Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Clinical Trial Evaluating the Effects of Ganaxolone in Children With Autism

3 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Antonio Hardan, Stanford University

A Randomized Controlled Trial of Ganaxolone for Children With Autism Spectrum Disorder

The goal of this study is to conduct a randomized, placebo-controlled trial (RCT) of ganaxolone, a neuroactive steroid (NAS), in autistic children and adolescents aged 5 to 17 years old. Ganaxolone is approved and effective for treating seizures in children as young as 2 years old who have CDKL5 deficiency disorder (CDD), a neurogenetic condition associated with developmental delays, seizure disorder, hypotonia, visual impairments, and autistic features. The primary outcome of interest for this trial is irritability on the Aberrant Behavior Checklist (ABC) because it is a common symptom of emotion dysregulation in ASD that impacts quality of life, including mental health, independence, educational opportunities, and integration into the community. The secondary domains of interest for this trial are restricted and repetitive behaviors (RRB), specifically insistence on sameness (IS), a subdomain of RRB characterized by inflexibility and a strong preference for predictable routines and familiar environments. Secondary outcome measures include the IS subscale from the Dimensional Assessment of Repetitive Behaviors (DARB) and subscales of the Clinical Global Impressions Scale for irritability (CGI-IR) and IS (CGI-IS). For participants living within 150 miles of Stanford University, we require participants to attend site visits and attempt EEG and MRI procedures before and after the trial, though we are recruiting nationally and the study can be completed without site vists.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

66

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Antonio Hardan, M.D.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  1. children between the ages of 5 years and 17 years old at enrollment
  2. diagnosis of autism spectrum disorder based on DSM-5 criteria and confirmed with the Autism Diagnostic Inventory - Revised (ADI-R) and Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd edition (ADOS-2), or Childhood Autism Rating Scales (CARS)
  3. medical stability based on clinical interview
  4. stable medication regimens (2 weeks, with the exception of fluoxetine for 4 weeks)
  5. stable psychosocial therapies (4 weeks) prior to randomization and no plans to change treatments or intensity during the trial
  6. high rates of irritability defined as the Aberrant Behavior Checklist irritability subscale score > 18
  7. for participants who are sexually active, use of an effective contraceptive (e.g., birth control medications for female participants and condoms for male participants) and no plans for pregnancy throughout the trial
  8. for females, negative urine pregnancy test at baseline
  9. no planned changes in school placement
  10. for participants living within 150 miles of Stanford University, have the ability to attend site visits and attempt EEG and MRI procedures before and after the trial
  11. availability of a reliable informant who interacts with the participant regularly and can reliably complete assessments in English regarding their behaviors throughout the trial
  12. ability to participate in the testing administered in English to the extent that valid standard scores and biological samples can be obtained.

Exclusion Criteria:

  1. any unstable medical condition, such as unstable seizure disorder or heart disease
  2. any lifetime diagnosis of severe psychiatric (e.g., schizophrenia) or neurodegenerative conditions
  3. concomitant use of any neuroactive steroids or corticosteroids.
  4. history of substance abuse or active/planned use of alcohol, opioids, or cannabinoids
  5. recent history or current suicidal ideation assessed with the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) and by clinical interview with the study physician
  6. pregnancy and mothers who are breastfeeding
  7. prior participation in any clinical trial in the 30 days prior to study entry
  8. known intolerance or hypersensitivity to ganaxolone or similar analogs
  9. Concomitant use of medications that are inducers of CYP450 3A4/5, such as rifampin, carbamazepine, phenytoin, phenobarbital, and St. John's wort

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ganaxolone Arm
Participants receives up to 20 weeks of Ganaxolone treatment
Lek: Ganaxolone (Ztalmy)

Liquid oral suspension of ganaxolone will be administered orally with food three times daily. Dosage will be increased based on tolerability, no more frequently than every 7 days. Dosing will be flexible and occur between 4 to 8 weeks, depending on tolerability and response across each individual patient. Once the maximum tolerated dose is identified, it will be held stable for the remaining 4-8 weeks of the study, for a total of 12 weeks in the randomized, controlled phase.

The titration schedule for patients weighing 28 kg or less is:

Days 1-7: 2 mg/kg x 3 per day Days 8-14: 4 mg/kg x 3 per day Days 15-21: 8 mg/kg x 3 per day Days 22-28: 14 mg/kg x 3 per day Day 29 and thereafter: 21 mg/kg x 3 per day

The titration schedule for patients weighing more than 28 kg is:

Days 1-7: 50 mg/kg x 3 per day Days 8-14: 100 mg/kg x 3 per day Days 15-21: 200 mg/kg x 3 per day Days 22-28: 400 mg/kg x 3 per day Day 29 and thereafter: 600 mg/kg x 3 per day
Komparator placebo: Placebo Arm
Participants receives up to 20 weeks of placebo treatment
Lek: Placebo
The placebo suspension will contain the same components as the active compound, except for ganaxolone.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
The score on irritability subscale on the Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Ramy czasowe: The measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.
It is a common symptom of emotion dysregulation in ASD that impacts quality of life, including mental health, independence, educational opportunities, and integration into the community, and ganaxolone may provide more direct benefits or increased tolerability compared to atypical antipsychotics.
The measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
The score of Insistence on Sameness subscale of the Dimensional Assessment of Repetitive Behaviors (DARB)
Ramy czasowe: The measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.
The DARB is an informant report measure developed and validated following methods outlined by the NIH Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) framework. Comprehensive, multi-trait, multi-method factor analyses across existing RRB instruments and meta-analysis of factor analyses identified the following eight RRB subdomains: repetitive motor behaviors, insistence on sameness, restricted interests, unusual interests, self-injurious behaviors, sensory sensitivity, obsessions and compulsions, and repetitive language.
The measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.
The score on irritability subscale on the Clinical Global Impressions Scale (CGI-IR)
Ramy czasowe: The measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.
The study physician will also administer the CGI scale, which includes clinical judgment of the severity of illness and global improvement. The CGI is widely used in psychopharmacological studies and has high sensitivity to measure medication effects.
The measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.
The score on Insistence on Sameness subscale on the Clinical Global Impressions Scale(CGI-IS)
Ramy czasowe: These measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.
The study physician will also administer the CGI scale, which includes clinical judgment of the severity of illness and global improvement. The CGI is widely used in psychopharmacological studies and has high sensitivity to measure medication effects.
These measures will be completed at screening, baseline, week 2, week 4, week 6, week 8, week 10, week 12, week 14, and week 16.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Współpracownicy

SPARK NS

Śledczy

  • Główny śledczy: Antonio Y. Hardan, M.D., Stanford University School of Medicine-Psychiatry and Behavioral Sciences - Child and Adolescent Psychiatry and Child Development

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-84478

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Ganaxolone (Ztalmy)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj