Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Venetoklax plus hypomethylační látky a subkutánní cytarabin pro AML s mutací CEBPA

4. března 2026 aktualizováno: Chen Suning, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Prospektivní multicentrická klinická studie Venetoclaxu v kombinaci s hypomethylačními látkami a subkutánním cytarabinem v indukční léčbě CEBPA-mutované akutní myeloidní leukémie

Cílem této klinické studie je zjistit, zda kombinovaná léčba venetoklaxem plus hypomethylačními látkami (jako je azacitidin nebo decitabin) a nízkými dávkami cytarabinu funguje při léčbě dospělých s nově diagnostikovanou akutní myeloidní leukemií (AML) s mutací CEBPA, kteří nemohou tolerovat intenzivní chemoterapii. Bude také kontrolováno, jak bezpečná je tato kombinace léčby, a bude zkoumáno, jak by se onemocnění mohlo změnit, pokud se vrátí. Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:

  1. Jak dobře tato kombinace léčby zabraňuje návratu onemocnění (relaps-free survival)?
  2. Jaké procento účastníků dosáhne dobré odpovědi (úplná remise nebo úplná remise s neúplnou obnovou krevních buněk) po 2 cyklech léčby?
  3. Jaké procento účastníků nemá po léčbě detekovatelné zbývající leukemické buňky (měřitelné reziduální onemocnění, MRD)? Jaké vedlejší účinky mají účastníci a jak závažné jsou tyto vedlejší účinky?

Účastníci budou:

  1. Nejprve projdou 2cyklovou "indukční fází": Užívat venetoklax perorálně (100 mg 1. den, 200 mg 2. den, 400 mg od 3. do 28. dne), dostávat hypomethylační látky (azacitidin injekčně pod kůži nebo decitabin injekčně do žíly) a nízké dávky cytarabinu (injekčně pod kůži) podle plánu.
  2. Pokud dobře reagují na indukční léčbu, přejdou do "konsolidační fáze" a dostanou alespoň 4 další cykly stejné kombinace léčby.
  3. Během léčby budou mít pravidelné kontroly (jako krevní testy, vyšetření kostní dřeně a srdeční kontroly) ke sledování odpovědi na léčbu a vedlejších účinků.
  4. Po ukončení léčby budou sledováni po dobu 2 let, aby se zkontrolovalo, zda se onemocnění vrací, a jejich celkový zdravotní stav.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

29

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Wenzhi Cai
  • Telefonní číslo: 008615106202752

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
          • The First Affiliated Hospital of Soochow University
          • Telefonní číslo: 0086-0512-67972861
          • E-mail: sdfyec@163.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se mohou této studie zúčastnit pouze tehdy, pokud splňují všechna následující kritéria pro zařazení:

    1. Věk nad 18 let, muž nebo žena, která není těhotná ani kojí;
    2. Nově diagnostikovaná akutní myeloidní leukémie (AML) s mutací CEBPA;
    3. ECOG výkonnostní status ≤ stupeň 3;
    4. Schopní porozumět a ochotní se studie zúčastnit a schopní podepsat formulář informovaného souhlasu;

    5. Pacienti jsou podle Ferrara kritérií hodnoceni jako "nevhodní". Pacient je považován za "nevhodného", pokud splňuje alespoň jedno z následujících kritérií:

      • Pokročilý věk: > 75 let;

        • Přítomnost závažných přidružených onemocnění zahrnujících srdce, plíce, ledviny nebo játra; ② Přítomnost aktivní infekce nereagující na antiinfekční léčbu;

          • Přítomnost kognitivního postižení; ④ Špatný výkonnostní status (trvalé skóre ECOG ≥ stupeň 3); ⑤ Jiná přidružená onemocnění, která podle posouzení vyšetřovatele činí pacienta nevhodným pro intenzivní chemoterapii.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti nejsou vhodní pro účast v této studii, pokud splňují některé z následujících vylučovacích kritérií:

    1. Těhotné nebo kojící ženy;
    2. Předchozí podání chemoterapie nebo cílené léčby pro leukémii před léčbou ve studii (kromě perorálního hydroxyurey použitého ke snížení počtu bílých krvinek a/nebo leukaféze);
    3. Jak je známo účastníkovi a vyšetřovateli, účastník nemusí být schopen dokončit všechny studijní návštěvy nebo procedury vyžadované studijním protokolem (včetně následných návštěv) a/nebo nemusí být schopen dodržovat požadované studijní procedury;
    4. Jiné stavy, které podle posouzení vyšetřovatele činí pacienta nevhodným pro účast v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Venetoclax + hypomethylační látky + cytarabin v nízké dávce pro CEBPA-mutovanou AML (nepřiměřeně vhodní pacienti)

  1. Indukční terapie (celkem 2 cykly) Všechna léčiva se podávají v 28denním cyklu; druhý cyklus se podává bez ohledu na odpověď na první cyklus.

    Léčivo Generický název Léková forma Dávkování Frekvence podání Délka trvání cyklu Venetoclax Perorální tablety 100 mg v den 1; 200 mg v den 2; 400 mg od dne 3 do dne 28 Jednou denně (perorálně) Dny 1-28 Azacitidin (alternativa k decitabinu) Injekční 75 mg/m² denně Jednou denně (subkutánní injekce) Dny 1-7 Decitabin (alternativa k azacitidinu) Injekční 20 mg/m² denně Jednou denně (intravenózní injekce) Dny 1-5 Cytarabin (nízká dávka) Injekční 20 mg/m² denně Jednou denně (subkutánní injekce) Dny 1-10

  2. Konsolidační terapie (minimálně 4 cykly) Stejná jako u indukční terapie
Lék: Venetoclax + Hypomethylační látky + Cytarabin v nízké dávce pro CEBPA-mutovanou AML (neschopní pacienti)

  1. Indukční terapie (celkem 2 cykly) Všechny léky se podávají v 28denním cyklu; druhý cyklus se podává bez ohledu na odpověď na první cyklus.

    Medikace Generický název Léková forma Dávkování Frekvence podání Délka trvání cyklu Venetoclax Perorální tablety 100 mg v den 1; 200 mg v den 2; 400 mg od dne 3 do dne 28 Jednou denně (perorálně) Dny 1-28 Azacitidin (alternativa k decitabinu) Injekční 75 mg/m² denně Jednou denně (subkutánní injekce) Dny 1-7 Decitabin (alternativa k azacitidinu) Injekční 20 mg/m² denně Jednou denně (intravenózní injekce) Dny 1-5 Cytarabin (nízká dávka) Injekční 20 mg/m² denně Jednou denně (subkutánní injekce) Dny 1-10

  2. Konsolidační terapie (alespoň 4 cykly) Stejná jako indukční terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezrelapsové přežití (RFS)
Časové okno: Od data dosažení CR/CRi do prvního výskytu relapsu onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až 48 měsíců (2 roky po zařazení posledního pacienta do studie).
Definováno jako doba od data dosažení úplné remise (CR) nebo úplné remise s neúplnou hematologickou obnovou (CRi) do prvního výskytu relapsu onemocnění (znovuobjevení ≥5% blastů v kostní dřeni, přítomnost blastů v periferní krvi nebo nové extramedulární onemocnění) nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve. Pro účastníky, kteří zůstávají v remisi na konci sledovacího období, je RFS cenzurováno datem posledního potvrzeného hodnocení remise.
Od data dosažení CR/CRi do prvního výskytu relapsu onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až 48 měsíců (2 roky po zařazení posledního pacienta do studie).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složená míra remise po 2 indukčních cyklech
Časové okno: Podíl účastníků, kteří dosáhnou CR nebo CRi po dokončení 2 cyklů indukční terapie. (Každý cyklus trvá 28 dní)

Podíl účastníků, kteří dosáhnou CR nebo CRi po dokončení 2 cyklů indukční terapie. (Každý cyklus trvá 28 dní) CR: Definováno následujícími kritérii současně: blastů v kostní dřeni <5 %, žádné blastové buňky v periferní krvi, absolutní počet neutrofilů >1,0×10⁹/L, počet trombocytů >100×10⁹/L, žádná extramedulární infiltrace a žádný relaps do 4 týdnů.

CRi: Splňuje všechna kritéria CR s výjimkou neúplné hematologické obnovy (absolutní počet neutrofilů ≤1,0×10⁹/L nebo počet trombocytů ≤100×10⁹/L).
Podíl účastníků, kteří dosáhnou CR nebo CRi po dokončení 2 cyklů indukční terapie. (Každý cyklus trvá 28 dní)
Míra negativity minimální reziduální choroby (MRD)
Časové okno: 21 až 28 dnů po ukončení každé léčby
Proporce účastníků s MRD <1×10⁻⁴ detekovaná průtokovou cytometrií po léčbě.
21 až 28 dnů po ukončení každé léčby
Délka remise (DOR)
Časové okno: Od data dosažení CR/CRi do prvního výskytu relapsu onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až do 60 měsíců.
Pokud během sledování nedojde k relapsu ani úmrtí, DOR je cenzorováno k datu posledního sledování.
Od data dosažení CR/CRi do prvního výskytu relapsu onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až do 60 měsíců.
Míra relapsu
Časové okno: Podíl účastníků, u kterých dojde k relapsu onemocnění po dosažení CR/CRi, hodnoceno až 48 měsíců (2 roky po zařazení posledního pacienta do studie).
Podíl účastníků, u kterých dojde k relapsu onemocnění po dosažení CR/CRi během studie.
Podíl účastníků, u kterých dojde k relapsu onemocnění po dosažení CR/CRi, hodnoceno až 48 měsíců (2 roky po zařazení posledního pacienta do studie).
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od začátku léčby až do úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až po dobu 48 měsíců (2 roky po zařazení posledního pacienta do studie).
Doba od zahájení léčby do úmrtí z jakékoli příčiny. Pro účastníky, kteří zůstanou naživu na konci sledovacího období, je OS cenzurováno datem posledního potvrzení přežití.
Od začátku léčby až do úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až po dobu 48 měsíců (2 roky po zařazení posledního pacienta do studie).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SZAML-05

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit