알포트 증후군을 위한 인간 탯줄 중간엽 줄기 세포: 무작위, 단일 맹검 임상 시험 (HUCMSC)
2024년 12월 29일 업데이트: Guangzhou Women and Children's Medical Center
알포트 증후군을 위한 인간 탯줄 중간엽 줄기 세포: Α 전향적 무작위 배정, 단일 맹검, 위약 대조, 단일 센터 임상 시험
이 임상 시험의 목표는 무작위, 단일 맹검, 위약 대조 시험을 통해 알포트 증후군(AS) 치료에서 인간 제대 중간엽 줄기 세포(hUC-MSC)의 안전성과 효능을 평가하여 다음을 제공하는 것입니다. AS 치료를 위한 줄기세포 제품 개발을 위한 임상적 기초를 마련하고, AS 치료에서 hUC-MSC의 치료 효과를 더욱 명확하게 하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xia Gao
- 전화번호: 86-020-81330569
- 이메일: gaoxiagz@vip.163.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 3세 ≤연령 ≤ 12세;
- 알포트 증후군의 진단 기준을 충족합니다.
- 양성 단백뇨 또는 복합 혈뇨;
- 만성 신장 질환(CKD) 단계: I-III 단계 어린이, 즉 사구체 여과율이 60ml/min.1.73m2 이상입니다.
- 치료 전 1주일 이내에 감염병 병력이 없습니다.
- 음성 전염병 선별검사;
- 알레르기 상태 및 관련 임상 증상이 없습니다.
- 서명된 동의서(어린이 또는 그 가족).
제외 기준:
- 연령 <3세 또는 >12세
- 현미경적 혈뇨만 있고 사구체 여과율은 정상인 알포트 증후군 환자;
- 신장 기능이 현저히 저하된 만성 신장 질환 IV기 또는 V기, 알포트 증후군 환자;
- 기타 신장 질환 환자;
- 심각한 알레르기 반응의 병력이 있거나 2가지 이상의 음식이나 약물에 알레르기가 있는 경우
- 줄기세포 또는 줄기세포 유래 제품이나 줄기세포 제제의 성분에 대한 알려진 알레르기
- 심각한 심장, 간, 폐 및 기타 장기 기능 장애가 있거나 종양이 있는 경우
- 비뇨기 계통의 발달 기형이 있는 자;
- 자가면역질환이 있고 면역억제제를 정기적으로 사용하고 있는 분
- 통제할 수 없는 심각한 전염병을 앓고 있는 자
- HBV, HCV, HIV, 매독 등 감염병 병력이 있는 자
- 수술 이력이나 급성 외상 또는 3개월 이내에 200ml를 초과하는 출혈 이력이 있는 경우
- 3개월 이내에 다른 임상 연구에 참여했습니다.
- 12개월 이내에 세포 제제 또는 파생 제품 치료를 받은 경우
- 연구자가 포함하기에 부적절하다고 판단하는 기타 상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MSC 극장
기존 대증요법 및 인간 제대 중간엽 줄기세포 치료
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이 환자 그룹은 치료 기간 동안 기존 대증요법 및 지지요법을 기반으로 총 2회 말초 정맥 내 인간 제대 중간엽 줄기세포(hUC-MSC) 주입을 받았습니다. 두 번의 주입 사이의 간격은 14일이었고, 단일 주입 용량은 대략 2×1000,000 세포/Kg이었습니다. 기존 임상치료는 ACEI와 ARB 약물을 이용한 대증치료를 말한다. |
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위약 비교기: 위약 대조
위약 대조로서 전통적인 증상 지지 치료 및 생리 식염수
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이 환자 그룹은 치료 기간 동안 기존 대증요법 및 지지 요법을 기반으로 위약 대조군으로 생리식염수(실험군에서 사용된 것과 동일한 용량, 사양 및 배치)를 총 2회 정맥 주입 받았습니다. 두 번의 주입 사이의 간격은 14일이었습니다. 기존 임상치료는 ACEI와 ARB 약물을 이용한 대증치료를 말한다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변 단백질 관해율
기간: 치료 후 2주~12개월
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마지막 hUC-MSC 주입 후 2주, 4주, 6주, 8주, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 8개월, 10개월, 12개월에 추적관찰을 실시하였다.
치료 후 요단백의 관해를 평가하기 위해 요검사, 24시간 요단백 정량, 요단백/크레아티닌 비율을 검사했습니다.
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치료 후 2주~12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈뇨 관해율
기간: 치료 후 2주~12개월
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마지막 hUC-MSC 주입 후 2주, 4주, 6주, 8주, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 8개월, 10개월, 12개월에 추적관찰을 실시하였다.
치료 후 혈뇨의 완화를 평가하기 위해 소아의 소변 적혈구 수 이상을 검사했습니다.
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치료 후 2주~12개월
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신장기능 개선율
기간: 치료 후 2주~12개월
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마지막 hUCMSC 주입 후 2주, 4주, 6주, 8주, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월, 8개월, 10개월, 12개월에 추적관찰을 실시하여 혈청 크레아티닌을 측정하였고, 혈액 요소질소, 혈청 시스타틴 C, 사구체 여과율 및 기타 소아의 지표를 사용하여 치료 후 신장 기능의 개선을 평가합니다.
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치료 후 2주~12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 9일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 29일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- [2022]00100-3
- MR-44-24-042448 (기타 보조금/기금 번호: National Health Commission of the People's Republic of China)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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