숙시네이트
- 프레드니솔론 아세테이트
- 프레드니솔론 헤미숙시네이트
- 프레드니솔론 인산염
- 시롤리무스
기타 연구 ID 번호
- RETROSIRGO
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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