Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kehon koostumuksen arviointi lapsilla, joita hoidetaan kasvuhormonilla eristetyn ei-hankitun kasvuhormonin puutteen vuoksi. (COMPOGHD)

maanantai 22. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kehonkoostumuksen arviointi lapsilla, joita hoidetaan kasvuhormonilla eristetyn, ei-hankitun kasvuhormonin puutteen indikaatiolla.

Vuodesta 1985 lähtien lasten kasvuhormonivajetta (GHD) on hoidettu ensimmäisenä sairautena päivittäisillä rekombinantin ihmisen kasvuhormonin ruiskutuksilla. Päivittäisen kasvuhormoni (GH) terapian noudattamattomuus on yleistä. Useita pitkävaikutteisia kasvuhormonihoitoja (LAGH) on äskettäin tullut reseptiin Ranskassa sen jälkeen, kun ratkaisevat vaiheen III kokeet osoittivat näiden LAGH-hoitojen yhdenvertaisuuden päivittäiseen GH-annosteluun verrattuna. Tähän mennessä julkaistut tiedot LAGH-hoidoista lapsilla ovat suurelta osin rajoittuneet kasvuhormonivajeen (GHD) kliinisiin kokeisiin.

Toisin kuin päivittäisellä GH-hoidolla havaittuun, painoindeksi kasvaa ensimmäisen LAGH-hoidon vuoden aikana. Somapacitanilla havaittu keskipainoindeksi (BMI) (SDS) pysyi normaalialueella, mutta kasvoi -0,17:stä +0,39:ään LAGH-ryhmässä ja laski -0,25:stä -0,49:ään päivittäisessä GH-ryhmässä. Somatrogon-tutkimuksessa BMI kasvoi -0,51:stä -0,08:aan somatrogon-ryhmässä, kun taas se laski -0,44:stä -0,64:ään päivittäisessä GH-ryhmässä. Tämä BMI:n nousu oli lyhytaikaista ja tasoittui sitten 3 vuoden seurannan aikana.

Kesäkuussa 2025 esitettiin Ranskan yksityisten endokrinologien kokemuksista (AFPEL) somatrogonin käytöstä arjessa viimeisimmät tiedot Ranskan lastenendokrinologian ja diabetologian seuran kongressissa. He raportoivat +1 SD:n nousun BMI:ssä hoidon ensimmäisten kuukausien aikana 99 lapsen kohortissa, mutta paraneminen havaittiin pitkittyneen hoidon jälkeen.

Kuitenkin merkittävä ja jatkuva painonnousu havaittiin joillakin potilailla, joiden vatsan rasvakudoksen määrä kasvoi huomattavasti. Jotkut lopettivat LAGH-hoidon ja siirtyivät päivittäiseen GH-hoitoon.

Pitkäaikaisempia, arjesta kerättyjä tietoja tarvitaan siis ymmärtämään paremmin BMI:n muutoksia näissä LAGH-hoidettavissa lapsissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vuodesta 1985 lähtien kasvuhormonin puutos (GHD) lapsilla on ollut ensimmäinen tila, jota on hoidettu päivittäisillä rekombinanttisen ihmisen kasvuhormonin injektioilla. Päivittäisen kasvuhormoni (GH) terapian noudattamatta jättäminen on yleistä. Useita pitkävaikutteisia kasvuhormoni (LAGH) hoitoja on äskettäin tullut reseptillä saataville Ranskassa, kun ratkaisevat vaiheen III kokeet osoittivat näiden LAGH-hoitojen ei-heikomman tehon verrattuna päivittäiseen GH-annosteluun. Tähän mennessä julkaistut tiedot LAGH:sta lapsilla ovat suurelta osin rajoittuneet kasvuhormonin puutoksen (GHD) kliinisiin kokeisiin.

Toisin kuin päivittäisellä GH:lla havaittuun, painoindeksi kasvaa LAGH-hoidon ensimmäisen vuoden aikana. Somapacitanilla havaittu keskiarvoinen painoindeksi (BMI) (SDS) pysyi normaalialueella, mutta kasvulla -0.17:stä +0.39:ään LAGH-ryhmässä ja laskulla -0.25:stä -0.49:ään päivittäisessä GH-ryhmässä. Somatrogon-tutkimuksessa BMI nousi -0.51:stä -0.08:aan somatrogon-ryhmässä, kun taas se laski -0.44:stä -0.64:ään päivittäisessä GH-ryhmässä. Tämä BMI:n nousu oli ohimenevä ja normalisoitui sitten 3-vuotisen seurannan aikana.

Kesäkuussa 2025, Ranskan yksityisten endokrinologien (AFPEL) äskettäisiä kokemuksia somatrogonin käytöstä arkielämässä esiteltiin Ranskan lastenendokrinologian ja diabetologian seuran kongressissa. He raportoivat +1 SD:n nousun BMI:ssä hoidon ensimmäisten kuukausien aikana 99 lapsen kohortissa, mutta paraneminen havaittiin pitkittyneen hoidon jälkeen.

Kuitenkin merkittävä ja jatkuva painonnousu havaittiin joillakin potilailla, selkeällä lisäyksellä vatsa-alueen rasvakudoksessa. Jotkut keskeyttivät LAGH-hoidon päivittäisen GH:n hyväksi.

Pitkäaikaisempia, arkielämän tietoja tarvitaan siis ymmärtämään paremmin BMI:n muutoksia näissä LAGH:lla hoidetuissa lapsissa.

Tutkimus koskee kaikkia lapsia Necker Enfants Malades yliopistosairaalan lastenendokrinologian, gynekologian ja diabetologian osastolla, joita hoidetaan kasvuhormonilla, päivittäisellä tai pitkävaikutteisella muodolla, indikaationa erillinen, ei-hankittu kasvuhormonin puutos, kasvuhormonihoidolle naiiveja. Auxologiset mittaukset ja Zmetric-impedanssimittarilla suoritettavat mittaukset toteutetaan jokaisella lapsen tavanomaisen seurannan käynnillä, kasvuhormonihoidon aloituspäivästä lähtien, 3 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD
  • Puhelinnumero: +33 01 44 49 48 02
  • Sähköposti: michel.polak@aphp.fr

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +33 01 44 49 48 02
          • Sähköposti: michel.polak@aphp.fr
        • Alatutkija:
          • Dulanjalee MD KARIYAWASAM, MD
        • Alatutkija:
          • Olivier MD POLLE, M.D.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki lasten endokrinologian, gynekologian ja diabetologian osaston lapset Necker Enfants Malades -yliopistosairaalassa, joita hoidetaan kasvuhormonilla, päivittäisellä tai pitkävaikutteisella muodolla, indikaatiossa eristetty ei-hankittu kasvuhormonin puutos, jotka ovat kokemattomia kasvuhormonihoidolle.

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Potilaat iältään 3–17 vuotta (mukaan lukien).
  • Vahvistettu kasvuhormonin puutteen diagnoosi.
  • Indikaatio päivittäiseen tai depot-kasvuhormonihoitoon.
  • Kasvuhormonihoidon suhteen kokematon.- Huoltajien ja lasten tai nuorten tiedottaminen ja suostumus osallistua tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Painoindeksi (BMI) yli +3 SD.
  • Moninkertainen aivolisäkkeen vajaatoiminta.
  • Hankittu kasvuhormonin puutos.
  • Potilaalla on tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes.
  • Tunnetut syömishäiriöt.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Patients with isolated non-acquired growth hormone deficiency naive to growth hormone treatment
All children in the Department of Pediatric Endocrinology, Gynecology and Diabetology at Necker Enfants Malades University Hospital treated with growth hormone, with the daily form or the delayed form, for the indication of isolated non-acquired growth hormone deficiency, naive to growth hormone treatment.
Muut: Auxologiset mittaukset ja impedanssometria
Auxologisia mittauksia ja Zmetric-impedanssimittarilla suoritetaan jokaisella lapsen tavanomaisen seurannan käynnillä, alkaen kasvuhormonihoidon aloituspäivästä, 3 vuoden ajan.
Muut: Auxological measurements and impedancemetry
Auxological measurements and with the Zmetric impedance meter will be carried out at each visit of the child's usual follow-up, from the day of the change of the galenical of the growth hormone treatment, for 3 years.
Patients with isolated non-acquired growth hormone deficiency treated with growth hormone
All children in the Department of Pediatric Endocrinology, Gynecology and Diabetology at Necker Enfants Malades University Hospital treated with growth hormone, with the daily form or the delayed form, for the indication of isolated non-acquired growth hormone deficiency, already being treated with growth hormone and wishing to change galenical.
Muut: Auxologiset mittaukset ja impedanssometria
Auxologisia mittauksia ja Zmetric-impedanssimittarilla suoritetaan jokaisella lapsen tavanomaisen seurannan käynnillä, alkaen kasvuhormonihoidon aloituspäivästä, 3 vuoden ajan.
Muut: Auxological measurements and impedancemetry
Auxological measurements and with the Zmetric impedance meter will be carried out at each visit of the child's usual follow-up, from the day of the change of the galenical of the growth hormone treatment, for 3 years.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Body mass index
Aikaikkuna: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Body mass index calculation at each visit of the child's usual follow-up, from the day of the start of growth hormone treatment or the change of the galenical and during 3 years.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amount of muscle mass
Aikaikkuna: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Amount of muscle mass in kg, in %, in kg/m2.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Amount of fat mass
Aikaikkuna: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Amount of fat mass in kg, in %, in kg/m2.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Bone mineral content
Aikaikkuna: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Bone mineral content in %.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Amount of extracellular and intracellular water
Aikaikkuna: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Amount of extracellular and intracellular water (in L).
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Hydration of fat-free mass
Aikaikkuna: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description of the body composition of children treated with GH for the indication of isolated growth hormone deficiency before the start of treatment or the change of the galenical and during 3 years.

Hydration of fat-free mass (in %).
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months
Description of the efficacy and tolerance of growth hormone treatment
Aikaikkuna: At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Description and evolution of health parameters from the patient's usual care during 3 years :

  • Weight, height, waist circumference if over 6 years old, growth rate. Tanner stage.
  • Blood pressure.
  • Clinical examination: abnormalities at injection sites, stretch marks, thyroid palpation.
  • Questionnaire on treatment tolerance: possible adverse events.
  • IGF-1 levels in ng/ml.
  • IGF-BP3 levels if available (not routinely measured).
  • Fasting blood glucose, HbA1c.
  • TSH, FT4 if available.
  • Gonadotropin, testosterone/estradiol levels if available.
  • Lipid profile : investigation of lipid abnormalities, if available.
  • Liver function tests: AST, ALT, Gamma-GT, bilirubin.
At the start of treatment or new galenical, 3 months later, at 6 months, 12 months, 18, 24, 30 and 36 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Tutkijat

  • Päätutkija: Michel MD, PhD POLAK, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Opintojohtaja: Dinane MD SAMARA-BOUSTANI, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 13. tammikuuta 2034

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 13. tammikuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APHP251216
  • 2025-A01871-48 (Muu tunniste: ID RCB number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa