Posouzení tělesného složení u dětí léčených růstovým hormonem pro indikaci izolovaného nezískaného nedostatku růstového hormonu. (COMPOGHD)
Hodnocení tělesného složení u dětí léčených růstovým hormonem pro indikaci izolovaného nezískaného deficitu růstového hormonu.
Od roku 1985 je deficit růstového hormonu (GHD) u dětí prvním stavem léčeným denními injekcemi rekombinantního lidského růstového hormonu. Nedodržování denní terapie růstovým hormonem (GH) je běžné. Několik dlouhodobě působících růstových hormonů (LAGH) se nedávno stalo dostupných na lékařský předpis ve Francii poté, co klíčové studie fáze III prokázaly nehorší účinnost těchto LAGH ve srovnání s denním podáváním GH. Dosud publikované údaje o LAGH u dětí jsou z velké části omezeny na klinické studie deficitu růstového hormonu (GHD).
Na rozdíl od toho, co je pozorováno u denního GH, se index tělesné hmotnosti zvyšuje během prvního roku léčby LAGH. U přípravku Somapacitan zůstal pozorovaný průměrný index tělesné hmotnosti (BMI) (SDS) v normálním rozmezí, ale s nárůstem z -0,17 na +0,39 ve skupině LAGH a poklesem z -0,25 na -0,49 ve skupině s denním GH. Ve studii Somatrogonu se BMI zvýšilo z -0,51 na -0,08 ve skupině somatrogonu, zatímco ve skupině s denním GH kleslo z -0,44 na -0,64. Tento nárůst BMI byl přechodný a následně se normalizoval během 3letého sledování.
V červnu 2025 byly na kongresu Francouzské společnosti pro dětskou endokrinologii a diabetologii prezentovány nedávné údaje ze zkušeností soukromých endokrinologů ve Francii (AFPEL) o reálném používání somatrogonu. Hlásili nárůst BMI o +1 SD během prvních měsíců léčby v kohortě 99 dětí, ale po prodloužené léčbě bylo pozorováno zlepšení.
Nicméně u některých pacientů byl pozorován významný a přetrvávající přírůstek hmotnosti s výrazným nárůstem břišní adipozity. Někteří přerušili léčbu LAGH ve prospěch denního GH.
Pro lepší pochopení změn BMI u těchto dětí léčených LAGH jsou tedy zapotřebí dlouhodobější data z reálného života.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Od roku 1985 je deficit růstového hormonu (GHD) u dětí první stav léčený denními injekcemi rekombinantního lidského růstového hormonu. Nedodržování denní terapie růstovým hormonem (GH) je běžné. Několik dlouhodobě působících růstových hormonů (LAGH) se nedávno stalo dostupných na předpis ve Francii poté, co klíčové studie fáze III prokázaly nehorší účinnost těchto LAGH ve srovnání s denním podáváním GH. Doposud jsou publikovaná data o LAGH u dětí z velké části omezena na klinické studie deficitu růstového hormonu (GHD).
Na rozdíl od toho, co je pozorováno u denního GH, se tělesný hmotnostní index během prvního roku léčby LAGH zvyšuje. U přípravku Somapacitan zůstala pozorovaná průměrná hodnota tělesného hmotnostního indexu (BMI) (SDS) v normálním rozmezí, ale se zvýšením z -0,17 na +0,39 ve skupině LAGH a poklesem z -0,25 na -0,49 ve skupině s denním GH. Ve studii se Somatrogonem se BMI zvýšil z -0,51 na -0,08 ve skupině se somatrogonem, zatímco ve skupině s denním GH poklesl z -0,44 na -0,64. Toto zvýšení BMI bylo přechodné a následně se normalizovalo během 3letého sledování.
V červnu 2025 byly na kongresu Francouzské společnosti pro dětskou endokrinologii a diabetologii prezentovány nedávné údaje ze zkušeností soukromých endokrinologů ve Francii (AFPEL) o reálném používání somatrogonu. Hlásili zvýšení BMI o +1 SD během prvních měsíců léčby v kohortě 99 dětí, ale po prodloužené léčbě bylo pozorováno zlepšení.
Nicméně u některých pacientů bylo pozorováno významné a přetrvávající přibírání na váze s výrazným nárůstem břišního tuku. Někteří přerušili léčbu LAGH ve prospěch denního GH.
Pro lepší pochopení změn BMI u těchto dětí léčených LAGH jsou tedy potřeba dlouhodobější data z reálného života.
Studie se týká všech dětí na Oddělení dětské endokrinologie, gynekologie a diabetologie Univerzitní nemocnice Necker Enfants Malades léčených růstovým hormonem, denní nebo zpožděnou formou, pro indikaci izolovaného nezískaného deficitu růstového hormonu, naivní vůči léčbě růstovým hormonem. Auxologická měření a měření pomocí impedancemetru Zmetric budou prováděna při každé návštěvě během obvyklého sledování dítěte, od dne zahájení léčby růstovým hormonem, po dobu 3 let.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Hélène Morel
- Telefonní číslo: +33 01 71 19 63 46
- E-mail: helene.morel@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD
- Telefonní číslo: +33 01 44 49 48 02
- E-mail: michel.polak@aphp.fr
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Kontakt:
- Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD
- Telefonní číslo: +33 01 44 49 48 02
- E-mail: michel.polak@aphp.fr
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Dulanjalee MD KARIYAWASAM, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Olivier MD POLLE, M.D.
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 3 až 17 let včetně.
- Potvrzená diagnóza nedostatku růstového hormonu.
- Indikace k léčbě denním nebo depotním růstovým hormonem.
- Pacienti bez předchozí léčby růstovým hormonem.
- Držitelé rodičovské zodpovědnosti a děti nebo dospívající informovaní a souhlasící s účastí ve studii.
Kritéria pro vyloučení:
- BMI vyšší než +3 SD.
- Mnohočetná insuficience hypofýzy.
- Získaná insuficience růstového hormonu.
- Pacient s diabetem 1. nebo 2. typu.
- Známé poruchy příjmu potravy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s izolovaným nerizikovým nedostatkem růstového hormonu
Všechny děti na Klinice dětské endokrinologie, gynekologie a diabetologie Univerzitní nemocnice Necker Enfants Malades léčené růstovým hormonem, ať již v denní nebo v prodloužené formě, pro indikaci izolovaného nezískaného nedostatku růstového hormonu, které dosud nebyly léčeny růstovým hormonem.
|
Auxologická měření a měření pomocí impedančního měřiče Zmetric budou prováděna při každé návštěvě dítěte v rámci obvyklého sledování, od dne zahájení léčby růstovým hormonem, po dobu 3 let.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Index tělesné hmotnosti
Časové okno: Na začátku léčby, 3 měsíce později, po 6 měsících, po 12 měsících, po 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Výpočet indexu tělesné hmotnosti při každé návštěvě v rámci běžného sledování dítěte, od dne zahájení léčby růstovým hormonem po dobu 3 let.
|
Na začátku léčby, 3 měsíce později, po 6 měsících, po 12 měsících, po 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Množství svalové hmoty
Časové okno: Na začátku léčby, 3 měsíce poté, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Popis tělesného složení dětí léčených růstovým hormonem pro indikaci izolovaného nedostatku růstového hormonu před začátkem léčby a během 3 let. Množství svalové hmoty v kg, v %, v kg/m². |
Na začátku léčby, 3 měsíce poté, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
|
Množství tukové hmoty
Časové okno: Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Popis složení těla dětí léčených růstovým hormonem pro indikaci izolovaného nedostatku růstového hormonu před zahájením léčby a během 3 let. Množství tukové hmoty v kg, v %, v kg/m². |
Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
|
Obsah minerálů v kostech
Časové okno: Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Popis tělesného složení dětí léčených růstovým hormonem pro indikaci izolovaného nedostatku růstového hormonu před zahájením léčby a během 3 let. Obsah minerálů v kostech v %. |
Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
|
Množství extracelulární a intracelulární vody
Časové okno: Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Popis tělesného složení dětí léčených růstovým hormonem pro indikaci izolovaného deficitu růstového hormonu před zahájením léčby a během 3 let. Množství extracelulární a intracelulární vody (v litrech). |
Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
|
Hydratace beztukové hmoty
Časové okno: Na začátku léčby, 3 měsíce později, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Popis složení těla dětí léčených růstovým hormonem pro indikaci izolovaného nedostatku růstového hormonu před zahájením léčby a během 3 let. Hydratace hmoty bez tuku (v %). |
Na začátku léčby, 3 měsíce později, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
|
Popis účinnosti a snášenlivosti léčby růstovým hormonem
Časové okno: Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Popis a vývoj zdravotních parametrů z běžné péče o pacienta během 3 let :
|
Na začátku léčby, po 3 měsících, v 6 měsících, 12 měsících, 18, 24, 30 a 36 měsících
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Ředitel studie: Dinane MD SAMARA-BOUSTANI, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- de Fries Jensen L, Antavalis V, Odgaard-Jensen J, Rossi A, Pietropoli A, Hojby M. Efficacy and Safety of Somapacitan Relative to Somatrogon and Lonapegsomatropin in Pediatric Growth Hormone Deficiency: Systematic Literature Review and Network Meta-analysis. Adv Ther. 2024 Nov;41(11):4098-4124. doi: 10.1007/s12325-024-02966-y. Epub 2024 Sep 11.
- Kopchick JJ, Berryman DE, Puri V, Lee KY, Jorgensen JOL. The effects of growth hormone on adipose tissue: old observations, new mechanisms. Nat Rev Endocrinol. 2020 Mar;16(3):135-146. doi: 10.1038/s41574-019-0280-9. Epub 2019 Nov 28.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- APHP251216
- 2025-A01871-48 (Jiný identifikátor: ID RCB number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .