Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Epidiolex Trial for Presymptomatic Treatment of Sturge-Weber Syndrome (Epi-Pre)

24 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University

Epidiolex Pilot Trial for Presymptomatic Treatment of Sturge-Weber Syndrome

Patients with Sturge-Weber syndrome (SWS) are frequently affected by seizures, and seizures are associated with poorer neurological outcomes. To date there is no established means of predicting or preventing seizure onset. Cannabidiol (Epidiolex) was well tolerated in an open label study in this population. This trial will evaluate whether Epidiolex in presymptomatic Sturge-Weber patients may delay the onset of seizures and improve neurological outcome.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is an open-label, prospective dose escalation study to determine the safety and tolerability of presymptomatic treatment of SWS patients with Epidiolex. The investigators hypothesize that Epidiolex will be well tolerated and delay seizure onset in SWS patients. The total number of subjects to be consented for this safety study=10 babies with SWS; the initial funded phase will be with 6 subjects. Interim analysis will be completed after 6 subjects; the remaining 4 will be enrolled as warranted for 6 months on Epidiolex. Subjects will be dosed as recommended clinically (starting at 2.5 mg/kg/day divided bid, with weekly increases over the next 4 weeks to a maximum dose of 20 mg/kg/day) as tolerated. Neurologic visits during the trial, the bloodwork, EEGs, and motor assessments will be done as research procedures. Once the first dose of the study drug is administered, a blood draw will be done at 4-hour and 12-hour post study drug administration. A mini-PK will be similarly performed once the maximum maintenance dose is achieved.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of Sturge-Weber Syndrome.
  • Age 1 to 18 months of age, inclusive.
  • Neuroimaging demonstrating involvement of 3 or more lobes, or bilateral involvement.
  • No history of seizures.
  • Patient's parent or legal guardian provides written informed consent prior to treatment initiation.

Exclusion Criteria:

Any severe and/or uncontrolled medical conditions at randomization including, but not limited to the following:

  • Liver disease such as cirrhosis, decompensated liver disease, and chronic hepatitis (i.e. quantifiable HBVDNA and/or positive HbsAg, quantifiable HCV-RNA). Specifically the patient should not have either AST or ALT more than 1.5 times the upper limit of normal. The Child- Pugh Score must be A (mild) which is a score of 5-6 (minimum/normal score=5). Child-Turcotte-Pugh (CTP) Calculator - Clinical Calculators - Hepatitis C Online (uw.edu)
  • Uncontrolled diabetes as defined by fasting serum glucose > 1.5 ULN
  • Active (acute or chronic) or uncontrolled severe infections

  • Active, bleeding diathesis

    • Any other neurological diagnosis that increases the risk of seizure or neurodevelopmental disability.
    • Patients who have had a major surgery or significant traumatic injury within 4 weeks of study entry, patients who have not recovered from the side effects of any major surgery (defined as requiring general anesthesia), or patients that may require major surgery during the course of the study.
    • Prior treatment with any investigational drug or use of any other cannabis product within the preceding 4 weeks prior to study entry.
    • Use of aspirin.
    • Allergic reaction/hypersensitivity to Epidiolex or other forms of cannabidiol.
    • Concern for non-compliance to medical regimens, or concern that the patient will not be able to complete the entire study, whether due to reliability or logistical barriers. This includes those in foster care, or those unable to keep follow-up appointments, maintain close contact with Principal Investigator, or complete all necessary studies to maintain safety.
    • Use of any seizure medication (whether for seizures or any other reason) (e.g. valproate, clobazam).
    • Use of chronic medications other than a multi-vitamin and/or vitamin D supplements.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Presymptomatic Epidiolex Treatment
Epidiolex will be started at 2.5 mg/kg/day divided twice daily. The dose will increase weekly as tolerated over the next 5 weeks to a target dose of 20 mg/kg/day.
Lek: Epidiolex 100 mg/mL Oral Solution
Epidiolex is a prescription form of cannabidiol used to treat seizures. Epidiolex will be started at 2.5 mg/kg/day divided twice daily. The dose will increase weekly as tolerated over the next 5 weeks to a target dose of 20 mg/kg/day.
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Safe completion as assessed by the number of participants with no significant side effects
Ramy czasowe: 6 months
6 months
Safe completion as assessed by the number of participants with no seizure onset
Ramy czasowe: 6 months
6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sturge-Weber Syndrome Neuroscore (SWS-NRS)
Ramy czasowe: baseline, week 5, week 12, and week 24
Neuroscore is a published SWS ordinal score that incorporates domains of visual field cut (0-2), hemiparesis (0-4), seizure frequency (0-4), and cognitive function (0-5). Total score is sum of 4 ratings with a total score from 0-15. Higher score worse impairment. This will be obtained at each study visit.
baseline, week 5, week 12, and week 24
Milestone checklist
Ramy czasowe: baseline, week 5, week 12, and week 24
A publicly available milestone checklist from Pathways.org will be completed at every study visit. The checklist is personalized based on age. Does not use a numerical or point based scoring system. It uses a pass/fail or completed/not-completed checklist tracking format related to Motor, Sensory, Communication, and Feeding abilities.
baseline, week 5, week 12, and week 24
Modified Early Motor Questionnaire (EMQ)
Ramy czasowe: Baseline, week 24
The Modified EMQ will be performed at baseline and at week 24. The EMQ evaluates abilities in three domains: Gross Motor skills, Fine Motor Skills, and Perception-Action Integration. It uses a 5-point scale including -2 = Sure that child does NOT show behavior, -1 = Child probably does NOT show behavior yet, 0 = Unsure whether child could do this or not, 1 = Child probably shows this behavior, and 2 = Sure that child shows this behavior and remember a particular instance. Minimum total score is -200. Maximum total score is 200. Higher score means higher certainty in the child's behaviors.
Baseline, week 24
Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adaptive Test (PEDI-CAT)
Ramy czasowe: Baseline, week 24
The PEDI-CAT will be performed at baseline and at week 24. The PEDI-CAT will evaluate abilities in four functional domains: Daily Activities, Mobility, Social/Cognitive, and Responsibility. The PEDI-CAT uses a 4-point scale including 1 = Unable, 2 = Hard, 3 = A Little Hard, and 4 = Easy. Minimum scaled score is 20. Maximum scaled score is 80. Higher total score means better functional ability.
Baseline, week 24
Modified Erhardt Developmental Prehension Assessment (EDPA)
Ramy czasowe: Baseline, week 24
The Modified EDPA will be performed at baseline and at week 24. The EDPA will evaluate hand skills and arm-hand movements at baseline and in response to the study drug. Both right and left hands are tested. Individual test components are scored by a well-established pattern (+), pattern not yet achieved (-), and temporary pattern to be replaced by a more mature pattern (++). Maximum score would be a well-established pattern (+) for all EDPA items. Higher score better, means a greater number of well-established hand skills and arm-hand movements.
Baseline, week 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Współpracownicy

Jazz Pharmaceuticals
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Ryan Felling, MD, PhD, Johns Hopkins School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00326943

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Demographics, baseline assessments, completion assessments, adverse events.

Ramy czasowe udostępniania IPD

July 1, 2028 until July 1, 2029

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Supplemental data with paper when published. Other interested parties can reach out to comi@kennedykrieger.org to discuss other arrangements.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj