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Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) von Teilnehmern in jedem IECURE-Protokoll unter Verwendung eines Investigational Product (IP)

26. August 2026 aktualisiert von: iECURE, Inc.
Diese LTFU wird durchgeführt, um die langfristige Sicherheit und Haltbarkeit der Reaktion bei Teilnehmern, die mit IP in einem Elternprotokoll dosiert, und um die natürliche Vorgeschichte der Längsschnitt in eingeschriebenen, aber nicht dosierten Teilnehmern zu sammeln, die ebenfalls an einem Elternprotokoll teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist ein 14,5 -jähriges LTFU -Protokoll, um die langfristige Sicherheit und die klinische Reaktion auf IP zu bewerten und die natürliche Krankheitsvorgeschichte von Teilnehmern zu erfassen, die nicht mit IP in einem Elternprotokoll dosiert wurden. Im Rahmen dieses Protokolls wird kein IP bereitgestellt. Die Teilnehmer bleiben im Standard der Pflegemedikamente, wie angegeben und verschrieben von ihren Ärzten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

13

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Teilnehmer eines IECURE -Elternbehandlungsprotokolls, unabhängig davon, ob sie IP erhalten haben oder nicht, werden zugestimmt, in diese LTFU -Studie teilzunehmen. Die Einschreibung in die LTFU beginnt entweder nach vorzeitiger Abnahme oder Fertigstellung des Elternbehandlungsprotokolls.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eingeschrieben in ein IECURE -Elternprotokoll und haben dieses Protokoll entweder abgeschlossen oder eingestellt
  2. Teilnehmer Elternteil (en)/LAR sind bereit und in der Lage, sich an die Protokollanforderungen zu halten.
  3. Die Zustimmung wurde von den Teilnehmern übergeordnete (n)/LAR (und gegebenenfalls zu geltendem Teilnehmer Zustimmung) eingeholt, bevor die Daten mit Studien gesammelt wurden.

Ausschlusskriterien:

1. Teilnehmer, die sich für eine klinische Studie mit interventionellen Arzneimitteln oder Gentherapie unter Verwendung eines anderen IP als der im Elternprotokoll bereitgestellten IP anmelden, werden von diesem Protokoll ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Eingeschrieben und dosiert
Zuvor in einer früheren IECURE -Studie dosiert.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff
Eingeschrieben, aber nicht dosiert
Eingeschrieben in eine frühere IECURE -Studie, aber nicht dosiert.
Sonstiges: Kein Eingriff
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AE und SAE (Inzidenz, Schweregrad, Ernsthaftigkeit und Verwandtschaft)
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Sicherheit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wechseln Sie über 14,5 Jahre nach der Infusion in der Länge von Ausgangswert
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Länge gemessen in Zenitmetern
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wechseln Sie von Ausgangswert über 14,5 Jahre nach der Infusion des Gewichts
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Gewicht gemessen in Kilogramm
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Urinanalyse (Dip Stick) Bewertungen
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Die Urinanalyse (DIP -Stick) wird bewertet, um pathologische Veränderungen am Urin des Teilnehmers zu überwachen und die Spiegel für spezifische Schwerkraft, pH -Wert, Glucose, Protein, Blut, Ketone, Bilirubin, Urobilinogen, Nitrit, Leukozytenesterase, Red -Cell -Anzahl und weiß zu überwachen Die Anzahl der Blutkörperchen zählt, wenn sie sich auf etablierte lokale Labor -Normalbereiche beziehen.
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
QPCR -Messung zur Bewertung der Clearance beider Vektoren im Blut im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakokinetik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
QPCR -Messung zur Bewertung der Clearance beider Vektoren im Speichel im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakokinetik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
QPCR -Messung zur Bewertung der Clearance beider Vektoren im Urin im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakokinetik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
qPCR -Messung zur Bewertung der Clearance beider Vektoren in Kot im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakokinetik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Prozentuale Lebertransduktion
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakokinetik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Anzahl der hyperammonämischen Krisen (HAC)
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik und Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Unter den Teilnehmern, die HAC mit dem damit verbundenen neurologischen Statusveränder erleben und ins Krankenhaus eingeliefert werden: Die assäden täglichen Ammoniakspiegel für die Dauer der Krankenhausaufenthalte für jedes Ereignis
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik und Sicherheit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Unter den Teilnehmern, die HAC mit dem damit verbundenen neurologischen Statusveränderungen erfahren und ins Krankenhaus eingeliefert sind: Bewerten Sie die Dauer des Krankenhausaufenthaltes für jedes Ereignis.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik und Sicherheit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Unter den Teilnehmern, die HAC mit dem damit verbundenen neurologischen Statusveränderungen erfahren und ins Krankenhaus eingeliefert sind: Bewerten Sie die Anforderung für die Intensivstation.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik und Sicherheit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Anzahl der HAC mit den folgenden Schweregrad: a. Mild: Anpassung der Proteinaufnahme und oralen Schnitzelmedikamente b. Mäßig: Einstellung der Proteinaufnahme der Nahrung und Initiierung der IV -Schnitzer -Therapie c. Schwerwiegend: Bedarf an Hämodialyse
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik und Sicherheit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Scavenger -Medikamentendosis pro Körperoberfläche (BSA)
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Protein -Zulage g/kg
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Konzentration der Blut Harnstoff -Stickstoffmessungen
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Zeit für die Lebertransplantation vom Tag 1 (Elternprotokoll) für Teilnehmer, die dosiert und Tag -1 (Elternprotokoll) für Teilnehmer sind, die nicht dem Ende der Studie EOS (LTFU -Protokoll) dosiert sind
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Transplantiertes Überleben
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Zeit für die Lebertransplantation oder eine Todesursache von der Dosierung bis zu EOs.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Gesamtüberleben: Das Überleben von Tag 1 (Elternprotokoll) für Teilnehmer, die dosiert und am Tag -1 (Elternprotokoll) für Teilnehmer sind, die nicht dem Ende der Studie EOS (LTFU -Protokoll) dosiert sind.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Zeit für jeden Todes Tod von der Dosierung nach EOS. Das Überleben von Tag 1 (Elternprotokoll) für Teilnehmer, die dosiert und Tag -1 (Elternprotokoll) für Teilnehmer sind, die nicht bis zum Ende der Studie EOS (LTFU -Protokoll) dosiert sind.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Wirksamkeit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen HOTC im Blut.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen M2PCSK9 im Blut.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Anzahl der Teilnehmer mit Antikörpern gegen AAVRH79 im Blut.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Plasma -Ammoniakkonzentration
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Plasmacitrullinkonzentration
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Plasma -Glutaminkonzentration
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Pharmakodynamik
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Urinausscheidung von Phenylacetat -Metaboliten.
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Phenylaktat im Urin (MCG/ml), Phenylactylglutamin im Urin (MCG/ml), Phenylacetat/Phenylglutamin -Verhältnis im Urin.
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Urinausscheidung von Ootsäuremetaboliten
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Urin -Orot -Säure (MMOL/Mol -Kreatinin), Urin Uracil (Mmol/Mol -Kreatinin)
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Zukünftige DNA -Analyse von WBCs, die in einer Elternversuch gesammelt wurden
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Sicherheit
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Entwicklungsbewertungen gemessen an der altersgerechten Bayley-Skala der Säuglingsentwicklung IV (BSID-IV)
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Die Gesamt -Rohwerte, Wachstumsbewertungswerte (GSVs) und Altersäquivalente werden analysiert. RAW-Scores-Bereich 0-162; GSVS-Bereich 428-599; Altersäquivalente Punktzahlen liegen 1-42 Monate; Eine höhere Punktzahl spiegelt ein höheres Maß an Fähigkeiten wider.
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Kaufman Assessment -Batterie für Kinder - Normative Update der zweiten Ausgabe (KABC -II NU)
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Die Gesamt -Rohwerte, Wachstumsbewertungswerte (GSVs) und Altersäquivalente werden analysiert. RAW-Scores-Bereich 0-162; GSVS-Bereich 428-599; Altersäquivalente Punktzahlen liegen 1-42 Monate; Eine höhere Punktzahl spiegelt ein höheres Maß an Fähigkeiten wider.
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Lebensqualität gemessen an einer altersgerechten Kinderqualität der Lebensqualität von Lebenskalen
Zeitfenster: Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506
Lebensqualitätsergebnisse
Über 14,5 Jahre nach der Dosierung mit ECUR-506

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

iECURE, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: George Diaz, M.D., Ph.D, iECURE, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2041

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2041

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECUR-LTFU

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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