En undersøgelse til evaluering af Vutrisiran hos patienter med transthyretin amyloidose med kardiomyopati
19. februar 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Et åbent udvidelsesstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af Vutrisiran hos patienter med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-amyloidose med kardiomyopati)
Formålet med denne undersøgelse er at indhente sikkerheds-, effekt- og farmakodynamiske data om brugen af vutrisiran hos patienter med ATTR-amyloidose med kardiomyopati, som fortsatte med forlænget brug af vutrisiran eller skiftede fra patisiran.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
700
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1428
- Clinical Trial Site
-
Córdoba, Argentina, X5000KEH
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000DSR
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000PBJ
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentina, S2000DEJ
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aalst, Belgien, 9300
- Clinical Trial Site
-
Anderlecht, Belgien, 1070
- Clinical Trial Site
-
Dendermonde, Belgien, 9200
- Clinical Trial Site
-
Ghent, Belgien, 9000
- Clinical Trial Site
-
Hasselt, Belgien, 3500
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgien, 3000
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgien, 4000
- Clinical Trial Site
-
Roeselare, Belgien, 8800
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Brasilien, 14026-900
- Clinical Trial Site
-
Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
- Clinical Trial Site
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 22280-020
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brasilien, 04012-180
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Clinical Trial Site
-
København Ø, Danmark, 2100
- Clinical Trial Site
-
Odense C, Danmark, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bellshill, Det Forenede Kongerige, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
Hexham, Det Forenede Kongerige, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
- Clinical Trial Site
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94305
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- Clinical Trial Site
-
Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60026
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43214
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig, 94000
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Frankrig, 13005
- Clinical Trial Site
-
Paris, Frankrig, 75018
- Clinical Trial Site
-
Rennes, Frankrig, 35000
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Maastricht, Holland, 6229 HX
- Clinical Trial Site
-
Utrecht, Holland, 3584 CX
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Clinical Trial Site
-
Florence, Italien, 50134
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italien, 27100
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 372
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
Viseu, Portugal, 3504-509
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Clinical Trial Site
-
Bilbao, Spanien, 48013
- Clinical Trial Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 8907
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanien, 28222
- Clinical Trial Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Clinical Trial Site
-
Solna, Sverige, 171 76
- Clinical Trial Site
-
Umeå, Sverige, 907 37
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Sydkorea, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Sydkorea, 06351
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tjekkiet, 120 00
- Clinical Trial Site
-
Prague, Tjekkiet, 128 21
- Clinical Trial Site
-
Prague, Tjekkiet, 140 21
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, 1090
- Clinical Trial Site
-
Vienna, Østrig, 1210
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der deltager i patisiran-forældreundersøgelserne ALN-TTR02-011 eller ALN-TTR02-014, eller som har gennemført den 24-måneders OLE-periode i vutrisirans forældreundersøgelse ALN-TTRSC02-003
Ekskluderingskriterier:
- Har permanent afbrudt administration af undersøgelseslægemiddel, mens han deltog i forældreundersøgelserne, ALN-TTR02-011, ALN-TTR02-014 eller ALN-TTRSC02-003
- Fremtidig eller nuværende deltagelse i en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse, planlagt til at finde sted i løbet af denne undersøgelse
- Har andre medicinske tilstande eller komorbiditeter, som efter investigatorens mening ville forstyrre undersøgelsesoverholdelse eller datafortolkning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Vutrisiran 25 mg
Deltagerne vil modtage vutrisiran 25 mg indgivet subkutant (SC) en gang hver 3. måned (q3M).
|
Vutrisiran administrerede SC q3M
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk forsøgsperson, der har administreret et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
|
Op til 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary (KCCQ-OS)
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
KCCQ er et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter, der kvantificerer 6 domæner (symptomer, fysisk funktion, livskvalitet, social begrænsning, self-efficacy og symptomstabilitet) og 2 summariske scores (klinisk og overordnet opsummering [OS]).
Scores omdannes til et interval på 0-100, hvor højere score afspejler bedre sundhedstilstand.
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
NYHA klassificering graderer sværhedsgraden af hjertesvigtssymptomer i følgende stadier: I (ingen symptomer; almindelig fysisk aktivitet såsom at gå og gå på trapper forårsager ikke træthed eller dyspnø), II (symptomer med almindelig fysisk aktivitet; hurtigt at gå eller gå op ad trapper, at gå op ad bakke, gå eller gå på trapper efter måltider, i koldt vejr, i vind eller under følelsesmæssig stress forårsager unødig træthed eller dyspnø), III (symptomer med mindre end almindelig fysisk aktivitet; at gå 1 til 2 blokke på niveau og gå op ad mere end 1 trappe under normale forhold forårsager unødig træthed eller dyspnø), IV (symptomer i hvile; manglende evne til at fortsætte evt. fysisk aktivitet uden træthed eller dyspnø).
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i hjertebiomarkøren: N-terminalt prohormon af B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
NT-proBNP vil blive vurderet gennem måling af serumniveauer.
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i hjertebiomarkøren: Troponin I
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Troponin I vil blive vurderet gennem måling af serumniveauer.
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Dødelighed af alle årsager og tilbagevendende kardiovaskulære (CV) hændelser (CV hospitalsindlæggelser og akutte hjertesvigt [HF] besøg)
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Alle dødsfald, hospitalsindlæggelser og akutte HF-besøg vil blive registreret gennem hele undersøgelsen som en del af SAE- og AE-overvågning
|
Op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i serum-TTR-niveau
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. december 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. marts 2028
Studieafslutning (Anslået)
31. marts 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. november 2024
Først opslået (Faktiske)
8. november 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- TTR
- Kardiomyopati
- RNAi terapeutisk
- ATTR
- Transthyretin
- TTR-medieret amyloidose
- Amyloidose, arvelig, transthyretin-relateret
- Transthyretin amyloid kardiomyopati
- TTR kardiomyopati
- ATTR-CM
- Vildtype TTR
- V122I
- TTR amyloidose
- Amyloidose, vildtype
- Amylodose
- hATTR amyloidose med kardiomyopati
- ATTR amyloidose med kardiomyopati
- wtATTR amyloidose med kardiomyopati
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-TTRSC02-007
- 2024-516568-27 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Fase 2-4 forsøg:
Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.
Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .