Studie k hodnocení Vutrisiranu u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií
19. února 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Otevřená rozšiřující studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti Vutrisiranu u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR amyloidóza s kardiomyopatií)
Účelem této studie je získat bezpečnost, účinnost a farmakodynamické údaje o použití vutrisiranu u pacientů s ATTR amyloidózou s kardiomyopatií, kteří pokračovali v prodlouženém užívání vutrisiranu nebo přešli z patisiranu.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
700
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1428
- Clinical Trial Site
-
Córdoba, Argentina, X5000KEH
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000DSR
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000PBJ
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000DEJ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aalst, Belgie, 9300
- Clinical Trial Site
-
Anderlecht, Belgie, 1070
- Clinical Trial Site
-
Dendermonde, Belgie, 9200
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Belgie, 9000
- Clinical Trial Site
-
Hasselt, Belgie, 3500
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgie, 3000
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgie, 4000
- Clinical Trial Site
-
Roeselare, Belgie, 8800
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Brazílie, 14026-900
- Clinical Trial Site
-
Ribeirão Preto, Brazílie, 14051-140
- Clinical Trial Site
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 22280-020
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brazílie, 04012-180
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánsko, 8200
- Clinical Trial Site
-
København Ø, Dánsko, 2100
- Clinical Trial Site
-
Odense C, Dánsko, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Francie, 94000
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Francie, 13005
- Clinical Trial Site
-
Paris, Francie, 75018
- Clinical Trial Site
-
Rennes, Francie, 35000
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Francie, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Maastricht, Holandsko, 6229 HX
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Clinical Trial Site
-
Florence, Itálie, 50134
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Itálie, 27100
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 372
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugalsko, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
Viseu, Portugalsko, 3504-509
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Rakousko, 1210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bellshill, Spojené království, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
Birmingham, Spojené království, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Spojené království, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
Hexham, Spojené království, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Spojené království, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Spojené království, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Clinical Trial Site
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Clinical Trial Site
-
Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43214
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 120 00
- Clinical Trial Site
-
Prague, Česko, 128 21
- Clinical Trial Site
-
Prague, Česko, 140 21
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Španělsko, 48013
- Clinical Trial Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Španělsko, 8907
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Španělsko, 28222
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 413 45
- Clinical Trial Site
-
Solna, Švédsko, 171 76
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Švédsko, 907 37
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Pacienti, kteří se účastní rodičovských studií s patisiranem ALN-TTR02-011 nebo ALN-TTR02-014 nebo kteří dokončili 24měsíční období OLE v rodičovské studii vutrisiran ALN-TTRSC02-003
Kritéria vyloučení:
- Trvale přerušil podávání studovaného léku během účasti na rodičovských studiích ALN-TTR02-011, ALN-TTR02-014 nebo ALN-TTRSC02-003
- Budoucí nebo současná účast na jiném výzkumném zařízení nebo studii léků, ke které dojde během této studie
- Má jiné zdravotní stavy nebo komorbidity, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly dodržování studie nebo interpretaci údajů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vutrisiran 25 mg
Účastníci dostanou vutrisiran 25 mg podávaný subkutánně (SC) jednou za 3 měsíce (q3M).
|
Vutrisiran podával SC q3M
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Až 36 měsíců
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván léčivý přípravek a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
|
Až 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v celkovém souhrnu dotazníku kardiomyopatie Kansas City (KCCQ-OS)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
KCCQ je 23-položkový dotazník, který si sami zadají, kvantifikující 6 domén (symptomy, fyzické funkce, kvalita života, sociální omezení, vlastní účinnost a stabilita symptomů) a 2 souhrnná skóre (klinické a celkové shrnutí [OS]).
Skóre se transformuje na rozsah 0-100, ve kterém vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav.
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie ve třídě New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Klasifikace NYHA klasifikuje závažnost příznaků srdečního selhání do následujících fází: I (žádné příznaky; běžná fyzická aktivita, jako je chůze a chození do schodů nezpůsobuje únavu nebo dušnost), II (příznaky při běžné fyzické aktivitě; rychlá chůze nebo chození do schodů, chůze do kopce, chůze nebo lezení po schodech po jídle, za chladného počasí, ve větru nebo při emočním stresu způsobuje nepřiměřenou únavu nebo dušnost), III (symptomy s méně než běžnou fyzickou aktivitou; chůze 1 až 2 bloky po rovině a lezení více než 1 schodiště za normálních podmínek způsobuje nepřiměřenou únavu nebo dušnost), IV (symptomy v klidu; neschopnost vykonávat jakoukoli fyzickou aktivitu bez únavy nebo dušnosti).
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna srdečního biomarkeru od výchozí hodnoty: N-terminální prohormon natriuretického peptidu typu B (NT-proBNP)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
NT-proBNP bude hodnocen měřením sérových hladin.
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna srdečního biomarkeru od výchozí hodnoty: Troponin I
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Troponin I bude hodnocen měřením sérových hladin.
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Úmrtnost ze všech příčin a recidivující kardiovaskulární (CV) příhody (CV hospitalizace a urgentní srdeční selhání [HF] návštěvy)
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Všechna úmrtí, hospitalizace a urgentní návštěvy srdečního selhání budou v průběhu studie zaznamenávány jako součást monitorování SAE a AE
|
Až 36 měsíců
|
|
Změna hladiny TTR v séru od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
|
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. prosince 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. března 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. listopadu 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. listopadu 2024
První zveřejněno (Aktuální)
8. listopadu 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- TTR
- Kardiomyopatie
- RNAi terapeutické
- ATTR
- Transthyretin
- Amyloidóza zprostředkovaná TTR
- Amyloidóza, dědičná, související s transthyretinem
- Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie
- TTR kardiomyopatie
- ATTR-CM
- Divoký typ TTR
- V122I
- TTR amyloidóza
- Amyloidóza, divoký typ
- Amylodóza
- hATTR amyloidóza s kardiomyopatií
- ATTR amyloidóza s kardiomyopatií
- wtATTR amyloidóza s kardiomyopatií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-TTRSC02-007
- 2024-516568-27 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Fáze 2-4 pokusy:
Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.
Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení výzkumného návrhu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .