Uno studio per valutare Vutrisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia
19 febbraio 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Vutrisiran in pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (amiloidosi ATTR con cardiomiopatia)
Lo scopo di questo studio è ottenere dati di sicurezza, efficacia e farmacodinamica sull'uso di vutrisiran in pazienti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia che hanno continuato l'uso prolungato di vutrisiran o sono passati da patisiran.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
700
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1428
- Clinical Trial Site
-
Córdoba, Argentina, X5000KEH
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000DSR
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000PBJ
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000DEJ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vienna, Austria, 1090
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Austria, 1210
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aalst, Belgio, 9300
- Clinical Trial Site
-
Anderlecht, Belgio, 1070
- Clinical Trial Site
-
Dendermonde, Belgio, 9200
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Belgio, 9000
- Clinical Trial Site
-
Hasselt, Belgio, 3500
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgio, 3000
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgio, 4000
- Clinical Trial Site
-
Roeselare, Belgio, 8800
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Brasile, 14026-900
- Clinical Trial Site
-
Ribeirão Preto, Brasile, 14051-140
- Clinical Trial Site
-
Rio de Janeiro, Brasile, 22280-020
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brasile, 05403-000
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brasile, 04012-180
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Cechia, 120 00
- Clinical Trial Site
-
Prague, Cechia, 128 21
- Clinical Trial Site
-
Prague, Cechia, 140 21
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Corea del Sud, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Corea del Sud, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Corea del Sud, 06351
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danimarca, 8200
- Clinical Trial Site
-
København Ø, Danimarca, 2100
- Clinical Trial Site
-
Odense C, Danimarca, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Francia, 94000
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Francia, 13005
- Clinical Trial Site
-
Paris, Francia, 75018
- Clinical Trial Site
-
Rennes, Francia, 35000
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Francia, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Clinical Trial Site
-
Florence, Italia, 50134
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italia, 27100
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norvegia, 372
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Olanda, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Maastricht, Olanda, 6229 HX
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Olanda, 3584 CX
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creixomil, Portogallo, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portogallo, 1649-035
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portogallo, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
Viseu, Portogallo, 3504-509
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bellshill, Regno Unito, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
Birmingham, Regno Unito, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Regno Unito, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
Hexham, Regno Unito, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
London, Regno Unito, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Regno Unito, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Regno Unito, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Spagna, 48013
- Clinical Trial Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Spagna, 8907
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spagna, 28222
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Spagna, 29010
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Clinical Trial Site
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Clinical Trial Site
-
Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60026
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svezia, 413 45
- Clinical Trial Site
-
Solna, Svezia, 171 76
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Svezia, 907 37
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 112
- Clinical Trial Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti che partecipano agli studi parentali di patisiran ALN-TTR02-011 o ALN-TTR02-014 o che hanno completato il periodo OLE di 24 mesi nello studio parentale di vutrisiran ALN-TTRSC02-003
Criteri di esclusione:
- Ha interrotto definitivamente la somministrazione del farmaco in studio durante la partecipazione agli studi principali, ALN-TTR02-011, ALN-TTR02-014 o ALN-TTRSC02-003
- Partecipazione futura o attuale a un altro dispositivo sperimentale o studio su un farmaco, prevista durante questo studio
- Presenta altre condizioni mediche o comorbidità che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la conformità allo studio o l'interpretazione dei dati
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Vutrisiran 25 mg
I partecipanti riceveranno vutrisiran 25 mg somministrato per via sottocutanea (SC) una volta ogni 3 mesi (q3M).
|
Vutrisiran ha somministrato SC q3M
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Frequenza degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di sperimentazione clinica a cui è stato somministrato un medicinale e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
|
Fino a 36 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale nel riepilogo generale del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS)
Lasso di tempo: Baseline fino a 36 mesi
|
Il KCCQ è un questionario autosomministrato composto da 23 item che quantifica 6 domini (sintomi, funzione fisica, qualità della vita, limitazione sociale, autoefficacia e stabilità dei sintomi) e 2 punteggi riassuntivi (sintesi clinica e complessiva [OS]).
I punteggi vengono trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, in cui i punteggi più alti riflettono uno stato di salute migliore.
|
Baseline fino a 36 mesi
|
|
Variazione rispetto al basale nella classe della New York Heart Association (NYHA).
Lasso di tempo: Baseline fino a 36 mesi
|
La classificazione NYHA classifica la gravità dei sintomi dell'insufficienza cardiaca nei seguenti stadi: I (nessun sintomo; l'attività fisica ordinaria come camminare e salire le scale non causa affaticamento o dispnea), II (sintomi associati all'attività fisica ordinaria; camminare o salire le scale rapidamente, camminare in salita, camminare o salire le scale dopo i pasti, quando fa freddo, quando c'è vento o quando si è sotto stress emotivo provoca affaticamento eccessivo o dispnea), III (sintomi con attività fisica inferiore all'ordinaria; camminare per 1 o 2 isolati in piano e arrampicarsi per più di 1 volo di le scale in condizioni normali provocano eccessivo affaticamento o dispnea), IV (sintomi a riposo; incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza affaticamento o dispnea).
|
Baseline fino a 36 mesi
|
|
Variazione rispetto al basale del biomarcatore cardiaco: proormone N-terminale del peptide natriuretico di tipo B (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Baseline fino a 36 mesi
|
NT-proBNP sarà valutato attraverso la misurazione dei livelli sierici.
|
Baseline fino a 36 mesi
|
|
Variazione rispetto al basale del biomarcatore cardiaco: troponina I
Lasso di tempo: Baseline fino a 36 mesi
|
La troponina I sarà valutata attraverso la misurazione dei livelli sierici.
|
Baseline fino a 36 mesi
|
|
Mortalità per tutte le cause ed eventi cardiovascolari (CV) ricorrenti (ricoveri CV e visite per insufficienza cardiaca urgente [HF])
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
|
Tutti i decessi, i ricoveri e le visite urgenti per HF verranno registrati durante lo studio come parte del monitoraggio di SAE e AE
|
Fino a 36 mesi
|
|
Variazione rispetto al basale del livello sierico di TTR
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
|
Basale, mese 6 e mese 12
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
3 dicembre 2024
Completamento primario (Stimato)
31 marzo 2028
Completamento dello studio (Stimato)
31 marzo 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 novembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 novembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
8 novembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- TTR
- Cardiomiopatia
- RNAi terapeutico
- ATTR
- Transtiretina
- Amiloidosi mediata da TTR
- Amiloidosi, ereditaria, correlata alla transtiretina
- Cardiomiopatia amiloide da transtiretina
- Cardiomiopatia TTR
- ATTR-CM
- TTR di tipo selvaggio
- V122I
- Amiloidosi TTR
- Amiloidosi, tipo selvatico
- Amilodosi
- Amiloidosi hATTR con cardiomiopatia
- Amiloidosi ATTR con cardiomiopatia
- Amiloidosi wATTR con cardiomiopatia
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-TTRSC02-007
- 2024-516568-27 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Prove di fase 2-4:
L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.
I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .