A Phase 2 Study of the Safety and Efficacy of AV078 in Participants With Tuberous Sclerosis Complex (TSC) Refractory Epilepsy (RESTOR-1)
A Parallel-Group, Phase 2, Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Study of the Safety and Efficacy of Oral AV078 in Participants With Tuberous Sclerosis Complex (TSC) Refractory Epilepsy
This Phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled study will evaluate the safety, tolerability, and efficacy of oral AV078 in participants with refractory epilepsy due to tuberous sclerosis complex (TSC). Approximately 42 participants will be randomized in a 5:1 ratio to receive AV078 or placebo.
The study will include a Screening Period collecting 4 weeks of pre-treatment Baseline data on seizure frequency, and progress to a 12-week Treatment Period, followed by an in person final follow-up visit approximately 2 weeks after the last dose.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
This study is a Phase 2, randomized, placebo controlled, double-blind, study that will evaluate the safety, tolerability, and efficacy of 12 weeks of treatment with AV078 (a selective inhibitor of mammalian target of rapamycin complex 1 (mTORC1) in participants with refractory epilepsy due to TSC.
Tuberous Sclerosis Complex (TSC) is a genetic disorder where mTOR1 complex 1 (or mTORC1) becomes more active than normal. This is an important cause of TSC symptoms, including epilepsy, which can be very difficult to treat.
Developing a drug to act directly on the mTORC1 complex, reducing its activity, may be an effective way to treat the unmet medical needs of patients with TSC epilepsy, potentially with fewer side effects than existing medications.
The purpose of this study is to determine, over a 12-week treatment period, if the investigational drug AV078 is safe and can reduce seizures in people with TSC. AV078, the "study drug," is a unique medication that can decrease the activity of mTORC1.
Approximately 42 participants will be enrolled and randomized in a 5:1 ratio to receive oral AV078 or matching placebo in addition to their existing stable anti-seizure medication regimen. Five participants aged 18 years and above will enrolled and dosed for at least four weeks before participants aged 12 years and above can be eligible to enroll.
The study consists of:
- A screening period of approximately 4 to 6 weeks
- A 12-week treatment period during which participants receive once-daily dosing of AV078 or placebo
- A follow-up visit approximately 2 weeks after the end of treatment
Dose adjustments of AV078 may be performed based on measured drug concentrations to achieve target exposure levels. Safety assessments will include monitoring of adverse events, laboratory tests, vital signs, electrocardiograms, and other clinical evaluations. Efficacy will be assessed primarily through changes in seizure frequency.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Davis Ryman, MD, PhD
- Numer telefonu: 510-961-1148
- E-mail: info@aeovian.com
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Key Inclusion Criteria:
- Participants aged 12 years and above.
- Diagnosis of TSC based on International TSC Consensus Group criteria.
- History of failure to adequately control seizures despite having been treated by two or more regimens of anti-seizure medications (ASMs).
- Receiving a stable dose of ASMs for at least 4 weeks at the start of the Screening Period and for the duration of the study.
Key Exclusion Criteria:
- History of any infection requiring use of antibiotics within the last four weeks.
- Current or history of any clinically significant mental or physical illness or condition other than TSC that the Investigator believes would create significant risk for participation in the study.
- Recent epilepsy surgery/major surgery or planned surgery during the study.
- Treatment with medicines which act in a similar way.
- Treatment with medicines that suppress the immune system.
- Treatment with medicines that may significantly affect the way the body handles the study drug.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AV078
Participants will receive oral AV078 once daily in addition to their stable background anti-seizure medication regimen for 12 weeks.
Dosing will be titrated based on measured drug concentrations to achieve target exposure levels.
|
AV078 is a selective inhibitor of mammalian target of rapamycin complex 1 (mTORC1) administered orally once daily.
Dosing may be adjusted based on measured drug concentrations to achieve target exposure levels.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Participants will receive matching oral placebo once daily in addition to their stable background anti-seizure medication regimen for 12 weeks.
Dose adjustments may be performed in a manner similar to active treatment to maintain blinding.
|
Matching oral placebo administered once daily.
The placebo is formulated to match AV078 and may undergo dose adjustments similar to active treatment to maintain blinding.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Seizure Frequency
Ramy czasowe: Baseline (28-day period prior to treatment) to end of treatment (Week 12)
|
Change from Baseline in the number of seizures experienced in participants on active treatment.
The number of seizures will be recorded by participants or their caregivers using a seizure diary.
|
Baseline (28-day period prior to treatment) to end of treatment (Week 12)
|
|
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Ramy czasowe: Week 12
|
Change from Baseline in symptoms of TSC, as evaluated by the study doctor.
|
Week 12
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Wady wrodzone
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Zespoły nerwowo-skórne
- Hamartoma
- Nowotwory, mnogie pierwotne
- Wady rozwojowe kory mózgowej, grupa I
- Wady rozwojowe kory mózgowej
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Padaczka lekooporna
- Stwardnienie guzowate
- Padaczka
- Drgawki
Inne numery identyfikacyjne badania
- CL-078-201
- 2025-522330-31 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na AV078
-
Aeovian Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyZdrowi uczestnicyAustralia