MEX-DM-302 연구를 완료한 근긴장성 이영양증 1형 및 2형 환자를 대상으로 1일 1회 Mexiletine PR의 장기적인 안전성과 유효성을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구.
2026년 1월 23일 업데이트: Lupin Ltd.
MEX-DM-302 연구(ATLAS 연구)를 완료한 근긴장성 이영양증 1형 및 2형 환자를 대상으로 1일 1회 Mexiletine PR의 장기적인 안전성과 유효성을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구(ATLAS 연구)
이는 모 연구 MEX-DM-302를 완료한 근긴장성 이영양증 1형 및 2형(DM1 및 DM2) 환자를 대상으로 멕실레틴 PR의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 MEX-DM-302의 최종 방문이 완료되면 적격 기준을 계속 충족한 환자는 추가 18개월 동안 이 공개 라벨 연구에 롤오버하도록 초대됩니다. 이 공개 라벨 연구를 계속하기로 선택한 모든 환자는 활성 멕실레틴(위약 없음)을 받게 됩니다.
Mexiletine PR은 167mg 1일 1회(QD) 치료 요법으로 시작됩니다. 용량은 내약성에 따라 1주차에 333mg으로, 2주차에 최대 500mg QD로 증량됩니다. 증가된 용량을 견딜 수 없는 경우, 연구 적정 기간 동안 최대 허용 용량까지 용량을 한 용량 단계 줄여야 합니다. 연구 약물은 매일 거의 같은 시간, 바람직하게는 아침에 음식과 함께 복용해야 합니다(재구성 및 용량 적정에 대한 자세한 내용은 섹션 7 참조).
안전성 평가에는 환자 및 의사가 보고한 부작용, 표준 임상 실험실 평가, 신체 검사 및 활력 징후가 포함됩니다. 또한 연구 기간 동안 심장 안전성을 평가하기 위해 ECG, 홀터 모니터 및 심장초음파 평가를 수집합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
176
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aarhus, 덴마크
- Aarhus University Hospital
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München, 독일
- Ludug-Maximilians University
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Leuven, 벨기에
- Laboratory for Muscle Diseases and Neuropathies
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Madrid, 스페인
- University Hospital of Madrid
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London, 영국
- University College Hospital
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Rome, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 DM1 또는 DM2 진단;
- 부모/법적 보호자의 사전 동의(ICF) 또는 ICF와 환자의 서면 동의(환자가 18세 미만인 경우)를 이해하고 이에 서명하려는 의지,
- 치료 26주차에 연구 종료 방문까지 연구에 머물겠다는 의도를 포함하여 연구 요구 사항을 이해할 수 있는 능력,
- 16세 이상의 남성 또는 비임신 여성;
- 체질량지수(BMI) 18.5kg/m2~30kg/m2, 체중 ≥45kg
- 가임기 여성 환자는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물 마지막 투여 후 최소 7일 동안 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
- 심장 전문의의 평가에 따르면 심각한 심장 이상이 없다고 판단됩니다.
- 근긴장증을 측정하는 데 사용되는 동력계의 손잡이를 잡을 수 있을 만큼 손가락 굴근의 힘이 충분해야 합니다.
- DM1 환자만 해당 - 근육 손상 평가 척도(MIRS) 점수 2, 3 또는 4.
제외 기준:
- 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 다음 의학적 상태 중 하나를 가지고 있음: 조절되지 않는 당뇨병, 5년 이내에 피부암 이외의 암(예: 피부의 기저 세포 암종(BCC) 및 편평 세포 암종(SCC)이 허용됨), 다발성 경화증, 발작 장애 또는 기타 심각한 의학적 질병;
- 중증 신장 장애(사구체 여과율(GFR) < 30 mL/min);
- 감염, 외상, 골절 또는 계획된 수술 등 근육 기능을 방해할 수 있는 의학적 상태
- 류마티스 관절염, 듀피트렌 구축, 손 기형 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 손 기능에 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태
- 보행에 심각한 영향을 미칠 수 있는 심각한 관절염 또는 의학적 상태(DM1/DM2 제외)
- 낙상 또는 낙상 관련 골절 발생률이 높습니다(지난 12개월 동안 5회 이상 낙상).
- 기존에 상승된 간 기능 검사가 1일차 정상 상한치(ULN)의 3배 이상(알라닌 트랜스아미나제(ALT)/아스파테이트 트랜스아미나제(AST), 감마-글루타밀 트랜스퍼라제(GGT)) 및/또는 모든 비정상적인 화학, 혈액학 또는 소변 연구자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 실험실;
- 혈청 칼륨 값 < 3.5mmol/L 또는 > 5.0mmol/L 또는 혈청 마그네슘 값 < 1.7mg/dL. 저칼륨혈증, 고칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증과 같은 전해질 불균형은 멕실레틴의 부정맥 유발 효과를 증가시킬 수 있습니다. 전해질 불균형은 멕실레틴을 투여하기 전에 교정해야 하며 치료 전반에 걸쳐 모니터링됩니다.
- 기준선(제1일) 전 4주 또는 반감기 5회 중 더 긴 기간 이내에 프로파페논, 플레카이니드, 라모트리진, 카르바마제핀 또는 기타 채널 차단제/항경련제와 같은 메트포르민과 같은 항근긴장제를 섭취합니다.
- 심장 위험을 증가시킬 수 있는 병용 약물의 사용
- 멕실레틴이나 국소 마취제에 대한 알레르기가 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 지난 3개월 또는 시험용 의약품의 5회 반감기 중 더 긴 기간 동안 또 다른 중재적 임상 연구에 참여(이전 MEX-DM-302 연구 참여 제외).
- 휠체어에 묶여 있거나 침대에 누워 있어야 합니다.
24시간 홀터 모니터, 심장초음파검사 및 임상 평가를 포함한 심장 평가에 의해 감지된 다음 기준 중 하나를 포함하는 모든 심장 안전 관련 상태:
- 휴식 중인 ECG에서 PR 간격 ≥240ms 또는 QRS 기간 ≥120ms
- 3도 또는 2도 유형 2 방실 차단 또는 3초 이상의 일시 정지가 있는 동방결절 기능 장애, 완전 다발 분지 차단, 이중 근막 및 삼근막 차단 또는 완전 심장 차단으로 발전하기 쉬운 모든 심장 차단의 개인 병력
- 지속적인 심방세동, 조동 또는 빈맥의 개인 병력(지속 시간 > 30초)
- 비지속형(심실 삼중항 이상) 또는 지속형 심실성 빈맥의 개인 병력
- 심근경색(급성 또는 과거) 또는 관상동맥 협착 >50%, 비정상적인 Q파 존재
- 뉴욕심장협회(NYHA) 2급~4급 심부전
- 박출률이 50% 미만인 좌심실 수축기 기능 장애
- 동방결절 기능 장애(ECG 동방수 <50BPM(분당 심박수) 포함)
- Torsades de pointes를 유도하는 항부정맥제(클래스 Ia: 퀴니딘, 프로카인아미드, 디소피라미드, 아즈말린; 클래스 Ic: 엔카이니드, 플레카이니드, 프로파페논, 모리시진; 클래스 III: 아미오다론, 소탈롤, 이부틸리드, 도페틸리드, 드로네다론, 베르나칼란트)의 병용 투여
- 다른 클래스의 항부정맥제 병용(클래스 Ib: 리도카인, 페니토인, 토카이니드; 클래스 II: 프로프라놀롤, 에스몰롤, 티몰롤, 메토프롤롤, 아테놀롤, 카르베딜롤, 비소프롤롤, 네비볼롤; 클래스 IV: 베라파밀, 딜티아젬)
- 이식형 심장율동전환 제세동기(ICD) 및 맥박 조정기를 장착한 환자는 제외됩니다.
- 증상이 있는 관상동맥질환의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 멕실레틴 장기 방출(PR)
멕실레틴 PR 167mg(멕실레틴 HCl 200mg) 멕실레틴 PR 333mg(멕실레틴 HCl 400mg) 또는 멕실레틴 PR 500mg(멕실레틴 HCl 600mg)
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멕실레틴 PR
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MEX-DM-302 연구를 완료한 근긴장성 이영양증 1형 및 2형(DM1 및 DM2) 환자의 근긴장증 증상 치료를 위한 1일 1회 Mexiletine PR의 장기 효능을 평가합니다.
기간: 78주
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최대 자발적 등척성 수축(MVIC) 후 손잡이 이완 시간(초) 기준선의 평균 변화에 따른 DM1 환자의 손잡이 이완 시간
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78주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MEX-DM-302 연구를 완료한 근긴장성 이영양증 1형 및 2형(DM1 및 DM2) 환자의 근긴장성 증상 치료를 위한 1일 1회 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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치료 중 연구 전반에 걸쳐 AE/SAE의 수 및 빈도
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78주
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VAS의 평균 변화
기간: 78주
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VAS(Visual Analog Scale)에서 환자가 자가 보고한 근육 경직(근긴장 심각도) 점수
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78주
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MBS 점수의 평균 변화
기간: 78주
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근긴장 행동 척도(MBS) 점수의 평균 변화는 0(경직 없음)부터 5(무능력 경직)까지입니다.
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78주
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건강 관련 삶의 질의 평균 변화
기간: 78주
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건강 관련 삶의 질의 평균 변화(INQoL로 측정)
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78주
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DM1-Activ-c 척도의 평균 변화(DM1 환자만 해당)
기간: 78주
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활동 및 사회적 참여 측정의 평균 변화(0-100 간격 범위의 Rasch 구축 척도로 측정)
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78주
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10미터 걷기 테스트를 수행하는 데 걸리는 평균 시간 변화
기간: 78주
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10m 걷기 테스트(10mWT)를 수행하는 데 소요되는 평균 시간 변화(초)
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78주
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손잡이 이완 시간의 평균 변화
기간: 78주
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손 열림 시간(VHOT) 기능 평가의 비디오 녹화를 통한 최대 자발적 등척성 수축(MVIC) 및 이완 시간의 평균 변화
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78주
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TUG(Timed-up and Go) 테스트를 수행하는 데 걸리는 시간의 평균 변화
기간: 78주
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TUG(Timed-up and Go) 테스트를 수행하는 데 걸리는 시간(초)의 평균 변화
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78주
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EQ-5D로 측정한 건강 관련 삶의 질의 평균 변화
기간: 78주
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EQ-5D(5점 척도)로 측정한 건강 관련 삶의 질의 평균 변화
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78주
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근긴장성 이영양증 건강 지수(MDHI) 점수의 평균 변화(DM1 환자)
기간: 78주
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환자가 인지한 건강 상태로 측정한 근긴장성 이영양증 건강 지수(MDHI) 점수(DM1 환자)의 평균 변화
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78주
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근긴장성 이영양증 2 건강 지수(MD2HI) 점수의 평균 변화(DM2 환자)
기간: 78주
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환자가 인지한 건강 상태로 측정한 근긴장성 이영양증 2 건강 지수(MDHI) 점수(DM2 환자)의 평균 변화
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78주
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ECG의 변화를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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기준선 대비 ECG(PR, QRS 및 QTc 간격(밀리초[ms] 단위))의 평균 변화
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78주
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ECG(HR)의 변화를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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기준선 대비 ECG(분당 심박수 단위의 HR)의 평균 변화
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78주
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AE에 의한 Mexiletine PR의 장기 안전성 평가
기간: 78주
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치료 응급 부작용(TEAE), 치료 관련 TEAE, 심각한 AE 및 환자 중단률의 발생률
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78주
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표준 임상 실험실 평가(μL[마이크로리터] 단위로 측정된 혈액학)를 통해 기준선 변경에 따른 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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ΜL 단위의 혈액학 매개변수(차분(절대 개수) 포함 백혈구(WBC), 적혈구(RBC), 혈소판 수 및 적혈구)로 측정된 표준 임상 실험실 평가를 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다. 셀 인덱스.
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78주
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표준 임상 실험실 평가(%[백분율] 단위로 측정된 혈액학)를 통해 기준선 변경에 따른 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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백혈구(WBC), 감별(백분율) 및 적혈구용적율(%) 단위로 혈액학 매개변수를 측정하여 표준 임상 실험실 평가를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
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78주
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표준 임상 실험실 평가(g/dL[데시리터당 그램 단위]로 측정된 혈액학)를 통해 기준선 변화에 따른 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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G/dL 단위의 혈액학 매개변수(헤모글로빈)로 측정한 표준 임상 실험실 평가를 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
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78주
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표준 임상 실험실 평가(mmol/L 단위로 측정된 화학)를 통해 기준선 변경에 따른 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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Mmol/L 단위의 화학 매개변수(염화물, 이산화탄소, 칼륨 및 나트륨)로 측정한 표준 임상 실험실 평가를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
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78주
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표준 임상 실험실 평가(U/L 단위로 측정된 화학)를 통해 기준선 변경에 따른 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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U/L 단위의 화학 매개변수(알칼린 포스파타제, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 아스파르테이트 트랜스아미나제(ALT), 감마-글루타밀 트랜스퍼라제(GGT))로 측정된 표준 임상 실험실 평가를 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다. 크레아틴포스포키나제.
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78주
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표준 임상 실험실 평가(g/dL 단위로 측정된 화학)를 통해 기준선 변경에 따른 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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G/dL 단위의 화학 매개변수(알부민 및 총 단백질)로 측정한 표준 임상 실험실 평가를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
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78주
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표준 임상 실험실 평가(mg/dL 단위로 측정된 화학)를 통해 기준선 변경에 따른 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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Mg/dL 단위의 화학 매개변수(혈액 요소 질소(BUN), 칼슘, 크레아티닌(eGFR), 포도당, 총 빌리루빈 및 마그네슘)로 측정된 표준 임상 실험실 평가를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
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78주
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기준선 변경에 따른 표준 임상 실험실 평가(소변검사)를 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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소변검사 매개변수(정상 또는 비정상으로 측정)(외관, 비중, pH, 단백질, 포도당, 케톤, 혈액, 백혈구 에스테라제, 아질산염, 빌리루빈, 유로빌리노겐)로 측정된 표준 임상 실험실 평가를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다. , 현미경 검사.
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78주
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활력징후(맥박)를 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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기준선 변화에 따른 활력 징후(bpm[분당 심박수] 단위의 맥박)를 통해 멕실레틴 PR의 장기적인 안전성을 평가합니다.
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78주
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활력 징후(체온)를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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기준선 변화에 따른 활력징후(화씨 또는 섭씨 단위의 체온)를 통해 멕실레틴 PR의 장기적인 안전성을 평가합니다.
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78주
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활력징후(혈압)를 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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기준선 변화에 따른 활력 징후(mmHg[수은주 밀리미터] 단위의 혈압[이완기 및 수축기])를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
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활력 징후(호흡)를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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기준선 변화에 따른 활력 징후(분당 호흡 단위의 호흡)를 통해 Mexiletine PR의 장기 안전성을 평가합니다.
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78주
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신체 검사를 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 78주
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일반적인 외관, 머리와 목, 심장, 폐, 복부, 가슴과 등, 상지, 하지의 신체 검사(정상 또는 비정상) 기준선 변경을 통해 멕실레틴 PR의 장기 안전성을 평가합니다. , 신경과, 피부과.
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78주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 9월 12일
기본 완료 (추정된)
2028년 5월 29일
연구 완료 (추정된)
2028년 7월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 9일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MEX-DM-303
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .