Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lidské mezenchymální kmenové buňky z pupečníku pro Alportův syndrom: Randomizovaná, jednoduše zaslepená klinická studie (HUCMSC)

29. prosince 2024 aktualizováno: Guangzhou Women and Children's Medical Center

Lidské mezenchymální kmenové buňky z pupečníku pro Alportův syndrom: Α Prospektivní randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná, klinická studie s jedním centrem

Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost lidských pupečníkových mezenchymálních kmenových buněk (hUC-MSC) při léčbě Alportova syndromu (AS) v randomizované, jednoduše zaslepené, placebem kontrolované studii. klinický základ pro vývoj produktů kmenových buněk pro léčbu AS a dále objasnit terapeutický účinek hUC-MSC při léčbě AS.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • 3 roky ≤Věk ≤ 12 let;
  • Splnit diagnostická kritéria Alportova syndromu;
  • Pozitivní proteinurie nebo kombinovaná hematurie;
  • Chronické onemocnění ledvin (CKD) stadium: I-III stadium děti, tj. rychlost glomerulární filtrace vyšší než 60 ml/min.1,73 m2;
  • Bez anamnézy infekčních onemocnění během 1 týdne před léčbou;
  • Screening negativních infekčních chorob;
  • Žádný alergický stav a související klinické projevy;
  • Podepsaný informovaný souhlas (děti nebo jejich rodiny).

Kritéria vyloučení:

  • Věk <3 roky nebo >12 let;
  • pacienti s Alportovým syndromem pouze s mikroskopickou hematurií a normální glomerulární filtrací;
  • Pacienti s významně sníženou funkcí ledvin, chronickým onemocněním ledvin stadia IV nebo V, Alportovým syndromem;
  • Pacienti s jinými onemocněními ledvin;
  • Máte v anamnéze závažné alergické reakce nebo jste alergický na 2 nebo více potravin nebo léků;
  • Známá alergie na kmenové buňky nebo produkty odvozené z kmenových buněk nebo složky v přípravcích z kmenových buněk;
  • Máte těžkou poruchu funkce srdce, jater, plic a jiných orgánů nebo máte nádory;
  • Ti s vývojovými malformacemi močového systému;
  • Osoby s autoimunitními onemocněními a pravidelné užívání imunosupresiv;
  • Ti s vážnými infekčními chorobami, které nejsou pod kontrolou;
  • Osoby s anamnézou infekčních onemocnění, jako je HBV, HCV, HIV, syfilis;
  • Operace nebo akutní trauma v anamnéze nebo ztráta krve přesahující 200 ml během 3 měsíců;
  • Účast v dalších klinických studiích do 3 měsíců;
  • obdržet jakýkoli buněčný produkt nebo derivátový produkt během 12 měsíců;
  • Další okolnosti, které výzkumník považuje za nevhodné pro zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Divadlo MSC
Konvenční symptomatická podpůrná léčba a léčba lidskými mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku
Biologický: hUC-MSC

Tato skupina pacientů dostala během léčebného období celkem 2 periferní intravenózní infuze lidských mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku (hUC-MSC) na základě konvenční symptomatické a podpůrné léčby. Interval mezi dvěma infuzemi byl 14 dní a jedna infuzní dávka byla přibližně 2 x 1000 000 buněk/kg.

Konvenční klinická léčba se týká symptomatické léčby ACEI a ARB léky.
Komparátor placeba: Kontrola placeba
Konvenční symptomatická podpůrná léčba a normální fyziologický roztok jako kontrola placeba
Lék: Placebo kontrolní lék

Tato skupina pacientů dostávala celkem 2 intravenózní infuze normálního fyziologického roztoku (stejný objem, specifikace a šarže jako v experimentální skupině) jako kontrola placeba během léčebného období na základě konvenční symptomatické a podpůrné léčby. Interval mezi dvěma infuzemi byl 14 dní.

Konvenční klinická léčba se týká symptomatické léčby ACEI a ARB léky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra remise bílkovin v moči
Časové okno: 2 týdny až 12 měsíců po léčbě
Sledování bylo provedeno 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 3 měsíce, 4 měsíce, 5 měsíců, 6 měsíců, 8 měsíců, 10 měsíců a 12 měsíců po poslední infuzi hUC-MSC. Pro hodnocení remise proteinu v moči po léčbě byla testována analýza moči, 24hodinová kvantifikace bílkovin v moči a poměr protein/kreatinin v moči.
2 týdny až 12 měsíců po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra remise hematurie
Časové okno: 2 týdny až 12 měsíců po léčbě
Sledování bylo provedeno 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 3 měsíce, 4 měsíce, 5 měsíců, 6 měsíců, 8 měsíců, 10 měsíců a 12 měsíců po poslední infuzi hUC-MSC. Abnormální počet červených krvinek v moči dětí byl testován za účelem vyhodnocení remise hematurie po léčbě.
2 týdny až 12 měsíců po léčbě
Míra zlepšení funkce ledvin
Časové okno: 2 týdny až 12 měsíců po léčbě
Sledování bylo provedeno 2 týdny, 4 týdny, 6 týdnů, 8 týdnů, 3 měsíce, 4 měsíce, 5 měsíců, 6 měsíců, 8 měsíců, 10 měsíců a 12 měsíců po poslední infuzi hUCMSC za účelem měření sérového kreatininu, močovinový dusík v krvi, sérový cystatin C, glomerulární filtrace a další ukazatele dětí pro hodnocení zlepšení renálních funkcí po léčbě.
2 týdny až 12 měsíců po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • [2022]00100-3
  • MR-44-24-042448 (Jiné číslo grantu/financování: National Health Commission of the People's Republic of China)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alportův syndrom

Klinické studie na hUC-MSC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit