Studie fáze 1 k posouzení STP938 jako monoterapie u dospělých s vysoce rizikovou esenciální trombocytémií
Otevřená studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné aktivity inhibitoru CTPS1 STP938 u dospělých pacientů s vysoce rizikovou esenciální trombocytémií, kteří jsou rezistentní vůči hydroxykarbamidové terapii nebo ji netolerují
Cílem této klinické studie je zjistit, zda lék STP938 funguje při léčbě dospělých s vysoce rizikovou esenciální trombocytémií (ET), kteří jsou rezistentní nebo netolerantní vůči léčbě hydroxykarbamidem (také známým jako hydroxymočovina). Pokus se také dozví o bezpečnosti STP938. Hlavní otázky, na které má zkouška odpovědět, jsou:
- Kontroluje STP938 počet krevních destiček
- Kontroluje STP938 počet krevních destiček bez vyvolání nežádoucích vedlejších účinků
Účastníci budou:
- Užívejte STP938 každý den po dobu až 12 měsíců.
- První měsíc navštěvujte kliniku jednou týdně, poté každé 2 týdny na kontroly a testy.
- Jednou měsíčně vyplňte dotazník o příznacích.
Přehled studie
Detailní popis
Cílem studie je posoudit nový lék s názvem STP938 pro léčbu esenciální trombocytémie (ET). Studie hodnotí, jak účinný je STP938 při léčbě ET, a také hodnotí případné vedlejší účinky užívání léku. Do studie budou zařazeni jedinci s vysokým rizikem ET, kteří vyžadují léčbu ke snížení počtu krevních destiček. Jedinci zapsaní do studie již vyzkoušeli léčbu hydroxykarbamidem (také známým jako hydroxymočovina), ale potřebují jinou léčbu, protože hydroxykarbamid buď nekontroloval počet krevních destiček, nebo vyvolal nežádoucí vedlejší účinky.
STP938 je nová třída léčiv, která inhibuje enzym cytidintrifosfátsyntázu 1 (CTPS1). Inhibice CTPS1 je nový způsob snížení počtu krevních destiček. Tato studie je fáze 1b, otevřená, multicentrická studie. Účastníci budou dostávat kapsle STP938 každý den, v cyklech po 28 dnech, po dobu přibližně 12 měsíců. Účastníci mohou pokračovat v užívání studovaného léku po delší dobu, pokud kontroluje počet krevních destiček a nezpůsobuje vedlejší účinky. Během studie účastníci navštíví místo studie asi 26krát (2krát za cyklus) během odhadovaných 12 měsíců. Jakmile je léčba dokončena, proběhnou bezpečnostní následné návštěvy, aby se zajistilo, že účastník nepociťuje žádné nežádoucí účinky. Budou provedeny následující studijní postupy: (a) fyzikální vyšetření (b) EKG (c) krevní testy, (d) testy moči (e) CT/MRI skeny (f) biopsie kostní dřeně (g) podávání léků (h) studie testy hladiny drog v krvi a (i) testování genů.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Carol M MacLean, PhD
- Telefonní číslo: +33 1 86 26 43 56
- E-mail: STP938-301@step-ph.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Maureen Higgins, PhD, MBA
- Telefonní číslo: +33 1 86 26 43 56
- E-mail: STP938-301@step-ph.com
Studijní místa
-
-
-
Brest, Francie
- Nábor
- CHU Brest
-
Marseille, Francie
- Nábor
- Institut Paoli-Calmettes
-
Nantes, Francie
- Nábor
- CHU Nantes
-
Nice, Francie
- Nábor
- CHU Nice
-
Nîmes, Francie
- Nábor
- CHU Nîmes
-
Paris, Francie
- Nábor
- Hôpital Saint-Louis
-
Villejuif, Francie
- Nábor
- Gustave Roussy
-
-
New Aquitaine
-
Poitiers, New Aquitaine, Francie, 86021
- Zatím nenabíráme
- Hôpital de la Milétrie, CHU
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království
- Nábor
- University Hospital of Wales
-
London, Spojené království
- Nábor
- Sarah Cannon Research Institute
-
London, Spojené království
- Nábor
- Imperial College London / Hammersmith Hospital
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LE
- Nábor
- Cancer and Haematology Centre, Churchill Hospital
-
Southampton, Spojené království
- Nábor
- University of Southampton Hospital
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
- Nábor
- Royal Hallamshire Hospital
-
Kontakt:
- Sebastian Francis, MBChB
- Telefonní číslo: +44114271 1670
- E-mail: sebastian.francis1@nhs.net
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Dospělí ve věku 18 let nebo starší
- Potvrzená diagnóza ET podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO) nebo Britské společnosti pro hematologii (BSH).
- Splnění kritérií pro vysoce rizikové ET.
- Zvýšený počet krevních destiček (>600 x 109/l) vyžadující cytoredukční léčbu.
- Počet neutrofilů >1,0 x 109/l.
- Buď netolerantní nebo rezistentní vůči hydroxykarbamidu, kteří během užívání hydroxykarbamidu splnili kterékoli z kritérií v kterémkoli bodě onemocnění.
- Přiměřená funkce jater.
- Přiměřené parametry srážení krve.
- Stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Subjekty, které v současné době nebo nedávno dostávají cytoredukční terapii pro léčbu esenciální trombocytémie (platí vymývací období).
- Subjekty, které dostaly jakákoliv zkoumaná činidla pro léčbu esenciální trombocytémie během 4 týdnů před zařazením nebo méně než 5 poločasů od ukončení předchozí terapie, podle toho, co je kratší.
- Prokázaná nebo suspektní transformace na polycytemii vera, myelofibrózu, myelodysplazii, akutní myeloidní leukémii nebo jiný myeloidní novotvar.
- Známý malabsorpční syndrom nebo jiný stav, který může zhoršit absorpci studovaného léku (např. gastrektomie).
- Předchozí splenektomie.
- Jakékoli nekontrolované interkurentní onemocnění.
- Imunokompromitovaní jedinci se zvýšeným rizikem oportunních infekcí.
- Známá aktivní nebo chronická hepatitida B nebo aktivní infekce virem hepatitidy C (HCV).
- Těhotné ženy, kojící ženy a ženy v plodném věku nebo muži, kteří nejsou ochotni dodržovat požadavky na antikoncepci.
- Známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku použitou ve formulaci studovaného léčiva.
- Opravený interval QT > 470 ms na základě zprůměrovaných trojitých hodnot elektrokardiogramu (EKG) při screeningové návštěvě s použitím intervalu QT korigovaného na srdeční frekvenci pomocí Fridericiovy metody (QTcF).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Phase 2
Adjustable dose levels with STP938 administered as oral therapy
|
Při zařazování bude všem pacientům přiřazena jediná dávka STP938 po dobu 4 týdnů.
Po 4 týdnech může zkoušející upravit dávku podle potřeby.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinická účinnost
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Míra úplné a částečné odpovědi podle kritérií European LeukemiaNet
|
Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Profil toxicity založený na společných terminologických kritériích pro nežádoucí účinky National Cancer Institute
|
Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Trvanlivost odezvy na STP938
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Doba od dosažení odpovědi do ztráty odpovědi
|
Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
|
Vliv STP938 na komplikace související s nemocí
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Prevalence hemoragických komplikací, tromboembolických příhod a transformace onemocnění.
|
Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výsledky hlášené pacientem a symptomová zátěž
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Formulář pro hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru (18 položek).
Minimální hodnota je nula (0); maximální hodnota je 180.
Skóre nula se rovná nepřítomnosti příznaků, vyšší skóre se rovná horšímu výsledku.
|
Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
|
Molekulární odezva
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Změna ve frakci variant alely: Pro známé mutace spojené s ET.
|
Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
|
Histologie kostní dřeně
Časové okno: Screening a cyklus 12 (každý cyklus je 28 dní)
|
Změny histologického vzhledu
|
Screening a cyklus 12 (každý cyklus je 28 dní)
|
|
Objem sleziny
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Změna objemu sleziny: Měřeno pomocí MRI nebo CT.
|
Po ukončení studia v průměru 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Maureen Higgins, Step Pharma
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STP938-301
- The VECTRA Trial (Jiný identifikátor: Step Pharma SAS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .