Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilot Randomizowane badanie kliniczne wczesnej wentylacji w stwardce zanikowym bocznym (zdarzenie ALS) (EVENT ALS)

25 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Jason Ackrivo, University of Pennsylvania

Amyotroficzne stwardnienie boczne (ALS) to choroba, która powoduje osłabienie mięśni ciała. Choroba może ostatecznie prowadzić do poważnych problemów z oddychaniem, co jest najczęstszą przyczyną śmierci z ALS. Leczenie oddychania to wentylacja nieinwazyjna (NIV). Jest to maszyna, która pomaga osobie oddychać, wciskając powietrze do płuc przez maskę noszoną na twarzy. Badania wykazały, że NIV może poprawić jakość życia i przeżycie osoby z ALS. Niestety NIV nie jest równie korzystny dla wszystkich. Nie znamy jeszcze najlepszego czasu ani metody rozpoczęcia NIV w ALS. Europa i Kanada pozwalają na uruchomienie NIV znacznie wcześniej w ALS niż w Stanach Zjednoczonych. Obecne zalecenia dotyczące rozpoczęcia NIV oparte są na opinii ekspertów, a nie na dużych badaniach. Firmy ubezpieczeń medycznych nie obejmą NIV, dopóki nie nastąpi znaczne osłabienie oddechu. Po rozpoczęciu NIV nie mamy wskazówek na temat najlepszego sposobu dostosowania NIV, aby przynieść korzyści pacjentom w jak największym stopniu. Wiemy, że niektórzy pacjenci mają trudności z tolerowaniem NIV, ale nie wiemy, jak zidentyfikować te osoby z wyprzedzeniem.

Nasza grupa badawcza stworzyła nowe narzędzie prognostyczne, które może zidentyfikować pacjentów o wysokim ryzyku problemów z oddychaniem w ciągu najbliższych 6 miesięcy. Może to pomóc nam zidentyfikować, kto jest bardziej skłonny do wczesnego rozpoczęcia NIV. Opublikowaliśmy artykuł, który pokazuje, że NIV pomaga ludziom z ALS w życiu dłużej. Ten artykuł wykazał również, że pacjenci mają większe korzyści, jeśli korzystają z NIV przez co najmniej 4 godziny dziennie. Opublikowaliśmy kolejny artykuł, który mierzył gaz zwany dwutlenek węgla (CO2), który jest wysoki, jeśli czyjeś oddychanie zostanie osłabione. Ten artykuł wykazał, że pacjenci z ALS mogą żyć dłużej, jeśli obniżają poziom CO2 za pomocą NIV. Mamy również dane sugerujące, że pewne cechy mogą przewidzieć, kto jest mniej skłonny do korzystania z NIV co najmniej 4 godziny dziennie.

W tym badaniu zgromadzimy dane pilotażowe na temat rozpoczęcia wczesnego NIV u osób z ALS, które nie spełniają jeszcze kryteriów ubezpieczeniowych dotyczących NIV. Najpierw użyjemy naszego narzędzia prognozowania do zidentyfikowania ryzyka pacjenta. Następnie badani byliby losowo przydzielani do rozpoczęcia wczesnej NIV lub do zwykłej opieki. Zwykła grupa opieki ostatecznie zaczęłaby NIV, tak jak, gdyby nie byli w badaniu.

Celem tego badania jest zebranie danych, aby pomóc nam zaplanować większe randomizowane badanie kliniczne. Nasze badanie ma 4 cele. Po pierwsze, chcemy zidentyfikować osoby, które skorzystałyby z wcześniejszego NIV. Wykorzystamy nasze oryginalne narzędzie prognostyczne, aby zidentyfikować ryzyko poważnych problemów z oddychaniem w ciągu najbliższych 6 miesięcy. Po drugie, chcemy pokazać, że możliwe jest wcześnie rozpocząć NIV. Po trzecie, mamy nadzieję zebrać dane dotyczące wpływu randomizacji na objawy, poziomy CO2 i wyniki. Po czwarte, chcemy zidentyfikować cechy, które mogą sprawić, że ktoś jest rzadziej korzystania z NIV.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło: Amyotroficzne stwardnienie boczne (ALS) jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną o wysokiej zachorowalności i uniwersalnej śmiertelności głównie z powodu niewydolności oddechowej. Nieinwazyjna wentylacja (NIV) poprawia jakość życia (QOL) i rozszerza przeżycie w ALS poza dowolnym lekiem. 1-3 Jednak najlepszy termin inicjacji NIV opiera się wyłącznie na opinii ekspertów. 4,5 Na przykład klinicyści w Stanach Zjednoczonych inicjują NIV znacznie później niż wytyczne europejskie lub kanadyjskie, 4,6,7, ponieważ płatnicy nie obejmują NIV, dopóki nie nastąpi znaczne upośledzenie oddechu. Chociaż potencjalnie korzystne, wczesne inicjacja NIV może zwiększyć obciążenie dla pacjentów z powodu nietolerancji maski, klaustrofobii i zaburzenia snu, prawdopodobnie negując wszelkie korzyści kliniczne. Podobnie nie ma zastępczych punktów końcowych, które kierują ustawieniami NIV i wyborem maski. Zatem klinicyści stosują ogólne podejścia pomimo znacznej heterogeniczności choroby. Biorąc pod uwagę zmienny początek i postęp ALS, strategie przewidywania ryzyka oddechowego i personalizacji zarządzania NIV mają kluczowe znaczenie dla maksymalizacji korzyści NIV przy jednoczesnym zmniejszeniu jego obciążenia.

Naszym ostatecznym celem jest przeprowadzenie wieloośrodkowych badań klinicznych fazy III, które badają wczesne strategie NIV w celu poprawy jakości życia i przeżycia u osób z ALS. Przed rozpoczęciem dużego RCT wczesnego NIV w ALS musimy najpierw zebrać dane pilotażowe dotyczące wykonalności, rozmiarów efektów i czynników osobistych związanych z użyciem NIV. Nasze wcześniejsze prace opracowały nowe kliniczne narzędzie prognozowania, które może rozwarstwienie pacjentów z ALS podczas prezentacji w zakresie wysokiego w porównaniu z niskim ryzykiem niewydolności oddechowej w ciągu 6 miesięcy, zdolnej do zidentyfikowania wzbogaconej podgrupy odpowiedniego do badania interwencyjnego. Przeprowadziliśmy częściowo ustrukturyzowane wywiady, które sugerują, że pacjenci z ALS są proaktywni na temat ich opieki oddechowej. Wykazaliśmy, że poprawa poziomów przezskórnego dwutlenku węgla (CO2) jest związana z ulepszonym przeżyciem w ALS, co sugeruje, że przezskórne CO2 może być zastępczym punktem końcowym do prowadzenia postępowania NIV. Odkryliśmy również, że czynniki w momencie inicjacji NIV, takie jak mowa ALSFRS-R i wyniki duszności, są istotnie związane z przyleganiem NIV.

Interwencja kliniczna: w tym RCT pacjentów, którzy jeszcze nie spełnili kryteriów ubezpieczenia ubezpieczenia NIV, będziemy losować osoby do wczesnej opieki NIV w porównaniu z zwykłą opieką, stratyfikowaną przez 6-miesięczne ryzyko niewydolności oddechowej, zgodnie z naszym nowym narzędziem prognozowania klinicznego.

Cel ( -y): Naszymi celami w niniejszym badaniu pilotażowym są zebranie: 1) Dane wykonalności dotyczące randomizacji do wczesnego NIV; 2) szacunki rozmiarów efektów wczesnej opieki NIV w porównaniu z zwykłą opieką w punktach końcowych, takich jak QOL, przezskórne CO2, objawy i przeżycie; oraz 3) zidentyfikować czynniki obecne w momencie inicjacji NIV, które predysponują do niskiego godzinnego użycia NIV. Przeanalizujemy nasze wyniki w grupach randomizacji, a także ocenimy interakcję między randomizacją a przewidywanym ryzykiem niewydolności oddechowej.

Projekt badania: Przeprowadzimy 3-centrowy randomizowane badanie kliniczne z randomizowanym badaniem klinicznym u pacjentów z ALS zdiagnozowanym w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Wpływ kliniczny: Proponowane badanie pomoże nam zrozumieć wykonalność i bezpieczeństwo rozpoczęcia wczesnego NIV w ALS. Ocenimy rozmiary efektów na klinicznych punktach końcowych, co będzie miało kluczowe znaczenie dla planowania przyszłego dużego RCT. Na koniec dowiemy się o cechach pacjenta, które mogą predysponować do niższego przylegania NIV. Przeanalizujemy nasze wyniki w ramach randomizacji i interakcji z przewidywanym ryzykiem niewydolności oddechowej. Wykorzystanie naszego narzędzia prognozowania klinicznego może pomóc zidentyfikować wzbogaconą populację pacjentów odpowiednią do przyszłych badań interwencyjnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

48

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowano ALS z wykorzystaniem kryteriów Gold Coast w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Wiek ≥18 lat
  • Gotowość i zdolność do uczestnictwa w procedurach badawczych
  • Zapewnienie podpisanego i przestarzałego formularza świadomej zgody

Kryteria wykluczenia:

  1. Bieżące lub wcześniejsze lub zalecane/przepisane użycie NIV, w tym:

    i) Wentylacja na ciśnienie dodatnim z poziomu, taka jak urządzenie pomocy oddechowej lub domowy wentylatator II) prąd lub wcześniejsze stosowanie ciągłego dodatniego ciśnienia w dróg oddechowych lub terapii „CPAP”

  2. Wymuszone pojemność żywotną <50% przewidywanego normy
  3. Maksymalne ciśnienie wdechowe> -60 CMH2O (np. -50 lub -40 cmh2o zostanie wykluczone)
  4. Przewlekłe stosowanie dodatkowego tlenu w dowolnej części dnia
  5. Rejestracja do hospicjum
  6. Obecna tracheostomia
  7. Wcześniejsza historia bezdechu sennego, w którym zastosowano nieinwazyjną wentylację lub zalecano
  8. Chirurgia piersiowa, brzuszna, twarzy lub okulistyka w ciągu ostatnich 6 tygodni
  9. Kaszląc krew
  10. Zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 4 tygodni
  11. Absolutne przeciwwskazanie do NIV, które obejmuje letarg, przenikanie, złamania twarzy, aktywne pneumothorax i niedrożność dróg oddechowych (takie jak guz)
  12. Obecność dysfunkcji poznawczej, która upośledzałaby zdolność do ukończenia procedur badawczych, określona przez neurologię uczęszczającą do lekarza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wczesna nieinwazyjna wentylacja
Uczestnicy zrandomizowani do tego ramienia zostaną przydzieleni do rozpoczęcia terapii z nieinwazyjną wentylacją.
Urządzenie: Nieinwazyjna wentylacja
Nieinwazyjna wentylacja zostanie rozpoczęta wcześniej niż zwykle wytyczne dotyczące opieki oddechowej dla ALS w Stanach Zjednoczonych.
Inne nazwy:
  • Nieinwazyjna wentylacja ciśnienia dodatniego
  • BILEVEL Pozytywne ciśnienie w drogach oddechowych
Brak interwencji: Zwykła opieka
Uczestnicy zrandomizowani do tego ramienia będą otrzymywać zwykłą opiekę nad stwardnieniem brzucha.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na pierwsze użycie wentylacji nieinwazyjnej
Ramy czasowe: Od rejestracji do końca obserwacji po około 1 roku
Liczba dni między randomizacją do pierwszego zarejestrowanego z dnia na dzień użycia nieinwazyjnej wentylacji zgodnie z pobieraniem danych urządzeń wentylacyjnych.
Od rejestracji do końca obserwacji po około 1 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz jakości życia
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku
Jakość życia będzie mierzona przez kwestionariusz ALS dla jakości życia - krótka forma (ALSQOL -SF), zatwierdzony kwestionariusz do oceny jakości życia pod względem osoby mającego zastosowanie do osoby z ALS. Kwestionariusz zawiera 20 pytań ocenianych w skali 0-10.
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku
Przezskórny dwutlenek węgla
Ramy czasowe: Od rejestracji do końca obserwacji po około 1 roku
Mierzone w ciągu dnia w klinice za pomocą przezskórnego monitora dwutlenku węgla. Jednostki są w MMHG
Od rejestracji do końca obserwacji po około 1 roku
Nasycenie tlenu za pomocą pulsoksymetrii
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku
Pulsoksymetr stosowany w ciągu dnia podczas wizyty w klinice. Unici w % nasyconej hemoglobiny.
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku
Epworth Sensiness Scale - Alternative (ESS -ALT) Kwestionariusz
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
ESS-ALT zawiera 8 pytań dotyczących prawdopodobieństwa zasypiania podczas różnych czynności i został zaprojektowany dla osób niepełnosprawnych fizycznie. Każde pytanie jest oceniane w porządkowej skali liczb całkowitych od 0 (nigdy) do 3 (wysoki).
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
ALS Funkcjonalna skala oceny - wyniki zmienione (ALSFRS -R)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
ALSFRS-R to 12-elementowy standardowy kwestionariusz do oceny statusu funkcji silnika osoby z ALS. Każdy z 12 elementów kwestionariusza jest oceniany w skali od 0 do 4, przy czym 4 stanowi normalne/brak objawów, a 0 jest poważnie objawowy z niewielką lub żadną funkcją.
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Karolinska Sensiness Scale (KSS)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Kwestionariusz KSS zawiera 1 pytanie, które jest 9-punktową skalą całkowitą porządkową z prośbą o poziom senności w bezpośrednich 10 minutach. Skala waha się od 1 (wyjątkowo czujna) do 9 (bardzo senny, wielki wysiłek, aby nie zasnąć, walczyć).
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Globalny wskaźnik zmiany kwestionariusza oddechu
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Globalny wskaźnik zmian w oddychaniu uzyska subiektywne poczucie jego statusu oddychania uczestnika. Globalny wskaźnik zmian dla oddychania zapyta pacjentów, jak ich oddychanie jest dzisiaj, oceniając go w skali Likerta od -7 (wyjątkowo upośledzona) do +7 (wyjątkowo silna).
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Globalny wskaźnik zmiany jakości snu
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Globalny wskaźnik zmian dla jakości snu uzyska subiektywne poczucie jego snu uczestnika. Globalny wskaźnik zmian dla jakości snu zapyta pacjentów, jak ich jakość snu jest obecnie, oceniając ją w skali Likerta od -7 (wyjątkowo słaba) do +7 (wyjątkowo dobre).
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Czas przeżycia bez tracheostomii
Ramy czasowe: Czas w ciągu dnia między rejestracją a odstawieniem badań, śmiercią, umieszczeniem tracheostomii lub zakończeniem obserwacji około 1 roku.
Liczba dni między rejestracją a końcem obserwacji, wycofaniem się z badania lub śmierci bez przedziału tracheostomii.
Czas w ciągu dnia między rejestracją a odstawieniem badań, śmiercią, umieszczeniem tracheostomii lub zakończeniem obserwacji około 1 roku.
Hospitalizacje
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Liczba i czas do hospitalizacji podczas obserwacji.
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Średnie codzienne wykorzystanie godzin NIV
Ramy czasowe: Między rejestracją a zakończeniem obserwacji po około 1 roku.
Zostanie to zebrane pod osobami przepisanymi NIV w ramach obu badań. Zdefiniowane przy użyciu pobierania danych portalu telemonitoringowego (takiego jak Resmed Airview dla urządzeń RESMed), które podsumowują średnie dzienne użycie godzinowe w różnych określonych przedziałach czasowych (np. Poprzednie 30 dni).
Między rejestracją a zakończeniem obserwacji po około 1 roku.
Pojemność istotna
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Mierzone przez wykonanie manewru spirometrycznego dla pojemności ważnej przy użyciu ręcznego spirometru klinicznego oceniania klinicznego w pozycji siedzącej i pionowej. Jednostki są w litrach.
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Maksymalne ciśnienie wdechowe
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.
Zmierzone za pomocą ręcznego cyfrowego manometru z pacjentem w pozycji siedzącej i pionowej.
Od rejestracji do zakończenia obserwacji po około 1 roku.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Pennsylvania

Współpracownicy

United States Department of Defense

Śledczy

  • Główny śledczy: Jason T Ackrivo, MD, MSCE, Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 858612
  • HT9425-25-1-0154 (Inny numer grantu/finansowania: Department of Defense)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Słownik danych i zidentyfikowany zestaw danych

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po zakończeniu badania i do 3 lat po dniu zakończenia badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zidentyfikowane dostępne po zakończeniu umowy o udostępnianiu danych

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj