Eine Phase-1-Studie zur Bewertung von STP938 als Monotherapie bei Erwachsenen mit essentieller Thrombozythämie mit hohem Risiko
Eine offene Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Aktivität des CTPS1-Inhibitors STP938 bei erwachsenen Probanden mit hohem Risiko für essentielle Thrombozythämie, die gegen eine Hydroxycarbamid-Therapie resistent sind oder diese nicht vertragen
Das Ziel dieser klinischen Studie besteht darin, herauszufinden, ob das Medikament STP938 bei der Behandlung von Erwachsenen mit essentieller Thrombozythämie (ET) mit hohem Risiko wirkt, die gegen eine Hydroxycarbamid-Therapie (auch bekannt als Hydroxyharnstoff) resistent sind oder diese nicht vertragen. Im Rahmen der Studie wird auch die Sicherheit von STP938 untersucht. Die Hauptfragen, die mit der Studie beantwortet werden sollen, sind:
- Steuert STP938 die Thrombozytenzahl?
- Kontrolliert STP938 die Thrombozytenzahl, ohne unerwünschte Nebenwirkungen hervorzurufen?
Die Teilnehmer werden:
- Nehmen Sie STP938 bis zu 12 Monate lang täglich ein.
- Besuchen Sie die Klinik im ersten Monat einmal pro Woche und dann alle zwei Wochen für Kontrolluntersuchungen und Tests.
- Füllen Sie einmal im Monat einen Fragebogen zu den Symptomen aus.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Ziel der Studie ist die Bewertung eines neuen Medikaments namens STP938 zur Behandlung der essentiellen Thrombozythämie (ET). Die Studie untersucht, wie wirksam STP938 bei der Behandlung von ET ist, und bewertet auch etwaige Nebenwirkungen der Einnahme des Arzneimittels. In die Studie werden Personen mit hohem ET-Risiko aufgenommen, die eine Behandlung zur Senkung ihrer Thrombozytenzahl benötigen. Personen, die an der Studie teilnehmen, haben bereits eine Behandlung mit Hydroxycarbamid (auch bekannt als Hydroxyharnstoff) versucht, benötigen jedoch eine andere Behandlung, da Hydroxycarbamid entweder die Thrombozytenzahl nicht kontrolliert oder unerwünschte Nebenwirkungen hervorruft.
STP938 ist eine neue Medikamentenklasse, die das Enzym Cytidintriphosphatsynthase 1 (CTPS1) hemmt. Die Hemmung von CTPS1 ist eine neuartige Möglichkeit, die Thrombozytenzahl zu senken. Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene, multizentrische Studie der Phase 1b. Die Teilnehmer erhalten etwa 12 Monate lang täglich STP938-Kapseln in Zyklen von 28 Tagen. Teilnehmer können das Studienmedikament über einen längeren Zeitraum erhalten, solange es die Thrombozytenzahl kontrolliert und keine Nebenwirkungen verursacht. Während der Studie werden die Teilnehmer das Studienzentrum über einen geschätzten Zeitraum von 12 Monaten etwa 26 Mal (2 Mal pro Zyklus) besuchen. Sobald die Behandlung abgeschlossen ist, finden Sicherheitsnachuntersuchungen statt, um sicherzustellen, dass der Teilnehmer keine Nebenwirkungen verspürt. Die folgenden Studienverfahren werden durchgeführt: (a) körperliche Untersuchungen (b) EKGs (c) Bluttests, (d) Urintests (e) CT/MRT-Scans (f) Knochenmarksbiopsien (g) Arzneimittelverabreichung (h) Studie Tests des Drogenblutspiegels und (i) Gentests.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Carol M MacLean, PhD
- Telefonnummer: +33 1 86 26 43 56
- E-Mail: STP938-301@step-ph.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Maureen Higgins, PhD, MBA
- Telefonnummer: +33 1 86 26 43 56
- E-Mail: STP938-301@step-ph.com
Studienorte
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Brest, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Brest
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Marseille, Frankreich
- Rekrutierung
- Institut Paoli-Calmettes
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Nantes, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Nantes
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Nice, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU NICE
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Nîmes, Frankreich
- Rekrutierung
- CHU Nîmes
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Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Saint-Louis
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Villejuif, Frankreich
- Rekrutierung
- Gustave Roussy
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New Aquitaine
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Poitiers, New Aquitaine, Frankreich, 86021
- Noch keine Rekrutierung
- Hôpital de la Milétrie, CHU
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Cardiff, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- University Hospital of Wales
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London, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Sarah Cannon Research Institute
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London, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Imperial College London / Hammersmith Hospital
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Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
- Rekrutierung
- Cancer and Haematology Centre, Churchill Hospital
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Southampton, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- University of Southampton Hospital
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
- Rekrutierung
- Royal Hallamshire Hospital
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Kontakt:
- Sebastian Francis, MBChB
- Telefonnummer: +44114271 1670
- E-Mail: sebastian.francis1@nhs.net
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Erwachsene ab 18 Jahren
- Eine bestätigte ET-Diagnose gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) oder der Britischen Gesellschaft für Hämatologie (BSH).
- Erfüllung der Kriterien für Hochrisiko-ET.
- Erhöhte Thrombozytenzahl (>600 x 109/l), die eine zytoreduktive Therapie erfordert.
- Neutrophilenzahl >1,0 x109/L.
- Entweder Hydroxycarbamid nicht vertragen oder resistent gegen Hydroxycarbamid und eines der Kriterien zu irgendeinem Zeitpunkt ihrer Krankheit erfüllt hat, während sie Hydroxycarbamid erhielten.
- Ausreichende Leberfunktion.
- Angemessene Blutgerinnungsparameter.
- Status der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Personen, die derzeit oder kürzlich eine zytoreduktive Therapie zur Behandlung essentieller Thrombozythämie erhalten (es gelten Auswaschzeiten).
- Probanden, die innerhalb von 4 Wochen vor der Einschreibung oder innerhalb von weniger als 5 Halbwertszeiten seit Abschluss der vorherigen Therapie Prüfpräparate zur Behandlung der essentiellen Thrombozythämie erhalten haben, je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist.
- Nachgewiesene oder vermutete Transformation zu Polyzythämie vera, Myelofibrose, Myelodysplasie, akuter myeloischer Leukämie oder einem anderen myeloischen Neoplasma.
- Bekanntes Malabsorptionssyndrom oder eine andere Erkrankung, die die Aufnahme der Studienmedikation beeinträchtigen kann (z. B. Gastrektomie).
- Vorherige Splenektomie.
- Jede unkontrollierte interkurrente Erkrankung.
- Immungeschwächte Personen mit erhöhtem Risiko für opportunistische Infektionen.
- Bekannte aktive oder chronische Hepatitis-B- oder aktive Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion.
- Schwangere Frauen, stillende Frauen und Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, die nicht bereit sind, die Verhütungsvorschriften einzuhalten.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der in der Formulierung des Studienmedikaments verwendeten Hilfsstoffe.
- Korrigiertes QT-Intervall > 470 ms basierend auf gemittelten dreifachen Elektrokardiogramm-(EKG)-Messwerten beim Screening-Besuch unter Verwendung des QT-Intervalls, korrigiert um die Herzfrequenz mithilfe der Fridericia-Methode (QTcF).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Phase 2
Adjustable dose levels with STP938 administered as oral therapy
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Bei der Aufnahme erhalten alle Patienten 4 Wochen lang eine Einzeldosis STP938.
Nach 4 Wochen kann die Dosis je nach Bedarf vom Prüfarzt angepasst werden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Klinische Wirksamkeit
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Vollständige und teilweise Rücklaufquoten gemäß den Kriterien des European LeukemiaNet
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Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Toxizitätsprofil basierend auf den Common Terminology Criteria for Adverse Events des National Cancer Institute
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Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Dauerhaftigkeit der Reaktion auf STP938
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Zeit vom Erreichen der Reaktion bis zum Verlust der Reaktion
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Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Einfluss von STP938 auf krankheitsbedingte Komplikationen
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Prävalenz hämorrhagischer Komplikationen, thromboembolischer Ereignisse und Krankheitstransformation.
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Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse und Symptombelastung
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Formular zur Beurteilung der Symptome myeloproliferativer Neoplasien (18 Punkte).
Der Mindestwert ist Null (0); Der Maximalwert beträgt 180.
Ein Wert von Null bedeutet das Fehlen von Symptomen, höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
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Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Molekulare Reaktion
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Änderung der Varianten-Allel-Fraktion: Für bekannte ET-assoziierte Mutationen.
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Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Knochenmarkhistologie
Zeitfenster: Screening und Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 28 Tage)
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Veränderungen im histologischen Erscheinungsbild
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Screening und Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 28 Tage)
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Milzvolumen
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Veränderung des Milzvolumens: Gemessen durch MRT- oder CT-Scan.
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Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Maureen Higgins, Step Pharma
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- STP938-301
- The VECTRA Trial (Andere Kennung: Step Pharma SAS)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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