Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgning (LTFU) undersøgelse af deltagere i enhver IECURE-protokol ved hjælp af et undersøgelsesprodukt (IP)

26. august 2026 opdateret af: iECURE, Inc.
Denne LTFU gennemføres for at vurdere langsigtet sikkerhed og holdbarhed af responsen hos deltagere doseret med IP i en forælderprotokol og for at indsamle langsgående naturhistorie i tilmeldte, men ikke doserede deltagere, der også deltog i en forælderprotokol.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 14,5 -årig LTFU -protokol til vurdering af langvarig sikkerhed og klinisk respons på IP såvel som for at fange naturlig sygdomshistorie hos deltagere, der ikke er doseret med IP i en overordnet protokol. Ingen IP leveres som en del af denne protokol. Deltagerne forbliver på standard for plejemedicin som angivet og foreskrevet af deres læger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle deltagere fra en IECURE -overordnet behandlingsprotokol, uanset om de modtog IP eller ej, vil blive samtykke til at gå ind i denne LTFU -undersøgelse. Tilmelding til LTFU begynder ved enten for tidlig seponering fra eller færdiggørelsen af ​​overordnet behandlingsprotokol.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Tilmeldt en IECURE -forælderprotokol og har enten afsluttet eller afbrudt denne protokol
  2. Deltagerforældre/LAR er villig og i stand til at overholde protokollekravene.
  3. Samtykke blev opnået af deltagernes forælder/LAR (og deltagernes samtykke, hvor det var relevant), inden de undersøgelsesrelaterede data blev indsamlet.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltagere, der tilmelder sig et interventionsmæssigt lægemiddel eller genterapi klinisk forsøg ved anvendelse af en IP andet IP end den IP, der er angivet i overordnet protokol, vil blive udelukket fra denne protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Tilmeldt og doseret
Tidligere doseret i en tidligere IECURE -undersøgelse.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Tilmeldt, men ikke doseret
Tilmeldt en tidligere IECURE -undersøgelse, men ikke doseret.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AE og SAE (forekomst, sværhedsgrad, alvor og tilknytning)
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Sikkerhed
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Skift fra baseline over 14,5 år efter infusion i længden
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Længde målt i cenitmetre
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Skift fra baseline over 14,5 år efter infusion i vægt
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Vægt målt i kilogram
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Urinalyse (DIP -pind) evalueringer
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Urinalyse (dippind) evalueres for at overvåge patologiske ændringer til deltagerne urin og for at overvåge niveauer af specifik tyngdekraft, pH, glukose, protein, blod, ketoner, bilirubin, urobilinogen, nitrit, leukocytesterase, røde blodlegemer og hvidt og hvidt Tælling af blodlegemer, når de vedrører etablerede lokale laboratorieanvendelser.
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
QPCR -måling for at evaluere clearance af begge vektorer i blod over tid.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakokinetik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
QPCR -måling for at evaluere clearance af begge vektorer i spyt over tid.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakokinetik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
QPCR -måling for at evaluere clearance af begge vektorer i urin over tid.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakokinetik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
QPCR -måling for at evaluere clearance af begge vektorer i fæces over tid.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakokinetik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Procent levertransduktion
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakokinetik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Antal hyperammonemiske kriser (HAC)
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik og effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Blandt deltagere, der oplever HAC med tilhørende neurologisk statusændring og er indlagt på hospitalet: Esses daglige ammoniakniveauer i varighed af hospitalisering for hver begivenhed
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik og sikkerhed
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Blandt deltagere, der oplever HAC med tilhørende neurologisk statusændring og er indlagt på hospitalet: Vurder varigheden af ​​hospitalisering for hver begivenhed.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik og sikkerhed
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Blandt deltagere, der oplever HAC med tilhørende neurologisk statusændring og er indlagt på hospitalet: vurdere kravet til ICU -pleje.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik og sikkerhed
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Antal HAC med følgende alvorligheder: a. Mild: Justering af diætproteinindtagelse og mundtlig scavenger -medicin b. Moderat: ophør af diætproteinindtagelse og initiering af IV -scavenger -terapi c. Svær: Krav til hæmodialyse
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik og sikkerhed
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Scavenger Drug Dosis pr. Kropsoverfladeareal (BSA)
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Proteingodtgørelse g/kg
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Koncentration af målinger af blodurinstof
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Tid til levertransplantation fra dag 1 (forælderprotokol) for deltagere, der er doseret og dag -1 (forælderprotokol) for deltagere, der ikke er doseret til slutningen af ​​studiet EOS (LTFU -protokol)
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Transplantationsfri overlevelse
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Tid til levertransplantation eller enhver dødsårsag fra dosering til EOS.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Generelt overlevelse: Overlevelse målt fra dag 1 (forælderprotokol) for deltagere, der er doseret og dag -1 (forælderprotokol) for deltagere, der ikke er doseret til slutningen af ​​studiet EOS (LTFU -protokol).
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Tid til dødsfald fra dosering til EOS. Overlevelse målt fra dag 1 (forælderprotokol) for deltagere, der er doseret, og dag -1 (forælderprotokol) for deltagere, der ikke er doseret til slutningen af ​​studiet EOS (LTFU -protokol).
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Effektivitet
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med antistoffer mod HOTC i blod.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Antal deltagere med antistoffer mod M2PCSK9 i blod.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Antal deltagere med antistoffer mod AAVRH79 i blod.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Koncentration af plasma ammoniak
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Koncentration af plasma citrulline
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Koncentration af plasma glutamin
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Farmakodynamik
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Urinudskillelse af phenylacetatmetabolitter.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Urinphenylaktat (MCG/ML), urinphenylactylglutamin (MCG/ML), urinphenylacetat/phenylglutaminforhold.
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Urinudskillelse af orotiske syremetabolitter
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Urin orotisk syre (mmol/mol kreatinin), urin uracil (mmol/mol kreatinin)
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Fremtidig DNA -analyse af WBC'er indsamlet i en overordnet forsøg kan kun udføres i tilfælde af et observeret genomisk sikkerhedssignal
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Sikkerhed
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Udviklingsvurderinger målt ved alders-passende Bayley-skala af spædbørnsudvikling IV (BSID-IV)
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Total RAW -scoringer, vækstværdier (GSV'er) og aldersækvivalente score vil blive analyseret; Rå score er 0-162; GSVS-rækkevidde 428-599; Aldersækvivalente score område 1-42 måneder; En højere score afspejler et højere niveau af dygtighed.
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Kaufman Assessment Battery til børn - Anden udgave Normativ opdatering (KABC -II Nu)
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Total RAW -scoringer, vækstværdier (GSV'er) og aldersækvivalente score vil blive analyseret; Rå score er 0-162; GSVS-rækkevidde 428-599; Aldersækvivalente score område 1-42 måneder; En højere score afspejler et højere niveau af dygtighed.
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Livskvalitet som målt ved en aldersmæssig passende pædiatrisk livskvalitet.
Tidsramme: Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506
Livskvalitetsresultater
Over 14,5 år efter dosering med ECUR-506

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

iECURE, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: George Diaz, M.D., Ph.D, iECURE, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2041

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2041

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

3. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECUR-LTFU

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner