Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Humane navlestrengs mesenkymale stamceller for Alport syndrom: et randomiseret, enkeltblindt klinisk forsøg (HUCMSC)

29. december 2024 opdateret af: Guangzhou Women and Children's Medical Center

Humane navlestrengs mesenkymale stamceller for Alport syndrom: Α Prospektivt randomiseret, enkeltblindet, placebokontrolleret, enkeltcenter klinisk forsøg

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​humane navlestrengs mesenkymale stamceller (hUC-MSC) i behandlingen af ​​Alport syndrom (AS) i et randomiseret, enkeltblindt, placebokontrolleret forsøg, for at give en klinisk grundlag for udvikling af stamcelleprodukter til behandling af AS, og for yderligere at afklare den terapeutiske effekt af hUC-MSC i behandlingen af ​​AS.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 3 år gammel ≤Alder ≤ 12 år gammel;
  • Opfyld de diagnostiske kriterier for Alports syndrom;
  • Positiv proteinuri eller kombineret hæmaturi;
  • Kronisk nyresygdom (CKD) stadium: I-III stadie børn, det vil sige glomerulær filtrationshastighed større end 60 ml/min.1,73m2;
  • Ingen historie med infektionssygdomme inden for 1 uge før behandling;
  • Negativ screening af infektionssygdomme;
  • Ingen allergisk tilstand og relaterede kliniske manifestationer;
  • Underskrevet informeret samtykke (børn eller deres familier).

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <3 år eller >12 år gammel;
  • Alport syndrom patienter med kun mikroskopisk hæmaturi og normal glomerulær filtrationshastighed;
  • Patienter med signifikant nedsat nyrefunktion, kronisk nyresygdom stadium IV eller V, Alport syndrom;
  • Patienter med andre nyresygdomme;
  • Har en historie med alvorlige allergiske reaktioner eller være allergisk over for 2 eller flere fødevarer eller lægemidler;
  • Kendt allergi over for stamceller eller stamcelleafledte produkter eller ingredienser i stamcellepræparater;
  • Har alvorlig hjerte-, lever-, lunge- og andre organdysfunktion eller har tumorer;
  • Dem med udviklingsmæssige misdannelser af urinsystemet;
  • Dem med autoimmune sygdomme og regelmæssig brug af immunsuppressiva;
  • Dem med alvorlige infektionssygdomme, der ikke er under kontrol;
  • Dem med en historie med infektionssygdomme såsom HBV, HCV, HIV, syfilis;
  • Anamnese med operation eller akut traume eller blodtab over 200 ml inden for 3 måneder;
  • Deltog i andre kliniske studier inden for 3 måneder;
  • Har modtaget et celleprodukt eller afledt produktbehandling inden for 12 måneder;
  • Andre forhold, som forskeren anser for uhensigtsmæssige at inddrage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MSC Theatment
Konventionel symptomatisk understøttende behandling og behandling af humane navlestrengs mesenkymale stamceller
Biologisk: hUC-MSC

Denne gruppe patienter modtog i alt 2 perifere intravenøse humane navlestrengs mesenkymale stamceller (hUC-MSC) infusioner i løbet af behandlingsperioden på basis af konventionel symptomatisk og understøttende behandling. Intervallet mellem de to infusioner var 14 dage, og den enkelte infusionsdosis var ca. 2×1000.000 celler/kg.

Konventionel klinisk behandling refererer til symptomatisk behandling med ACEI- og ARB-lægemidler.
Placebo komparator: Placebo kontrol
Konventionel symptomatisk understøttende behandling og normalt saltvand som placebokontrol
Medicin: Placebo kontrol lægemiddel

Denne gruppe patienter modtog i alt 2 intravenøse infusioner af normalt saltvand (samme volumen, specifikationer og batches anvendt i forsøgsgruppen) som placebokontrol i behandlingsperioden på basis af konventionel symptomatisk og understøttende behandling. Intervallet mellem de to infusioner var 14 dage.

Konventionel klinisk behandling refererer til symptomatisk behandling med ACEI- og ARB-lægemidler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Urinproteinremissionshastighed
Tidsramme: 2 uger til 12 måneder efter behandlingen
Opfølgning blev udført 2 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 8 måneder, 10 måneder og 12 måneder efter den sidste hUC-MSC infusion. Urinalyse, 24-timers urinproteinkvantificering og urinprotein/kreatinin-forhold blev testet for at evaluere remission af urinprotein efter behandling.
2 uger til 12 måneder efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmaturi-remissionshastighed
Tidsramme: 2 uger til 12 måneder efter behandlingen
Opfølgning blev udført 2 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 8 måneder, 10 måneder og 12 måneder efter den sidste hUC-MSC infusion. Det unormale antal røde blodlegemer i urinen hos børnene blev testet for at evaluere remission af hæmaturi efter behandling.
2 uger til 12 måneder efter behandlingen
Forbedringshastighed af nyrefunktionen
Tidsramme: 2 uger til 12 måneder efter behandlingen
Opfølgning blev udført 2 uger, 4 uger, 6 uger, 8 uger, 3 måneder, 4 måneder, 5 måneder, 6 måneder, 8 måneder, 10 måneder og 12 måneder efter den sidste hUCMSC-infusion for at måle serumkreatinin, blod urea nitrogen, serum cystatin C, glomerulær filtrationshastighed og andre indikatorer for børn for at evaluere forbedringen af ​​nyrerne funktion efter behandling.
2 uger til 12 måneder efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. december 2024

Først opslået (Faktiske)

12. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • [2022]00100-3
  • MR-44-24-042448 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: National Health Commission of the People's Republic of China)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alport syndrom

Kliniske forsøg med hUC-MSC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner