Uno studio di fase 1 per valutare STP938 come monoterapia negli adulti con trombocitemia essenziale ad alto rischio
Uno studio di fase 1b in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività preliminare dell'inibitore di CTPS1 STP938 in soggetti adulti con trombocitemia essenziale ad alto rischio che sono resistenti o intolleranti alla terapia con idrossicarbamide
L'obiettivo di questo studio clinico è scoprire se il farmaco STP938 funziona nel trattamento degli adulti con trombocitemia essenziale (ET) ad alto rischio che sono resistenti o intolleranti alla terapia con idrossicarbamide (nota anche come idrossiurea). Lo studio consentirà inoltre di conoscere la sicurezza dell'STP938. Le principali domande a cui lo studio si propone di rispondere sono:
- STP938 controlla la conta piastrinica
- STP938 controlla la conta piastrinica senza indurre effetti collaterali indesiderati
I partecipanti:
- Prendi STP938 ogni giorno per un massimo di 12 mesi.
- Visita la clinica una volta alla settimana per il primo mese, poi ogni 2 settimane per controlli ed esami.
- Completa un questionario sui sintomi una volta al mese.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo scopo dello studio è valutare un nuovo farmaco chiamato STP938 per il trattamento della trombocitemia essenziale (ET). Lo studio valuterà l'efficacia di STP938 nel trattamento dell'ET e valuterà anche gli eventuali effetti collaterali dell'assunzione del farmaco. Lo studio arruolerà individui con ET ad alto rischio che necessitano di un trattamento per ridurre la conta piastrinica. Gli individui che si arruolano nello studio avranno già provato il trattamento con idrossicarbamide (nota anche come idrossiurea), ma necessitano di un trattamento diverso poiché l'idrossicarbamide non controlla la conta piastrinica o produce effetti collaterali indesiderati.
STP938 è una nuova classe di farmaci che inibisce l'enzima citidina trifosfato sintasi 1 (CTPS1). L'inibizione di CTPS1 è un nuovo modo per abbassare la conta piastrinica. Questo studio è uno studio multicentrico di fase 1b, in aperto. I partecipanti riceveranno le capsule STP938 ogni giorno, in cicli di 28 giorni, per circa 12 mesi. I partecipanti possono continuare a ricevere il farmaco in studio per un periodo più lungo, a condizione che controlli la conta piastrinica e non causi effetti collaterali. Durante lo studio, i partecipanti visiteranno il sito di studio circa 26 volte (2 volte per ciclo) nell'arco di circa 12 mesi. Una volta completato il trattamento, verranno effettuate visite di follow-up di sicurezza per assicurarsi che il partecipante non stia riscontrando alcun effetto negativo. Verranno eseguite le seguenti procedure di studio: (a) esami fisici (b) ECG (c) esami del sangue, (d) esami delle urine (e) scansioni TC/MRI (f) biopsie del midollo osseo (g) somministrazione di farmaci (h) studio test dei livelli ematici di farmaci e (i) test genetici.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Carol M MacLean, PhD
- Numero di telefono: +33 1 86 26 43 56
- Email: STP938-301@step-ph.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Maureen Higgins, PhD, MBA
- Numero di telefono: +33 1 86 26 43 56
- Email: STP938-301@step-ph.com
Luoghi di studio
-
-
-
Brest, Francia
- Reclutamento
- CHU Brest
-
Marseille, Francia
- Reclutamento
- Institut Paoli-Calmettes
-
Nantes, Francia
- Reclutamento
- CHU Nantes
-
Nice, Francia
- Reclutamento
- CHU Nice
-
Nîmes, Francia
- Reclutamento
- CHU Nîmes
-
Paris, Francia
- Reclutamento
- Hôpital Saint-Louis
-
Villejuif, Francia
- Reclutamento
- Gustave Roussy
-
-
New Aquitaine
-
Poitiers, New Aquitaine, Francia, 86021
- Non ancora reclutamento
- Hôpital de la Milétrie, CHU
-
-
-
-
-
Cardiff, Regno Unito
- Reclutamento
- University Hospital of Wales
-
London, Regno Unito
- Reclutamento
- Sarah Cannon Research Institute
-
London, Regno Unito
- Reclutamento
- Imperial College London / Hammersmith Hospital
-
Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
- Reclutamento
- Cancer and Haematology Centre, Churchill Hospital
-
Southampton, Regno Unito
- Reclutamento
- University of Southampton Hospital
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
- Reclutamento
- Royal Hallamshire Hospital
-
Contatto:
- Sebastian Francis, MBChB
- Numero di telefono: +44114271 1670
- Email: sebastian.francis1@nhs.net
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Adulti di età pari o superiore a 18 anni
- Una diagnosi confermata di ET secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) o della British Society for Hematology (BSH).
- Soddisfare i criteri per l'ET ad alto rischio.
- Conta piastrinica aumentata (>600 x109/L) che richiede terapia citoriduttiva.
- Conta dei neutrofili >1,0 x109/L.
- Intollerante o resistente all'idrossicarbamide che ha soddisfatto uno qualsiasi dei criteri in qualsiasi momento della malattia durante il trattamento con idrossicarbamide.
- Funzionalità epatica adeguata.
- Parametri adeguati di coagulazione del sangue.
- Stato dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2.
Criteri chiave di esclusione:
- Soggetti attualmente o recentemente sottoposti a terapia citoriduttiva per il trattamento della trombocitemia essenziale (si applicano periodi di wash out).
- Soggetti che hanno ricevuto agenti sperimentali per il trattamento della trombocitemia essenziale entro 4 settimane prima dell'arruolamento o meno di 5 emivite dal completamento della terapia precedente, a seconda di quale sia il periodo più breve.
- Trasformazione accertata o sospetta in policitemia vera, mielofibrosi, mielodisplasia, leucemia mieloide acuta o altra neoplasia mieloide.
- Sindrome da malassorbimento nota o altra condizione che può compromettere l'assorbimento del farmaco in studio (ad es. gastrectomia).
- Precedente splenectomia.
- Qualsiasi malattia intercorrente incontrollata.
- Soggetti immunocompromessi con aumentato rischio di infezioni opportunistiche.
- Infezione nota da epatite B attiva o cronica o da virus dell'epatite C attiva (HCV).
- Donne incinte, donne che allattano e donne in età fertile o uomini che non desiderano conformarsi ai requisiti contraccettivi.
- Ipersensibilità nota ad uno qualsiasi degli eccipienti utilizzati nella formulazione del farmaco in studio.
- Intervallo QT corretto >470 msec sulla base delle letture medie dell'elettrocardiogramma (ECG) triplo in triplicato alla visita di screening utilizzando l'intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca utilizzando il metodo di Fridericia (QTcF).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Phase 2
Adjustable dose levels with STP938 administered as oral therapy
|
Al momento dell'arruolamento tutti i pazienti verranno assegnati a un singolo livello di dose di STP938 per 4 settimane.
Dopo 4 settimane il livello della dose può essere aggiustato secondo necessità dallo sperimentatore.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Efficacia clinica
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Tassi di risposta completa e parziale secondo i criteri European LeukemiaNet
|
Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
|
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Profilo di tossicità basato sui criteri terminologici comuni per gli eventi avversi del National Cancer Institute
|
Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Durabilità della risposta a STP938
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Tempo dall'ottenimento della risposta alla perdita della risposta
|
Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
|
Impatto di STP938 sulle complicanze legate alla malattia
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Prevalenza delle complicanze emorragiche, eventi tromboembolici e trasformazione della malattia.
|
Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Risultati riferiti dal paziente e carico dei sintomi
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa (18 articoli).
Il valore minimo è zero (0); il valore massimo è 180.
Un punteggio pari a zero equivale all’assenza di sintomi, punteggi più alti equivalgono a un risultato peggiore.
|
Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
|
Risposta molecolare
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Modifica della frazione allelica variante: per mutazioni note associate a ET.
|
Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
|
Istologia del midollo osseo
Lasso di tempo: Screening e Ciclo 12 (ogni ciclo dura 28 giorni)
|
Cambiamenti nell'aspetto istologico
|
Screening e Ciclo 12 (ogni ciclo dura 28 giorni)
|
|
Volume della milza
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Variazione del volume della milza: misurata mediante risonanza magnetica o TC.
|
Fino al completamento degli studi, in media 12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Maureen Higgins, Step Pharma
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STP938-301
- The VECTRA Trial (Altro identificatore: Step Pharma SAS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .