Valutazione della composizione corporea nei bambini trattati con ormone della crescita per l'indicazione di deficit isolato non acquisito dell'ormone della crescita. (COMPOGHD)

Dal 1985, la carenza di ormone della crescita (GHD) nei bambini è stata la prima condizione trattata con iniezioni giornaliere di ormone della crescita umano ricombinante. La non aderenza alla terapia giornaliera con ormone della crescita (GH) è comune. Diversi trattamenti con ormone della crescita a lunga durata d'azione (LAGH) sono recentemente diventati disponibili per la prescrizione in Francia dopo che studi pivotal di fase III hanno dimostrato la non inferiorità di questi LAGH rispetto alla somministrazione giornaliera di GH. Ad oggi, i dati pubblicati sui LAGH nei bambini sono in gran parte limitati a studi clinici sulla carenza di GH (GHD).

Contrariamente a quanto osservato con il GH giornaliero, l'indice di massa corporea aumenta durante il primo anno di trattamento con LAGH. Con il Somapacitan, l'indice di massa corporea medio osservato (BMI) (SDS) è rimasto nell'intervallo normale, ma con un aumento da -0,17 a +0,39 nel gruppo LAGH e una diminuzione da -0,25 a -0,49 nel gruppo GH giornaliero. Nello studio sul Somatrogon, il BMI è aumentato da -0,51 a -0,08 nel gruppo somatrogon, mentre è diminuito da -0,44 a -0,64 nel gruppo GH giornaliero. Questo aumento del BMI è stato transitorio e poi si è normalizzato nel corso dei 3 anni di follow-up.

A giugno 2025, recenti dati dall'esperienza degli endocrinologi privati in Francia (AFPEL) sull'uso reale del somatrogon sono stati presentati al congresso della Società Francese di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica. Hanno riportato un aumento di +1 SD del BMI durante i primi mesi di trattamento in una coorte di 99 bambini, ma è stato osservato un miglioramento dopo un trattamento prolungato.

Tuttavia, è stato osservato un aumento di peso significativo e persistente in alcuni pazienti, con un marcato aumento dell'adiposità addominale. Alcuni hanno interrotto il trattamento con LAGH a favore del GH giornaliero.

Sono quindi necessari dati reali a più lungo termine per comprendere meglio le variazioni del BMI in questi bambini trattati con LAGH.

Lo studio riguarda tutti i bambini del Dipartimento di Endocrinologia, Ginecologia e Diabetologia Pediatrica dell'Ospedale Universitario Necker Enfants Malades trattati con ormone della crescita, nella forma giornaliera o ritardata, per l'indicazione di carenza isolata non acquisita di ormone della crescita, naive al trattamento con ormone della crescita. Le misurazioni auxologiche e con l'impedenzimetro Zmetric saranno effettuate ad ogni visita del follow-up abituale del bambino, dal giorno dell'inizio del trattamento con ormone della crescita, per 3 anni.