Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dlouhodobého sledování (LTFU) účastníků v jakémkoli protokolu IeCure pomocí vyšetřovacího produktu (IP)

26. srpna 2026 aktualizováno: iECURE, Inc.
Tato LTFU se provádí za účelem posouzení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti reakce u účastníků dávkovaných s IP v nadřazeném protokolu a ke sběru podélné přírodní historie u zapsaných, ale nikoliv dávkovaných účastníků, kteří se také účastnili nadřazeného protokolu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o protokol LTFU 14,5 let, který posoudí dlouhodobý bezpečnost a klinickou reakci na IP a také zachytit anamnézu přirozené nemoci účastníků, kteří nebyli dávkováni s IP v nadřazeném protokolu. V rámci tohoto protokolu není poskytována žádná IP. Účastníci zůstanou na úrovni léků na péči, jak je naznačeno a předepsáno jejich lékaři.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

13

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: George Diaz, M.D., Ph.D.
  • Telefonní číslo: 1-877-694-3558
  • E-mail: medinfo@iecure.com

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni účastníci z protokolu IeCure Parent Treatment, ať už obdrželi IP nebo ne, budou souhlasit s vstoupením do této studie LTFU. Zápis do LTFU začne buď předčasným přerušením od protokolu o léčbě nadřazení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zapsán do protokolu IeCure Parent a tento protokol buď dokončil nebo ukončil
  2. Účastníci rodičů (S)/LAR je ochotný a schopný dodržovat požadavky protokolu.
  3. Souhlas získal rodiči účastníků (S)/LAR (a účastníka souhlasí, pokud je to možné) před shromážděním jakýchkoli údajů souvisejících s studiemi.

Kritéria pro vyloučení:

1. účastníci, kteří se zapisují do intervenční léčivo nebo klinické studie genové terapie využívající jinou IP, než je IP poskytnutá v nadřazeném protokolu, budou z tohoto protokolu vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Zapsán a dávkoval
Dříve dávkované v předchozí studii IeCure.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Zapsáno, ale ne dávkované
Zapsáno do předchozí studie IECURE, ale ne dávkované.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AE a SAE (incidence, závažnost, závažnost a příbuznost)
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Bezpečnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Změna z výchozí hodnoty po dobu 14,5 let po infuzi na délku
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Délka měřená v cenitech
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Změna z výchozí hodnoty po dobu 14,5 let po infuzi v hmotnosti
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Hmotnost měřená v kilogramech
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Hodnocení analýzy moči (hůl)
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Analýza moči (hůl) bude vyhodnocena pro sledování patologických změn moči účastníků a pro sledování hladin specifické hmotnosti, pH, glukózy, proteinu, krve, ketonů, bilirubinu, urobilinogenu, dusitanu, esterázy leukocytů, počtu červených krvinek a bílé Počet krevních buněk, když se vztahují k zavedeným místním laboratorním normálním rozsahům.
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření QPCR pro vyhodnocení clearance obou vektorů v krvi v průběhu času.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakokinetika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Měření QPCR pro vyhodnocení clearance obou vektorů ve slinách v průběhu času.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakokinetika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Měření QPCR pro vyhodnocení clearance obou vektorů v moči v průběhu času.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakokinetika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Měření QPCR pro vyhodnocení clearance obou vektorů ve stolicích v průběhu času.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakokinetika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Procento transdukce jater
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakokinetika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Počet hyperammonemických krizí (HAC)
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika a účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Mezi účastníky, kteří zažívají HAC s přidruženou změnou neurologického stavu a jsou hospitalizovány: zadky denní hladiny amoniaku po dobu trvání hospitalizace pro každou událost
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika a bezpečnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Mezi účastníky, kteří zažívají HAC s přidruženou změnou neurologického stavu a jsou hospitalizovány: posoudit trvání hospitalizace pro každou událost.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika a bezpečnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Mezi účastníky, kteří zažívají HAC s přidruženou změnou neurologického stavu a jsou hospitalizovány: Posoudit požadavek na péči o JIP.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika a bezpečnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Počet HAC s následujícími závažnostmi: B. Mírný: Ukončení příjmu proteinů v potravě a zahájení IV terapie Scavenger C. Těžká: požadavek na hemodialýzu
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika a bezpečnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Dávka léčiva pro povrch těla na povrch těla (BSA)
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Příspěvek na proteiny G/kg
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Koncentrace měření dusíku v krvi
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Čas do transplantace jater od 1. dne (rodičovský protokol) pro účastníky, kteří jsou dávkováni a den -1 (rodičovský protokol) pro účastníky, kterým není dávkováno ukončení studia EOS (LTFU Protocol)
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Přežití bez transplantace
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Čas na transplantaci jater nebo jakoukoli příčinu úmrtí od dávkování na EOS.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Celkové přežití: Přežití měřeno od 1. dne (rodičovský protokol) pro účastníky, kteří jsou dávkováni a den -1 (rodičovský protokol) pro účastníky, kterým není dávkováno do konce studie EOS (protokol LTFU).
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Čas na smrt jakékoli dopadu od dávkování na EOS. Přežití měřeno od 1. dne (rodičovský protokol) pro účastníky, kteří jsou dávkováni a den -1 (rodičovský protokol) pro účastníky, kterým není dáno ukončení studia EOS (protokol LTFU).
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Účinnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s protilátkami proti HOTC v krvi.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Počet účastníků s protilátkami proti M2PCSK9 v krvi.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Počet účastníků s protilátkami proti AAVRH79 v krvi.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Koncentrace plazmatického amoniaku
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Koncentrace plazmatického citrulinu
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Koncentrace glutaminu v plazmě
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Farmakodynamika
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Vylučování metabolitů fenylacetátu v moči.
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Močový fenylaktát (MCG/ML), močový fenylaktylglutamin (MCG/ML), močový poměr fenylacetát/fenylglutamin.
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Vylučování metabolitů kyseliny orotické moči
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Kyselina orotická močová (mmol/mol kreatinin), močová uracil (mmol/mol kreatinin)
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Budoucí DNA analýza WBC shromážděných v rodičovském pokusu může být provedena pouze v případě pozorovaného signálu genomického bezpečnosti
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Bezpečnost
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Vývojová hodnocení měřena podle stupnice Bayleyho rozvoje kojeneckého vývoje IV (BSID-IV)
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Budou analyzovány celkové skóre RAW, hodnoty skóre růstu (GSV) a skóre ekvivalentního věku; Rozsah RAW skóre 0-162; GSVS Range 428-599; Věk ekvivalentní skóre rozmezí 1-42 měsíců; Vyšší skóre odráží vyšší úroveň dovedností.
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Hodnotící baterie Kaufman pro děti - Normativní aktualizace druhého vydání (KABC -II NU)
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Budou analyzovány celkové skóre RAW, hodnoty skóre růstu (GSV) a skóre ekvivalentního věku; Rozsah RAW skóre 0-162; GSVS Range 428-599; Věk ekvivalentní skóre rozmezí 1-42 měsíců; Vyšší skóre odráží vyšší úroveň dovedností.
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Kvalita života měřená podle věkově vhodného dětského kvality života
Časové okno: Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506
Kvalita životních výsledků
Více než 14,5 let po dávkování s ECUR-506

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

iECURE, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: George Diaz, M.D., Ph.D, iECURE, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2041

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2041

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

3. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECUR-LTFU

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit