Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sirolimus w Orbitopatii Gravesa (RETROSIRGO)

19 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Marinò Michele, University of Pisa

Obserwacyjne, retrospektywne, jednoośrodkowe badanie kliniczne oceniające skuteczność syrolimusa (rapamycyny) u pacjentów z chorobą Gravesa-Basedowa i umiarkowaną do ciężkiej oraz czynną orbitopatią Gravesa-Basedowa (GO)

Orbitopatia Gravesa (GO) to upośledzający i zniekształcający stan związany z chorobą Gravesa-Basedowa, spowodowany autoimmunizacją przeciwko antygenom wyrażanym przez tarczycę i tkanki oczodołu, co skutkuje proliferacją fibroblastów oczodołu i uwalnianiem glikozaminoglikanów. Obecne dostępne metody leczenia, zwłaszcza glikokortykosteroidy, nie są skuteczne u wszystkich pacjentów. Zgłoszono dwa przypadki pacjentów z GO leczonych Sirolimusem z doskonałą odpowiedzią na lek.

Uzasadnieniem stosowania Sirolimusu jest jego mechanizm działania. Sirolimus jest w stanie hamować aktywację limfocytów T, jak również proliferację fibroblastów. Ponadto działa pośrednio na szlak insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1), a ostatnie badania kliniczne wykazały, że przeciwciało monoklonalne przeciwko receptorowi IGF-1 (teprotumumab) jest skuteczne u pacjentów z GO. Tak więc Sirolimus mógłby być stosowany w GO jako monoterapia u pacjentów z GO.

Celem niniejszego badania obserwacyjnego dotyczącego leku w porównaniu ze standardowym leczeniem jest ocena skuteczności syrolimusa jako leczenia drugiego rzutu u pacjentów z umiarkowanie ciężką, czynną GO.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt badania: obserwacyjny

Porównane zostanie 30 kolejnych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej i czynną GO leczonych syrolimusem (15 pacjentów) lub metyloprednizolonem (15 pacjentów) przez 18 kolejnych miesięcy.

Oś czasu nauki

Wizyta wyjściowa - (Czas 0) Okres leczenia (tydzień 1-tydzień 12): codzienne podawanie środka badanego (Sirolimus) lub cotygodniowe podawanie standardowego leczenia (metyloprednizolon) Wizyta końcowa (tydzień 24)

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • PI
      • Pisa, PI, Włochy, 56124
        • Endocrinologia II

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 73 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kolejni pacjenci z umiarkowaną do ciężkiej, czynną orbitopatią Gravesa-Basedowa leczeni syrolimusem lub metyprednizolonem jako leczenie drugiego rzutu po poprzednim kursie metyprednizolonu przez 18 kolejnych miesięcy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu zgody
  2. Umiarkowana do ciężkiej GO, zdefiniowana jako obecność co najmniej jednego z następujących kryteriów: wytrzeszcz ≥2 mm w porównaniu z wartościami prawidłowymi dla płci i rasy; obecność niestałego lub stałego podwójnego widzenia; retrakcja powieki ≥2 mm
  3. Aktywny GO: CAS (4) ≥2 z 7 punktów w oku najbardziej dotkniętym chorobą
  4. Wcześniejsze leczenie GO glikokortykosteroidami i/lub radioterapią oczodołową i/lub odbarczeniem oczodołu, przeprowadzone ponad 24 tygodnie przed obecnym leczeniem
  5. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku: 18-75 lat

Kryteria wyłączenia:

  1. Neuropatia wzrokowa
  2. Leczenie glikokortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi i/lub selenem i/lub radioterapią oczodołu i/lub odbarczeniem oczodołu w ciągu 24 tygodni poprzedzających aktualne leczenie
  3. Choroba psychiczna, która uniemożliwia pacjentom pełną, pisemną świadomą zgodę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Syrolimus
Leczenie syrolimusem przez 12 tygodni, jako leczenie drugiego rzutu
Lek: Syrolimus
2 mg doustnie pierwszego dnia, a następnie 0,5 mg dziennie przez 12 tygodni
Metyloprednizolon
Leczenie metyloprednizolonem przez 12 tygodni, jako leczenie drugiego rzutu
Lek: Metyloprednizolon
500 mg/tydzień (6 tygodni) dożylnie, 250 mg/tydzień (6 tygodni) (dawka skumulowana 4,5 g).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
GO ogólna odpowiedź
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek pacjentów z co najmniej dwoma z następujących kryteriów w porównaniu z wartością wyjściową: a) Poprawa oceny aktywności klinicznej (CAS) o co najmniej 1 punkt; b) Poprawa wytrzeszczu o co najmniej 2 mm; c) Poprawa otworu w pokrywie o co najmniej 2 mm; d) Poprawa przykurczów mięśni oka ≥8 stopni; e) Poprawa ostrości wzroku o co najmniej 0,2/1, bez pogorszenia któregokolwiek z tych parametrów w drugim oku, jeśli dotyczy.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w wytrzeszczu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek pacjentów z redukcją większą lub równą 2 mm w porównaniu z oceną wyjściową w badanym oku, bez pogorszenia w oku przeciwstronnym
24 tygodnie
Zmiana wyniku aktywności klinicznej (CAS)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek osób z redukcją CAS o co najmniej dwa punkty w badanym oku, bez pogorszenia w oku przeciwstronnym
24 tygodnie
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie wyników jakości życia między dwiema grupami, określonych za pomocą kwestionariusza specyficznego dla GO (GO-QoL)
24 tygodnie
Zmiana w oku
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek osób ze wzrostem pochylenia oka o co najmniej 8 stopni
24 tygodnie
Zmiana otworu powieki
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek osób z redukcją większą lub równą 2 mm
24 tygodnie
Zmiana w diplopii
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek z poprawą podwójnego widzenia
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Pisa

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RETROSIRGO

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Oftalmopatia Gravesa

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj