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비후천성 단독 성장호르몬 결핍증의 적응증으로 성장호르몬 치료를 받는 아동의 체성분 평가 (COMPOGHD)

2026년 6월 22일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

고립된 비후천성 성장호르몬 결핍증 적응증으로 성장호르몬 치료를 받은 소아의 체성분 평가.

1985년 이후로, 소아 성장호르몬 결핍증(GHD)은 재조합 인간 성장호르몬의 매일 주사로 치료된 첫 번째 질환입니다. 매일 성장호르몬(GH) 치료에 대한 비순응은 흔합니다. 몇 가지 장기작용 성장호르몬(LAGH) 치료제들이 최근 주요 3상 임상시험에서 이러한 LAGH가 매일 GH 투여에 비해 열등하지 않음을 입증한 후 프랑스에서 처방 가능하게 되었습니다. 현재까지, 소아에서 LAGH에 관한 발표된 데이터는 주로 성장호르몬 결핍증(GHD)의 임상시험에 국한되어 있습니다.

매일 GH에서 관찰되는 것과 달리, LAGH 치료 첫 해 동안 체질량지수가 증가합니다. 소마파시탄(Somapacitan)의 경우, 관찰된 평균 체질량지수(BMI)(SDS)는 정상 범위 내에 머물렀지만, LAGH 군에서는 -0.17에서 +0.39로 증가했고, 매일 GH 군에서는 -0.25에서 -0.49로 감소했습니다. 소마트로곤(Somatrogon) 연구에서, 소마트로곤 군의 BMI는 -0.51에서 -0.08로 증가한 반면, 매일 GH 군에서는 -0.44에서 -0.64로 감소했습니다. 이 BMI 증가는 일시적이었고, 이후 3년 추적 관찰 동안 정상화되었습니다.

2025년 6월, 프랑스 소아 내분비학 및 당뇨병 학회 학회에서 소마트로곤의 실제 사용에 관한 프랑스 개인 내분비학자들(AFPEL)의 경험으로부터 얻은 최근 데이터가 발표되었습니다. 그들은 99명의 소아 코호트에서 치료 첫 몇 달 동안 BMI가 +1 SD 증가했지만, 장기 치료 후 개선이 관찰되었다고 보고했습니다.

그러나 일부 환자에서 유의미하고 지속적인 체중 증가가 관찰되었으며, 복부 지방이 현저히 증가했습니다. 일부는 매일 GH 치료를 선호하여 LAGH 치료를 중단했습니다.

따라서 LAGH로 치료받는 이러한 소아들의 BMI 변화를 더 잘 이해하기 위해서는 더 장기적인 실제 사용 데이터가 필요합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

1985년 이후로, 소아 성장호르몬 결핍증(GHD)은 재조합 인간 성장호르몬의 일일 주사로 치료되는 첫 번째 질환입니다. 일일 성장호르몬(GH) 치료에 대한 비순응은 흔합니다. 중요한 3상 임상시험에서 이러한 장기작용 성장호르몬(LAGH)이 일일 GH 투여에 비해 비열등성을 입증한 후, 최근 프랑스에서는 여러 LAGH 치료제가 처방 가능하게 되었습니다. 현재까지, 소아에서 LAGH에 관한 발표된 데이터는 주로 성장호르몬 결핍증(GHD)의 임상시험에 한정되어 있습니다.

일일 GH에서 관찰되는 것과 달리, LAGH 치료 첫 해 동안 체질량지수가 증가합니다. 소마파시탄의 경우, 관찰된 평균 체질량지수(BMI) (SDS)는 정상 범위 내에 머물렀지만, LAGH 군에서는 -0.17에서 +0.39로 증가했고, 일일 GH 군에서는 -0.25에서 -0.49로 감소했습니다. 소마트로곤 연구에서, 소마트로곤 군의 BMI는 -0.51에서 -0.08로 증가한 반면, 일일 GH 군에서는 -0.44에서 -0.64로 감소했습니다. 이 BMI 증가는 일시적이었으며, 이후 3년간의 추적 관찰 기간 동안 정상화되었습니다.

2025년 6월, 프랑스 소아 내분비학 및 당뇨병학회 학회에서 소마트로곤의 실제 사용에 관한 프랑스 개인 내분비학자 협회(AFPEL)의 최근 경험 데이터가 발표되었습니다. 그들은 99명의 소아 코호트에서 치료 초기 몇 달 동안 BMI가 +1 SD 증가했지만, 장기 치료 후에는 개선이 관찰되었다고 보고했습니다.

그러나 일부 환자에서는 유의미하고 지속적인 체중 증가가 관찰되었으며, 복부 지방이 현저히 증가했습니다. 일부는 일일 GH를 선호하여 LAGH 치료를 중단했습니다.

따라서 LAGH로 치료받는 이러한 소아들의 BMI 변화를 더 잘 이해하기 위해서는 장기적이고 실제적인 데이터가 필요합니다.

이 연구는 네케르 앙팡 말라드 대학병원 소아 내분비학, 부인과학 및 당뇨병학과에서 성장호르몬 치료에 무경험인, 획득되지 않은 단독 성장호르몬 결핍증 진단을 받고 일일 형태 또는 지연 형태의 성장호르몬으로 치료받는 모든 소아를 대상으로 합니다. 성장호르몬 치료 시작일부터 3년 동안, 아이의 정기적인 추적 관찰 시마다 성장 측정과 Zmetric 임피던스 측정기가 수행될 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

200

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD
  • 전화번호: +33 01 44 49 48 02
  • 이메일: michel.polak@aphp.fr

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Dulanjalee MD KARIYAWASAM, MD
        • 부수사관:
          • Olivier MD POLLE, M.D.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

네케르 앙팡 말라데 대학병원 소아 내분비, 부인과 및 당뇨병과에서 일일 투여형 또는 지연형 성장 호르몬으로 치료받는, 고립성 비후천성 성장 호르몬 결핍증 진단을 받고 성장 호르몬 치료 경험이 없는 모든 소아 환자.

설명

포함 기준:

  • 만 3세부터 17세까지의 환자.
  • 성장호르몬 결핍증이 확진된 경우.
  • 일일 또는 장기지속형 성장호르몬 치료가 필요한 경우.
  • 성장호르몬 치료 경험이 없는 경우.
    법정대리인 및 아동 또는 청소년이 연구 참여에 대해 충분히 이해하고 동의한 경우.

제외 기준:

  • 체질량지수(BMI)가 +3 표준편차를 초과하는 경우.
  • 다발성 뇌하수체 기능저하증.
  • 후천적 성장호르몬 결핍증.
  • 제1형 또는 제2형 당뇨병 환자.
  • 알려진 섭식장애.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
Patients with isolated non-acquired growth hormone deficiency naive to growth hormone treatment
All children in the Department of Pediatric Endocrinology, Gynecology and Diabetology at Necker Enfants Malades University Hospital treated with growth hormone, with the daily form or the delayed form, for the indication of isolated non-acquired growth hormone deficiency, naive to growth hormone treatment.
다른: 보조학적 측정 및 임피던스 측정법
보조학적 측정 및 Zmetric 임피던스 측정기는 성장 호르몬 치료 시작일로부터 3년 동안, 아이의 정기적인 추적 관찰 방문 시마다 시행됩니다.
다른: Auxological measurements and impedancemetry
Auxological measurements and with the Zmetric impedance meter will be carried out at each visit of the child's usual follow-up, from the day of the change of the galenical of the growth hormone treatment, for 3 years.
Patients with isolated non-acquired growth hormone deficiency treated with growth hormone
All children in the Department of Pediatric Endocrinology, Gynecology and Diabetology at Necker Enfants Malades University Hospital treated with growth hormone, with the daily form or the delayed form, for the indication of isolated non-acquired growth hormone deficiency, already being treated with growth hormone and wishing to change galenical.
다른: 보조학적 측정 및 임피던스 측정법
보조학적 측정 및 Zmetric 임피던스 측정기는 성장 호르몬 치료 시작일로부터 3년 동안, 아이의 정기적인 추적 관찰 방문 시마다 시행됩니다.
다른: Auxological measurements and impedancemetry
Auxological measurements and with the Zmetric impedance meter will be carried out at each visit of the child's usual follow-up, from the day of the change of the galenical of the growth hormone treatment, for 3 years.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Body mass index
기간: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Body mass index calculation at each visit of the child's usual follow-up, from the day of the start of growth hormone treatment or the change of the galenical and during 3 years.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Amount of muscle mass
기간: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Amount of muscle mass in kg, in %, in kg/m2.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Amount of fat mass
기간: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Amount of fat mass in kg, in %, in kg/m2.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Bone mineral content
기간: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Bone mineral content in %.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Amount of extracellular and intracellular water
기간: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Amount of extracellular and intracellular water (in L).
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Hydration of fat-free mass
기간: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Hydration of fat-free mass (in %).
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Description of the efficacy and tolerance of growth hormone treatment
기간: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description and evolution of health parameters from the patient's usual care during 3 years :

  • Weight, height, waist circumference if over 6 years old, growth rate. Tanner stage.
  • Blood pressure.
  • Clinical examination: abnormalities at injection sites, stretch marks, thyroid palpation.
  • Questionnaire on treatment tolerance: possible adverse events.
  • IGF-1 levels in ng/ml.
  • IGF-BP3 levels if available (not routinely measured).
  • Fasting blood glucose, HbA1c.
  • TSH, FT4 if available.
  • Gonadotropin, testosterone/estradiol levels if available.
  • Lipid profile : investigation of lipid abnormalities, if available.
  • Liver function tests: AST, ALT, Gamma-GT, bilirubin.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

협력자

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

수사관

  • 수석 연구원: Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • 연구 책임자: Dinane MD SAMARA-BOUSTANI, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 13일

기본 완료 (추정된)

2034년 1월 13일

연구 완료 (추정된)

2034년 1월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 2일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • APHP251216
  • 2025-A01871-48 (기타 식별자: ID RCB number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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