Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sirolimus i Graves' orbitopati (RETROSIRGO)

19. april 2022 oppdatert av: Marinò Michele, University of Pisa

En observasjons, retrospektiv, enkeltsenter, klinisk studie for å evaluere effekten av Sirolimus (Rapamycin) hos pasienter med Graves sykdom og moderat til alvorlig og aktiv Graves orbitopati (GO)

Graves' Orbitopathy (GO) er en invalidiserende og skjemmende tilstand assosiert med Graves' Disease, på grunn av autoimmunitet mot antigener uttrykt av skjoldbruskkjertelen og orbitale vev, og som resulterer i orbital fibroblastproliferasjon og frigjøring av glykosaminoglykaner. Dagens tilgjengelige behandlinger, spesielt glukokortikoider, er ikke effektive hos alle pasienter. To tilfeller av pasienter med GO behandlet med Sirolimus er rapportert med utmerket respons på stoffet.

Begrunnelsen for bruken av Sirolimus ligger i virkningsmekanismene. Sirolimus er i stand til å hemme T-celleaktivering så vel som fibroblastproliferasjon. Virker i tillegg indirekte på Insulin-Like Growth Factor-1 (IGF-1)-veien, og nyere kliniske studier har vist at et monoklonalt antistoff mot IGF-1-reseptoren (Teprotumumab) er effektivt hos pasienter med GO. Dermed kunne Sirolimus brukes i GO som monoterapi hos pasienter med GO.

Målet med det nåværende stoffet kontra standardbehandling, observasjonsstudie er å evaluere effekten av Sirolimus som en annenlinjebehandling hos pasienter med moderat alvorlig, aktiv GO.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiedesign: observasjon

Tretti påfølgende pasienter med moderat til alvorlig og aktiv GO behandlet med sirolimus (15 pasienter) eller metylprednisolon (15 pasienter) observasjon 18 måneder på rad vil bli sammenlignet.

Studietidslinje

Utgangsbesøk - (Tid 0) Behandlingsperiode (uke 1-uke 12): daglig administrering av forsøksmidlet (Sirolimus) eller ukentlig administrering av standardbehandlingen (metylprednisolon) Utfallsbesøk (uke 24)

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • PI
      • Pisa, PI, Italia, 56124
        • Endocrinologia II

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 73 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Påfølgende pasienter med moderat til alvorlig, aktiv Graves' orbitopati behandlet med enten sirolimus av methyprednisolon som andrelinjebehandling etter en tidligere kur med methyprednisolon, over 18 måneder på rad

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som er villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i samtykkeskjemaet
  2. En moderat til alvorlig GO, definert som tilstedeværelsen av minst ett av følgende kriterier: en eksoftalmus ≥2 mm sammenlignet med normale verdier for kjønn og rase; tilstedeværelse av inkonstant til konstant diplopi; en lokkinntrekking ≥2 mm
  3. Aktiv GO: CAS (4) ≥2 av 7 poeng i det mest berørte øyet
  4. Tidligere GO-behandling med glukokortikoider og/eller orbital strålebehandling og/eller orbital dekompressiv kirurgi, utført mer enn 24 uker før gjeldende behandling
  5. Mannlige og kvinnelige pasienter i alder: 18-75 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Optisk nevropati
  2. Behandling med glukokortikoider eller andre immundempende medisiner, og/eller selen, og/eller orbital strålebehandling og/eller orbital dekompresjonskirurgi i de 24 ukene før gjeldende behandling
  3. Psykisk lidelse som hindrer pasienter i å få et omfattende, skriftlig informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Sirolimus
Behandling med sirolimus i 12 uker, gitt som andrelinjebehandling
Legemiddel: Sirolimus
2 mg oralt den første dagen etterfulgt av 0,5 mg per dag i 12 uker
Metylprednisolon
Behandling med metylprednisolon i 12 uker, gitt som andrelinjebehandling
Legemiddel: Metylprednisolon
500 mg/ukentlig (6 uker) intravenøst, 250 mg/ukentlig (6 uker) (kumulativ dose 4,5 g).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
GO samlet respons
Tidsramme: 24 uker
Prosentandel av forsøkspersoner med minst to av følgende sammenlignet med baseline: a) Forbedring i klinisk aktivitetsscore (CAS) med minst 1 poeng; b) Forbedring i eksophthalmos med minst 2 mm; c) Forbedring av lokkåpningen med minst 2 mm; d) Forbedring av øyemuskelduksjoner ≥8 grader; e) Forbedring av synsskarphet med minst 0,2/1, uten forverring av noen av disse parameterne i det kontralaterale øyet hvis aktuelt.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i eksophthalmos
Tidsramme: 24 uker
Prosentandel av forsøkspersoner med en reduksjon større enn eller lik 2 mm sammenlignet med baseline-evalueringen i studieøyet, uten forverring i det kontralaterale øyet
24 uker
Endring i klinisk aktivitetspoeng (CAS)
Tidsramme: 24 uker
Prosentandel av forsøkspersoner med en reduksjon av CAS med minst to poeng i studieøyet, uten forverring i det kontralaterale øyet
24 uker
Endring i livskvalitet
Tidsramme: 24 uker
Sammenligning av livskvalitetsskårene mellom de to gruppene, bestemt med et spørreskjema spesifikt for GO (GO-QoL)
24 uker
Endring i øyeduksjoner
Tidsramme: 24 uker
Andel av forsøkspersoner med en økning i øyeduksjoner på minst 8 grader
24 uker
Endring i øyelokkets blenderåpning
Tidsramme: 24 uker
Prosentandel av motiver med en reduksjon større enn eller lik 2 mm
24 uker
Endring i diplopi
Tidsramme: 24 uker
Andel med bedring i diplopi
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Pisa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

15. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

25. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RETROSIRGO

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sirolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere