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Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano per la sindrome di Alport: uno studio clinico randomizzato, in singolo cieco (HUCMSC)

29 dicembre 2024 aggiornato da: Guangzhou Women and Children's Medical Center

Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano per la sindrome di Alport: Α Sperimentazione clinica prospettica randomizzata, in singolo cieco, controllata con placebo, in un unico centro

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (hUC-MSC) nel trattamento della sindrome di Alport (AS) in uno studio randomizzato, in cieco, controllato con placebo, per fornire un quadro clinico basi cliniche per lo sviluppo di prodotti a base di cellule staminali per il trattamento della SA e per chiarire ulteriormente l'effetto terapeutico delle hUC-MSC nel trattamento della SA.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 3 anni ≤ Età ≤ 12 anni;
  • Soddisfare i criteri diagnostici della sindrome di Alport;
  • Proteinuria positiva o ematuria combinata;
  • Stadio della malattia renale cronica (CKD): bambini in stadio I-III, ovvero velocità di filtrazione glomerulare superiore a 60 ml/min.1,73 m2;
  • Nessuna storia di malattie infettive entro 1 settimana prima del trattamento;
  • Screening negativo delle malattie infettive;
  • Nessuno stato allergico e manifestazioni cliniche correlate;
  • Consenso informato firmato (minori o loro familiari).

Criteri di esclusione:

  • Età <3 anni o >12 anni;
  • Pazienti con sindrome di Alport con solo ematuria microscopica e velocità di filtrazione glomerulare normale;
  • Pazienti con funzionalità renale significativamente ridotta, malattia renale cronica di stadio IV o V, sindrome di Alport;
  • Pazienti con altre malattie renali;
  • Avere una storia di gravi reazioni allergiche o essere allergico a 2 o più alimenti o farmaci;
  • Allergia nota alle cellule staminali o ai prodotti derivati ​​dalle cellule staminali o agli ingredienti nelle preparazioni di cellule staminali;
  • Hanno gravi disfunzioni cardiache, epatiche, polmonari e di altri organi o hanno tumori;
  • Quelli con malformazioni dello sviluppo del sistema urinario;
  • Quelli con malattie autoimmuni e uso regolare di immunosoppressori;
  • Quelli con malattie infettive gravi non sotto controllo;
  • Quelli con una storia di malattie infettive come HBV, HCV, HIV, sifilide;
  • Storia di interventi chirurgici o traumi acuti o perdita di sangue superiore a 200 ml entro 3 mesi;
  • Partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi;
  • Aver ricevuto trattamenti con prodotti cellulari o prodotti derivati ​​entro 12 mesi;
  • Altre circostanze che il ricercatore ritiene inappropriate per l'inclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Teatro MSC
Trattamento convenzionale di supporto sintomatico e trattamento con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano
Biologico: hUC-MSC

Questo gruppo di pazienti ha ricevuto un totale di 2 infusioni endovenose periferiche di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (hUC-MSC) durante il periodo di trattamento sulla base del trattamento sintomatico e di supporto convenzionale. L'intervallo tra le due infusioni è stato di 14 giorni e la dose di singola infusione è stata di circa 2×1.000.000 cellule/Kg.

Il trattamento clinico convenzionale si riferisce al trattamento sintomatico con farmaci ACEI e ARB.
Comparatore placebo: Controllo del placebo
Trattamento convenzionale di supporto sintomatico e soluzione salina come controllo placebo
Droga: Farmaco di controllo placebo

Questo gruppo di pazienti ha ricevuto un totale di 2 infusioni endovenose di soluzione salina normale (stesso volume, specifiche e lotti utilizzati nel gruppo sperimentale) come controllo placebo durante il periodo di trattamento sulla base del trattamento sintomatico e di supporto convenzionale. L'intervallo tra le due infusioni è stato di 14 giorni.

Il trattamento clinico convenzionale si riferisce al trattamento sintomatico con farmaci ACEI e ARB.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione delle proteine ​​urinarie
Lasso di tempo: Da 2 settimane a 12 mesi dopo il trattamento
Il follow-up è stato eseguito a 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 3 mesi, 4 mesi, 5 mesi, 6 mesi, 8 mesi, 10 mesi e 12 mesi dopo l'ultima infusione di hUC-MSC. Sono stati testati l'analisi delle urine, la quantificazione delle proteine ​​nelle urine delle 24 ore e il rapporto proteine/creatinina nelle urine per valutare la remissione delle proteine ​​nelle urine dopo il trattamento.
Da 2 settimane a 12 mesi dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione dell'ematuria
Lasso di tempo: Da 2 settimane a 12 mesi dopo il trattamento
Il follow-up è stato eseguito a 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 3 mesi, 4 mesi, 5 mesi, 6 mesi, 8 mesi, 10 mesi e 12 mesi dopo l'ultima infusione di hUC-MSC. La conta anormale dei globuli rossi nelle urine dei bambini è stata testata per valutare la remissione dell'ematuria dopo il trattamento.
Da 2 settimane a 12 mesi dopo il trattamento
Tasso di miglioramento della funzionalità renale
Lasso di tempo: Da 2 settimane a 12 mesi dopo il trattamento
Il follow-up è stato eseguito a 2 settimane, 4 settimane, 6 settimane, 8 settimane, 3 mesi, 4 mesi, 5 mesi, 6 mesi, 8 mesi, 10 mesi e 12 mesi dopo l'ultima infusione di hUCMSC per misurare la creatinina sierica, azoto ureico nel sangue, cistatina C sierica, velocità di filtrazione glomerulare e altri indicatori dei bambini per valutare il miglioramento della funzionalità renale dopo il trattamento.
Da 2 settimane a 12 mesi dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • [2022]00100-3
  • MR-44-24-042448 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Health Commission of the People's Republic of China)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Alporto

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